美國治療帕金森的新藥有哪些？腦深部刺激術(shù)(DBS)治療帕金森效果如何？美國如何治療帕金森優(yōu)勢又在哪兒？本文將對此做一個介紹。

　　▲圖源：創(chuàng)客貼

一、美國治療帕金森病的新方案有哪些?

　　帕金森病患者的個體癥狀差異大、變化多，規(guī)范化診療十分復雜，目前尚未有根治帕金森病的治療方案，但可以通過合理的治療方式，有效控制病情，達到長期滿意的效果。

1、帕金森病患者的重要選擇：藥物治療

　　帕金森的主要治療方案是藥物治療，目前常用六類藥物：左旋多巴類制劑、多巴胺受體激動劑、COMT抑制劑、抗膽堿能藥、單胺氧化酶-B抑制劑、金剛烷胺。

　　其中左旋多巴類制劑是帕金森治療尤為常用的藥物，左旋多巴可以替代丟失的多巴胺，但長期使用這種藥物會導致嚴重的運動能力波動。這種波動分為兩個階段——在“開啟”期，患者的運動能力正常;而在“關(guān)閉”期，患者的運動能力明顯下降，通常表現(xiàn)為運動緩慢、僵硬、行走障礙、震顫和姿勢不穩(wěn)定，極大地影響了患者的日常生活。

　　近年來，隨著醫(yī)療技術(shù)的不斷進步，越來越多針對“關(guān)閉”期的治療方案出現(xiàn)在臨床治療中。從2019年到今天，美國FDA已經(jīng)批準了4款藥物：

　　2019年8月，美國FDA批準創(chuàng)新藥物Nourianz(istradefylline)上市，作為左旋多巴/卡比多巴的輔助治療方案，治療經(jīng)歷“關(guān)閉”期(“off” episodes)的帕金森病成人患者。Nourianz可選擇性阻斷腺苷A2A受體，減緩多巴胺能神經(jīng)元的退行性病變，且副作用小，可作為左旋多巴類藥物的輔助治療手段。

　　2020年4月，美國FDA批準口服藥物Ongentys(opicapone)作為左旋多巴/卡比多巴的輔助治療方案，治療經(jīng)歷“關(guān)閉”期(“off” episodes)的帕金森病患者。Ongentys是唯1一款獲批的可減少“關(guān)閉”期時間且不會引起運動障礙的兒茶酚氧位甲基轉(zhuǎn)移酶(COMT)抑制劑。

　　2020年5月，美國FDA批準創(chuàng)新藥物Kynmobi(apomorphine hydrochloride)治療帕金森病患者。Kynmobi是初款獲批治療帕金森病患者的舌下含片治療方案。

　　2021年2月，美國FDA批準Gocovri(amantadine，金剛烷胺)緩釋膠囊的補充新藥申請(sNDA)，作為左旋多巴/卡比多巴的輔助治療方案，用于治療帕金森病患者的“關(guān)閉期”發(fā)作(OFF episodes)。此前，Gocovri已經(jīng)獲批治療接受基于左旋多巴治療的帕金森病患者的運動障礙(dyskinesia)，此次獲批使Gocovri成為目前唯1一款獲批同時治療運動障礙和“關(guān)閉期”的帕金森病治療方案。

　　除此之外，還有不少臨床試驗正在進行中，如可以改善帕金森病患者運動和嗜睡癥狀的P2B001;初款持續(xù)皮下遞送左旋多巴/卡比多巴(levodopa/carbidopa)前藥的、用于治療晚期帕金森病患者的運動癥狀波動的ABBV-951;新型的口服卡比多巴/左旋多巴(CD/LD)緩釋膠囊IPX203等等，有望進一步提高帕金森患者的生活質(zhì)量。

　　美國麻省總醫(yī)院是世界權(quán)威的帕金森病治療中心，該院的神經(jīng)科可以為帕金森病患者提供先進的藥物治療方案，不僅如此，該院開設(shè)了美國以醫(yī)院為基礎(chǔ)的神經(jīng)科學研究計劃，納入了60個實驗室，共100多名研究人員，開發(fā)了許多針對帕金森病的創(chuàng)新方案，為無數(shù)帕金森病患者帶來了新的希望。

2、“拯救”帕金森病患者的腦深部刺激術(shù)

　　對于藥物治療無效的患者，也可以采用手術(shù)治療，即腦深部刺激術(shù)(DBS)。

　　腦深部刺激術(shù)(DBS)2002年被美國FDA批準用于治療帕金森病，截至2016年6月，全球已有135,000例患者接受了這種治療。這種神經(jīng)外科微創(chuàng)手術(shù)，術(shù)中創(chuàng)面小、出血量低、術(shù)后康復快，而植入患者腦內(nèi)的腦起搏器是一套精密的微電子器械，由脈沖發(fā)生器、電極和延長導線組成，這些部件均植入體內(nèi)，不影響正常生活。目前已經(jīng)成為中晚期帕金森病重要的治療手段。

　　此前，已有多項研究證實，腦深部刺激術(shù)對帕金森病的三大主要臨床癥狀——震顫、僵直、運動遲緩，和長期用藥的副作用——劑末效應(yīng)和異動癥等的改善具有顯著意的效果，進而極大程度提高患者的日常生活質(zhì)量。腦深部刺激術(shù)后患者的書寫、言語和運動功能障礙等癥狀也可能得到改善。

