近日，F(xiàn)intepla(fenfluramine，芬氟拉明)口服溶液已獲得日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)批準(zhǔn)：作為其他抗癲癇藥物的附加治療(add-on therapy)，用于2歲及以上患者，治療與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。

　　▲圖源：labblog.uofmhealth

　　Dravet綜合征是一種罕見的終生癲癇，始于嬰兒期，以嚴(yán)重難治性癲癇發(fā)作、嚴(yán)重的認(rèn)知和行為障礙以及突發(fā)性意外死亡風(fēng)險(xiǎn)增加為特征。許多Dravet綜合征患者即使在服用一種或多種目前可用的抗癲癇藥物時(shí)，仍會(huì)出現(xiàn)頻繁的嚴(yán)重癲癇發(fā)作，減少癲癇發(fā)作頻率是治療所有Dravet綜合征兒童的第1步、也是重要的一步。

　　▲圖源：參考來源[1]

　　此次日本MHLW批準(zhǔn)基于一項(xiàng)多國隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究的數(shù)據(jù)，研究納入143名Dravet綜合征兒童和年輕成人患者。研究結(jié)果表明，當(dāng)Fintepla添加到現(xiàn)有治療方案后，與對照組相比，F(xiàn)intepla組患者平均每月驚厥發(fā)作次數(shù)減少了64.8%。

　　癲癇治療藥物：Fintepla

　　Fintepla是一種液體制劑的低劑量芬氟拉明，可通過調(diào)節(jié)血清素受體和sigma-1受體活性來降低癲癇發(fā)作頻率。此前，F(xiàn)intepla已被證明對難治療的癲癇發(fā)作類型有效，包括跌倒性癲癇發(fā)作。

　　除了Dravet綜合征之外，F(xiàn)intepla也被開發(fā)用于治療與Lennox-Gastaut綜合征(LGS)相關(guān)的癲癇發(fā)作。

　　在美國和歐盟，F(xiàn)intepla于2020年6月和12月獲得批準(zhǔn)：用于年齡≥2歲的患者，治療與Dravet綜合征(DS)相關(guān)的癲癇發(fā)作。今年3月，美國FDA已批準(zhǔn)Fintepla擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療兩歲及以上患者與Lennox-Gastaut綜合征(LGS)相關(guān)的癲癇發(fā)作。

　　263名LGS患者的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，F(xiàn)intepla顯著降低了患者跌倒性癲癇發(fā)作的頻率。治療每第28天時(shí)，F(xiàn)intepla組近四分之一的患者的跌倒性癲癇發(fā)作頻率減少≥50%;18%患者發(fā)作頻率減少50-75%;6%的患者減少>75%。

　　▲圖源：參考來源[2]

　　此次Fintepla在日本的獲批為罕見性癲癇患者帶來了新的治療選擇，有望進(jìn)一步提高兒童癲癇患者的預(yù)后效果。

　　近年來，隨著醫(yī)療水平的提高，癲癇治療的效果也在逐步提升，據(jù)統(tǒng)計(jì)，約80%的患兒通過治療可以讓病情得到控制，因此如果孩子確診癲癇，應(yīng)積極尋找權(quán)威的醫(yī)院及醫(yī)生進(jìn)行診治，提高患兒的預(yù)后效果。

　　日本國立精神·神經(jīng)醫(yī)療研究中心醫(yī)院、日本國立靜岡癲癇治療中心是日本權(quán)威的癲癇治療醫(yī)院，在癲癇治療領(lǐng)域有著豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)，可以為癲癇患兒提供個(gè)體化治療方案，幫助癲癇患兒控制癲癇發(fā)作，實(shí)現(xiàn)正常生活。

　　目前，厚樸方舟已與日本多家權(quán)威癲癇治療中心建立了深入的合作關(guān)系，可以為國內(nèi)癲癇患者提供遠(yuǎn)程會(huì)診及赴日治療，讓癲癇患者獲得更有效的治療方案。如希望快速預(yù)約日本權(quán)威癲癇診治專家獲得診療建議，或了解更多癲癇治療內(nèi)容，可以撥打400-086-8008或在線聯(lián)系醫(yī)學(xué)顧問進(jìn)行咨詢。

參考來源：

[1]FINTEPLA[?▼] (fenfluramine) Approved in Japan for the Treatment of Seizures Associated with Dravet Syndrome | UCB

[2]U.S. FDA Approves FINTEPLA? ▼(fenfluramine) Oral Solution for Treatment of Seizures Associated with Lennox-Gastaut Syndrome (LGS) | UCB

[3]生物谷、藥明康德

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