生物制藥公司阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布，其公司研發(fā)的靶向抗癌藥Calquence(acalabrutinib)，作為一種單藥治療方法治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)成人患者，日前獲得美國食品和藥物管理局(FDA)授予的突破性藥物資格(BTD)。值得一提的是，這已經(jīng)是阿斯利康自2014年以來從FDA收到的第10份BTD。

為了促進用于治療嚴重或威及生命的疾病的新藥的開發(fā)及審查進度，F(xiàn)DA于2012年創(chuàng)建了BTD這樣一個新藥評審通道。BTD將依據(jù)該藥與現(xiàn)有治療藥物相比是否能夠實質性改善病情的臨床試驗數(shù)據(jù)，來判定評審藥品是否具有突破性藥物資格。

獲得BTD的在研藥物，能夠得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導，保障在較短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

此次授予Calquence突破性的藥物資格，是FDA基于2項III期臨床研究ELEVATE-TN和ASCEND的中期分析積極結果做出的決定。試驗結果表明，Calquence單獨或聯(lián)合用藥均可明顯延長患者的病情無進展生存期，不受威脅性和耐受性與已確定的特征一致。Calquence作為一種高度選擇性BTK抑制劑為患者提供了一種新的、具有良好不受威脅性的、差異化的、無化療治療選擇。

ASCEND試驗在復發(fā)性或難治性CLL患者中開展，該試驗比較了Calquence與IdR(利妥昔單抗+idelalisib)或BR(利妥昔單抗+苯達莫司汀)的效果和不受威脅性。

結果顯示，在中期分析時，該研究就已經(jīng)達到了主要終點：與醫(yī)生選擇的治療方案相比，Calquence顯著延長了復發(fā)性或難治性CLL患者的無疾病進展生存時間。中位隨訪16.1個月的數(shù)據(jù)顯示，與IdR或BR方案相比，接受Calquence治療的患者無進展生存期(PFS)具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善，疾病進展或死亡風險降低69%。在第12個月時，Calquence治療組有88%的患者病情沒有進展，對照組為68%。

ELEVATE-TN研究：在既往未接受治療(初治)CLL患者中開展，旨在評估Calquence單藥治療方法、Calquence+obinutuzumab組合治療方法相對于苯丁酸氮芥+obinutuzumab組合治療方法的效果和不受威脅性。

結果顯示，在中期分析時，該研究就已經(jīng)達到了主要終點：與基于化療的苯丁酸氮芥+obinutuzumab組合治療方法相比，Calquence+obinutuzumab組合治療方法使PFS實現(xiàn)了統(tǒng)計學顯著和臨床意義的改善。該研究還達到了關鍵次要終點，與基于化療的苯丁酸氮芥+obinutuzumab組合治療方法相比，Calquence單藥治療方法也使PFS實現(xiàn)統(tǒng)計學顯著和臨床意義的改善。

關于Calquence:

Calquence的活性藥物成分為acalabrutinib，該成分是一種高度選擇性、強效、共價Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，通過長久性結合抑制BTK發(fā)揮作用。BTK是B細胞受體(BCR)信號通路的關鍵調節(jié)因子，在不同類型血液系統(tǒng)惡性腫瘤中廣泛表達，參與B細胞的增殖、運輸、趨化和粘附，因此是治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的重要靶點。在臨床前研究中，acalabrutinib表現(xiàn)出極小的脫靶效應。

Calquence于2017年10月獲美國FDA加速批準，用于既往已接受至少一種治療方法的復發(fā)性或難治性套細胞淋巴瘤(MCL)成人患者。目前，Calquence正被開發(fā)用于多種B細胞血液癌癥，包括CLL、MCL、彌漫性大B細胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血癥(WM)、濾泡性淋巴瘤(FL)、多發(fā)性骨髓瘤及其他血液學惡性腫瘤。阿斯利康對Calquence的商業(yè)期望極高，預期該藥的銷售峰值可達到50億美元!

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