　　近年來，隨著外科技術(shù)的不斷發(fā)展，腦神部刺激術(shù)的治療也更加精準化。

　　2020年6月25日，新一代腦深部神經(jīng)刺激器Percept?PC獲得美國FDA批準上市。據(jù)了解，這是目前全球初款可商用的具有感知技術(shù)的腦深部神經(jīng)刺激器，也是國際上初款能捕捉并記錄局域場電位信號的腦深部神經(jīng)刺激器，并且可以在開機狀態(tài)下兼容1.5T和3.0T磁共振掃描。Percept?PC可以感知一些生物特征指標等客觀數(shù)據(jù)，讓臨床醫(yī)生通過定量的數(shù)據(jù)，深入了解人類大腦，并為個體患者進行定制化的程控診療。

　　總而言之，腦深部刺激術(shù)的治療的效果取決于外科治療技術(shù)、醫(yī)生的經(jīng)驗以及患者的個體差異，選擇權(quán)威的醫(yī)院及醫(yī)生進行手術(shù)可以獲得更好的預后效果。

　　美國麻省總醫(yī)院在腦深部刺激術(shù)治療方面具有豐富的經(jīng)驗，多年來一直引進世界先進的腦深部刺激術(shù)設(shè)備。2020年7月，美國麻省總醫(yī)院就已經(jīng)安裝實施了新型腦深部神經(jīng)刺激器Percept?PC，是新英格蘭第1家提供新型深部腦刺激植入物以治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的醫(yī)院，新設(shè)備可對患者的大腦活動進行持續(xù)監(jiān)控，并對治療進行非侵入式調(diào)整。

3、有望根治帕金森病的干細胞治療

　　眾所周知，目前并沒有根治帕金森病的治療方案。幾十年來，美國麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科和神經(jīng)內(nèi)科一直致力于為帕金森病患者開發(fā)新的治療方案，希望能夠?qū)崿F(xiàn)帕金森病的根治。

　　2020年，美國麻省總醫(yī)院和哈佛大學醫(yī)學院麥克萊恩醫(yī)院發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》中的研究證實了利用干細胞衍生和移植技術(shù)替換帕金森病患者丟失的中腦多巴胺神經(jīng)元的可行性。該團隊初次將自體中腦多巴胺能祖細胞(從患者自體誘導多能干細胞體外分化而來)植入帕金森病患者腦部，獲得了良好的預后。

　　研究團隊為一名已有10年帕金森病史的69歲的男性患者進行了手術(shù)，在他的左右兩側(cè)的大腦殼核內(nèi)植入了由干細胞衍生而來的多巴胺能祖細胞。研究人員利用患者自身的皮膚細胞，將其轉(zhuǎn)變?yōu)槎喾N誘導多能干細胞(iPSC)，并通過多向分化潛能檢測選出了可用于生成中腦多巴胺能祖細胞的iPSC。

　　患者在手術(shù)兩年后進行了影像學檢查，檢查結(jié)果顯示，由干細胞衍生而來的多巴胺能祖細胞仍在患者體內(nèi)存活并以預期的方式發(fā)揮功能，表明該個性化的細胞置換策略在技術(shù)上是成功的。此外，患者的生活質(zhì)量也得到了改善，比如能夠自己系鞋帶、大步行走、說話聲音更清晰等。與此同時，他還重拾了如游泳、滑雪和騎行等從前不得不放棄的活動。

　　這一案例給予帕金森患者很大的鼓舞，證明干細胞移植治療具有可行性和安全性。但還需要更大規(guī)模的臨床試驗來證實該方案的效果。

　　罹患帕金森病后，前往正規(guī)醫(yī)院，找到正規(guī)專家，毫無疑問是幫助患者獲得規(guī)范治療的前提。

　　麻省總醫(yī)院作為2022-2023“全美醫(yī)院排名”中綜合排名第8，神經(jīng)病學/神經(jīng)外科排名第11的權(quán)威醫(yī)院，憑借豐富的藥物治療經(jīng)驗、先進的手術(shù)技術(shù)以及創(chuàng)新的臨床試驗，拯救了無數(shù)帕金森病患者。

　　4月11日是世界帕金森病日，厚樸方舟即將開展國際遠程會診優(yōu)惠活動，降低帕金森病患者的服務(wù)費用，讓有需求的患者以“優(yōu)惠的價格”，足不出戶就能獲得麻省總醫(yī)院權(quán)威專家的診療意見!

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　　美國治療帕金森新藥更多、腦深部刺激術(shù)治療的效果較好、美國也有更多前沿的新方案臨床試驗供國際患者選擇，相信隨著醫(yī)學技術(shù)的不斷發(fā)展，在未來的日子里，帕金森病患者也能夠和正常人一樣，改變即將“顫抖”的人生，感受平凡日子里的每一份美好。如希望了解更多帕金森病國際遠程會診優(yōu)惠活動，可以直接在線聯(lián)系醫(yī)學顧問或撥打免費熱線400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來源：

[1]Parkinson's Disease Cell Therapy

[2]Novel Treatment Using Patient’s Own Cells Opens New Possibilities to Treat Parkinson’s Disease

[3] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med 2020; 382:1926-1932.

[4]FDA approves new add-on drug to treat off episodes in adults with Parkinson's disease. Retrieved August 27, 2019

[5] Neurocrine Biosciences Announces FDA Approval of Once-Daily ONGENTYS? (opicapone) as an Add-On Treatment for Patients with Parkinson’s Disease Experiencing “Off” Episodes. Retrieved 2020-04-27

[6] Second Parkinson's Therapy Funded by The Michael J. Fox Foundation Receives FDA Approval and Advances to Market. Retrieved 2020-05-2

[7] Adamas Announces FDA Approval for Second Indication for GOCOVRI? as an Adjunctive Treatment to levodopa/carbidopa in Parkinson’s Disease Patients Experiencing OFF Episodes. Retrieved February 1, 2021

[8]https://www.medtronic.com/cn-zh/your-health/treatments-therapies/deep_brain_stimulation_parkinson.html

[9]Mass General Hospital

[10]中國疾病預防控制中心、科技日報

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