帕金森病(PD)是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，主要影響大腦中特定區(qū)域產(chǎn)生多巴胺(多巴胺能)的神經(jīng)元。當這些神經(jīng)元死亡或受損時，它們產(chǎn)生的多巴胺較少，這會引起帕金森氏癥的運動問題。近期麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科團隊在《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)布的一篇研究，報告了利用干細胞(iPSC)衍生的多巴胺能祖細胞成功治療帕金森病的案例。

▲圖源：《新英格蘭醫(yī)學雜志》官網(wǎng)

研究報告了一例有10年病史的69歲帕金森病男性患者，在服用了卡比多巴/左旋多巴緩釋劑，羅替戈汀和雷沙吉蘭后，他的帕金森癥狀控制效果并不理想。研究人員利用患者的皮膚細胞，培養(yǎng)出了多個iPSC(多能干細胞)細胞株，通過測試這些細胞株的多能分化潛能，從中選擇了一個iPSC克隆，誘導分化為多巴胺能祖細胞。這些細胞被證實具有黑質(zhì)致密部神經(jīng)元的特性后，在MR引導下對患者進行了立體定向外科手術，將這些多巴胺能祖細胞分別植入到患者左右兩側(cè)中腦的殼核處。術后并無需進行服用免疫抑制劑，糖皮質(zhì)激素或抗驚厥藥。在第二次手術完成后的18個月，患者接受了影像學檢查和生活質(zhì)量的調(diào)查。

影像學檢查結(jié)果

PET和MRI提示，iPSC來源的移植細胞已遞送至目標部位，并在整個隨訪過程中持續(xù)具有正常細胞活性。PET檢查提示，在帕金森病患者中多巴胺能細胞功能降低的中腦后殼核區(qū)，移植的細胞活性較高。

生活質(zhì)量隨訪

手術后患者沒有運動障礙或其他不良事件。在隨訪期間，運動功能和癥狀逐漸改善，與逐漸恢復神經(jīng)支配區(qū)域相一致，包括：

運動障礙學會統(tǒng)一帕金森氏疾病評分量表(MDS-UPDRS)第三部分的多巴胺評分(范圍0–132，評分越高表示帕金森病癥狀越嚴重)–在基線時未進行測量，因為患者不能忍受戒斷藥物;植入細胞4周后43分，24個月時降為33分;

植入時MDS-UPDRS第III部分的多巴胺評分38分，24個月時降為29分;

39項帕金森病生活質(zhì)量問卷中的得分(范圍為0-156分，得分越高表示生活質(zhì)量越差)—基線為62分;24個月時2分;

藥物治療 -與基線相比，抗帕金森病藥物在24個月時，左旋多巴當量降低6%;

“關閉(off)”時間 -基線每天3小時;24個月時降為每天1小時。

關于“開關現(xiàn)象”

“ 開關現(xiàn)象”( The on-off phenomenon )，是帕金森病情加重的一個標志，指患者長期應用左旋多巴類藥物后出現(xiàn)的藥效波動現(xiàn)象：“關”主要表現(xiàn)為突然出現(xiàn)肢體僵直，行走困難、震顫這些典型的帕金森癥狀;“開”指的是突然活動正常，肢體僵硬消失，可以自如活動。開關現(xiàn)象通常出現(xiàn)在服藥后期。一日中，患者的癥狀在突然緩解(開期)與加重(關期)之間波動，可反復迅速交替出現(xiàn)多次。這種變化速度非?？?，且不可預測，如同電源開關一樣。一般來說，出現(xiàn)“開關現(xiàn)象”后需要進行手術治療，植入腦起搏器才能控制病情。

麻省總醫(yī)院這項研究成果，是人類歷史上初次利用干細胞衍生和移植技術來治療帕金森病。這一次的成功案例將為帕金森病帶來新的治療策略。厚樸方舟與美國麻省總醫(yī)院有著長期深入的合作，想要了解更多有關麻省總醫(yī)院帕金森治療方面的新進展或臨床試驗信息，歡迎在線免費咨詢醫(yī)學顧問。

參考文獻：
https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1551
審核：麻省總醫(yī)院

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