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【白血病治療】丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院CAR T細(xì)胞治療使白血病患兒重回綠茵場(chǎng)
【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】 2019-12-24 作者:厚樸方舟
在接受了一種治療急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)有希望的新方法后,14歲的科爾·馬龍(Cole Malone)得以繼續(xù)做他熱愛(ài)的事情:和他的雙胞胎兄弟邁克爾(Michael)一起在國(guó)旗足球隊(duì)踢球。
科爾和邁克爾已經(jīng)非常了解團(tuán)隊(duì)合作。2014年,科爾在丹娜-法伯/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心接受干細(xì)胞移植時(shí),邁克爾是一位完美匹配的捐贈(zèng)者。當(dāng)科爾的癌癥在2018年初第二次復(fù)發(fā)時(shí),他成為初次接受CAR t細(xì)胞治療的丹娜-法伯/波士頓兒童患者之一。CAR t細(xì)胞治療是一種很有前景的新方法,可以治療兒科中一些具挑戰(zhàn)性的病例。
科爾·馬龍說(shuō):“回到正常的自己,回到這一切發(fā)生之前我所做的一切,感覺(jué)真的很好。”“冬天踢足球,春天打棒球?!?/p>
邁克爾,科爾的母親丹尼斯和科爾
馬龍?jiān)谒鹆_里達(dá)的家附近接受普通癌癥治療,但他的醫(yī)生把他和家人送到了丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院的專家那里,他需要進(jìn)行更復(fù)雜的手術(shù),包括他的干細(xì)胞移植和CAR t細(xì)胞治療。丹娜-法伯/波士頓兒童中心是KYMRIAH的認(rèn)證治療中心,具有FDA批準(zhǔn)的CAR t細(xì)胞治療,專門為所有25歲或更年輕的至少?gòu)?fù)發(fā)兩次的癌癥患者治療。
“包括KYMRIAH在內(nèi)的CAR t細(xì)胞治療已經(jīng)成為科爾這樣無(wú)法進(jìn)行初次或重復(fù)移植的病人的理想選擇,”Steven Margossian博士說(shuō),他是Cole Malone在丹娜-法伯/波士頓兒童中心的腫瘤學(xué)家?!拔覀冇幸恍┲委煼椒梢蕴峁┙o他們,讓他們有真正的機(jī)會(huì)獲得持續(xù)治療,但是患者仍然需要密切關(guān)注,以監(jiān)測(cè)仍然活躍的CAR t細(xì)胞?!?br/>
科爾在2歲時(shí)被診斷出患有這些疾病,當(dāng)時(shí)他正在兒科醫(yī)生那里進(jìn)行健康檢查,血液檢測(cè)結(jié)果異常。在佛羅里達(dá)接受了三年的化療后。但四年后,當(dāng)他9歲時(shí),一次眼科檢查發(fā)現(xiàn)他的視神經(jīng)腫脹。癌癥現(xiàn)在已經(jīng)擴(kuò)散到他的中樞神經(jīng)系統(tǒng),馬龍一家被轉(zhuǎn)到了丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院。
之后科爾需要進(jìn)行干細(xì)胞移植,全家人都做了測(cè)試,看他們是否與捐贈(zèng)者相容。邁克爾在佛羅里達(dá)州西博因頓參加了一場(chǎng)名為“科爾斯特朗”(Cole Strong)的棒球比賽,以幫助支付家人的醫(yī)療開(kāi)銷。
“我只是想做點(diǎn)什么來(lái)幫助我弟弟,”邁克爾說(shuō)?!澳茉谀抢锱阒瑓⒓铀谋荣?,這感覺(jué)太棒了。”
在2018年2月,科爾正在準(zhǔn)備一場(chǎng)旗幟足球賽時(shí),突然左半邊身子失去了知覺(jué)。測(cè)試證實(shí)白血病復(fù)發(fā),于是這家人再一次回到了丹娜-法伯/波士頓兒童中心,這一場(chǎng)科爾開(kāi)始接受KYMRIAH CAR t細(xì)胞治療。
科爾馬龍和兒童生活專家阿曼達(dá)迪恩,MS, CCLS
現(xiàn)在,盡管科爾重返賽場(chǎng),但他仍然受到密切的關(guān)注。他的腫瘤醫(yī)生每月都會(huì)去佛羅里達(dá)看他,圣誕節(jié)剛過(guò),他就去見(jiàn)馬格西安,進(jìn)行為期六個(gè)月的評(píng)估。
“科爾現(xiàn)在一切都很順利,但他仍然需要定期的檢查和免疫球蛋白的替換,”馬格西安說(shuō)。CAR t細(xì)胞也會(huì)破壞正常的b淋巴細(xì)胞,這種細(xì)胞在體內(nèi)負(fù)責(zé)產(chǎn)生抗體,對(duì)血壓和神經(jīng)毒性有急性影響。
瑪格西安說(shuō),丹娜-法伯/波士頓兒童中心和其他中心正在進(jìn)行研究,以改善迄今為止看到的戲劇性反應(yīng)。與此同時(shí),科爾恢復(fù)了正常的生活?!拔抑揽茽柛杏X(jué)好多了,因?yàn)樗珠_(kāi)始和他哥哥打架了,”克里斯·馬龍笑著說(shuō)。
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