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【白血病治療】丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院CAR T細(xì)胞治療使白血病患兒重回綠茵場

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2019-12-24  作者:厚樸方舟  

在接受了一種治療急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)有希望的新方法后,14歲的科爾·馬龍(Cole Malone)得以繼續(xù)做他熱愛的事情:和他的雙胞胎兄弟邁克爾(Michael)一起在國旗足球隊(duì)踢球。

科爾和邁克爾已經(jīng)非常了解團(tuán)隊(duì)合作。2014年,科爾在丹娜-法伯/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心接受干細(xì)胞移植時,邁克爾是一位完美匹配的捐贈者。當(dāng)科爾的癌癥在2018年初第二次復(fù)發(fā)時,他成為初次接受CAR t細(xì)胞治療的丹娜-法伯/波士頓兒童患者之一。CAR t細(xì)胞治療是一種很有前景的新方法,可以治療兒科中一些具挑戰(zhàn)性的病例。

科爾·馬龍說:“回到正常的自己,回到這一切發(fā)生之前我所做的一切,感覺真的很好。”“冬天踢足球,春天打棒球?!?/p>

邁克爾,科爾的母親丹尼斯和科爾

馬龍?jiān)谒鹆_里達(dá)的家附近接受普通癌癥治療,但他的醫(yī)生把他和家人送到了丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院的專家那里,他需要進(jìn)行更復(fù)雜的手術(shù),包括他的干細(xì)胞移植和CAR t細(xì)胞治療。丹娜-法伯/波士頓兒童中心是KYMRIAH的認(rèn)證治療中心,具有FDA批準(zhǔn)的CAR t細(xì)胞治療,專門為所有25歲或更年輕的至少復(fù)發(fā)兩次的癌癥患者治療。

“包括KYMRIAH在內(nèi)的CAR t細(xì)胞治療已經(jīng)成為科爾這樣無法進(jìn)行初次或重復(fù)移植的病人的理想選擇,”Steven Margossian博士說,他是Cole Malone在丹娜-法伯/波士頓兒童中心的腫瘤學(xué)家。“我們有一些治療方法可以提供給他們,讓他們有真正的機(jī)會獲得持續(xù)治療,但是患者仍然需要密切關(guān)注,以監(jiān)測仍然活躍的CAR t細(xì)胞?!?br/>
科爾在2歲時被診斷出患有這些疾病,當(dāng)時他正在兒科醫(yī)生那里進(jìn)行健康檢查,血液檢測結(jié)果異常。在佛羅里達(dá)接受了三年的化療后。但四年后,當(dāng)他9歲時,一次眼科檢查發(fā)現(xiàn)他的視神經(jīng)腫脹。癌癥現(xiàn)在已經(jīng)擴(kuò)散到他的中樞神經(jīng)系統(tǒng),馬龍一家被轉(zhuǎn)到了丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院。

之后科爾需要進(jìn)行干細(xì)胞移植,全家人都做了測試,看他們是否與捐贈者相容。邁克爾在佛羅里達(dá)州西博因頓參加了一場名為“科爾斯特朗”(Cole Strong)的棒球比賽,以幫助支付家人的醫(yī)療開銷。

“我只是想做點(diǎn)什么來幫助我弟弟,”邁克爾說?!澳茉谀抢锱阒?,參加他的比賽,這感覺太棒了?!?br/>
在2018年2月,科爾正在準(zhǔn)備一場旗幟足球賽時,突然左半邊身子失去了知覺。測試證實(shí)白血病復(fù)發(fā),于是這家人再一次回到了丹娜-法伯/波士頓兒童中心,這一場科爾開始接受KYMRIAH CAR t細(xì)胞治療。

科爾馬龍和兒童生活專家阿曼達(dá)迪恩,MS, CCLS

現(xiàn)在,盡管科爾重返賽場,但他仍然受到密切的關(guān)注。他的腫瘤醫(yī)生每月都會去佛羅里達(dá)看他,圣誕節(jié)剛過,他就去見馬格西安,進(jìn)行為期六個月的評估。

“科爾現(xiàn)在一切都很順利,但他仍然需要定期的檢查和免疫球蛋白的替換,”馬格西安說。CAR t細(xì)胞也會破壞正常的b淋巴細(xì)胞,這種細(xì)胞在體內(nèi)負(fù)責(zé)產(chǎn)生抗體,對血壓和神經(jīng)毒性有急性影響。

瑪格西安說,丹娜-法伯/波士頓兒童中心和其他中心正在進(jìn)行研究,以改善迄今為止看到的戲劇性反應(yīng)。與此同時,科爾恢復(fù)了正常的生活?!拔抑揽茽柛杏X好多了,因?yàn)樗珠_始和他哥哥打架了,”克里斯·馬龍笑著說。

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