免疫治療是一種新興的癌癥治療方法，腫瘤的免疫治療旨在激活人體免疫系統(tǒng)，依靠自身免疫機(jī)能殺滅癌細(xì)胞和腫瘤組織，對(duì)于提高腫瘤患者的預(yù)后效果具有重要幫助。免疫治療在神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療中起到了重要作用，對(duì)于提升神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的生存率具有重要意義。本篇文章就為大家整理了神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫治療藥物，一起來(lái)了解一下吧!

神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療藥物：dinutuximab(Unituxin)

Unituxin是一種GD2-結(jié)合單克隆抗體適用與粒細(xì)胞 - 巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)，白介素-2(IL-2)，和13-順 - 視黃酸(RA)聯(lián)用，為一線多藥，多模式治療前實(shí)現(xiàn)至少部分緩解反應(yīng)有高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童患者的治療。

2015年3月10日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)United Therapeutics Corporation(UTC)的GD2靶向藥物Unituxin?(dinutuximab)用于兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療，這是第1個(gè)聚糖靶向的癌癥免疫藥物。

本次批準(zhǔn)是基于兒童腫瘤組(COG)進(jìn)行的一項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)的調(diào)查結(jié)果，這項(xiàng)關(guān)鍵的臨床試驗(yàn)集中于對(duì)初始治療有反應(yīng)的226名高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒。

患者被隨機(jī)分配接受口服類視黃醇藥物，異維A酸(RA)或RA加地尼妥昔單抗聯(lián)合兩種免疫增強(qiáng)化合物白細(xì)胞介素 -2(IL-2)和粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF) 。

分配治療三年后，接受dinutuximab組合治療的受試者中有63%存活并且沒有腫瘤生長(zhǎng)或復(fù)發(fā)，而僅接受RA治療的受試者中這一比例為46%。總體而言，接受dinutuximab聯(lián)合IL-2，GM-CSF和RA的參與者中有73%存活，而僅接受RA的患者中有58%存活。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療藥物：Dinutuximab beta

2017年5月，dinutuximab beta被歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)用于12個(gè)月及以上年齡高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的治療，并獲得EMA孤兒藥的認(rèn)定。

本次批準(zhǔn)是基于在歐洲進(jìn)行的涉及1,000多名成神經(jīng)細(xì)胞瘤患者的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)獲得的結(jié)果。臨床試驗(yàn)表明，Dinutuximab beta可有效提高神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的生存率。

相關(guān)研究人員進(jìn)行了兩次臨床研究，以評(píng)估Dinutuximab beta對(duì)88例兒童和成人神經(jīng)母細(xì)胞瘤的效果，這些兒童和成年人的癌癥治療并未改善。

之后，患者接受Dinutuximab beta加白細(xì)胞介素 -2(IL-2)和另一種稱為異維A酸的藥物治療。研究結(jié)果表明，在一項(xiàng)研究中70%的神經(jīng)母細(xì)胞瘤未通過其他治療改善的患者中，第二次的78%在兩年后仍然存活。研究還表明，治療后兩年，分別有42%和69%的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者仍然存活。

第三項(xiàng)臨床研究招募了370多例高危組神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童，這些兒童在接受其他治療后均得到改善。研究結(jié)果表明，神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的三年生存率為71%。在有神經(jīng)母細(xì)胞瘤癥狀的患者中，接受白細(xì)胞介素2治療的患者中有63%的患者在治療三年后仍然存活，而沒有接受白細(xì)胞介素2治療的患者中這一比例為54%。

兩種免疫治療藥物的差別

Dinutuximab beta與dinutuximab的氨基酸序列一致，均是人免疫球蛋白恒定區(qū)與來(lái)自鼠雜交瘤14.18抗體的可變區(qū)重組得到的一種嵌合IgG1單抗。但dinutuximab由傳統(tǒng)的Sp2/0細(xì)胞表達(dá)，含有Gal-alpha3Gal糖基化修飾表位;而dinutuximab beta由CHO細(xì)胞表達(dá)，幾乎不含有Gal-alpha3Gal。

研究表明Gal-alpha3Gal可能會(huì)引起人體的過敏反應(yīng)，這也就是說(shuō)，dinutuximab beta的效果更勝一籌。

目前國(guó)內(nèi)尚未引進(jìn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療藥物，因此對(duì)于神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒而言，出國(guó)看病或許可以成為更好的選擇。根據(jù)世界四大權(quán)威兒童醫(yī)院之一英國(guó)大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)的數(shù)據(jù)，低中危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的平均生存率大于80%，其中低危患兒的生存率約為85%，中?；純旱纳媛始s為75%;高?；純旱?年生存率為66%，5年生存率為60%。在高危組神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療方面具有較大的優(yōu)勢(shì)，五年生存率相比美國(guó)的40%到50%較高(數(shù)據(jù)來(lái)源美國(guó)國(guó)家癌癥中心統(tǒng)計(jì))，因此英國(guó)大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)或許是神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒治療的理想選擇。

厚樸方舟作為國(guó)內(nèi)知名海外醫(yī)療機(jī)構(gòu)，與英國(guó)大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)有著深入的合作關(guān)系，可以為神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒提供更權(quán)威有效的治療方案，有想了解更多有關(guān)神經(jīng)母細(xì)胞瘤內(nèi)容的朋友可以與我們聯(lián)系。

參考資料：

FDA Approves First Therapy for High-Risk Neuroblastoma

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2015/dinutuximab-neuroblastoma

Dinutuximab beta for the Treatment of Neuroblastoma

https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/dinutuximab-beta-for-the-treatment-of-neuroblastoma

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