Spinraza(nusinersen)是一種針對存活運(yùn)動神經(jīng)元-2(SMN2)反義寡核苷酸的藥物。Spinraza專門用于治療兒科和成人患者的脊髓性肌萎縮(SMA)。脊髓性肌萎縮(SMA)是一種罕見的神經(jīng)肌肉障礙疾病，該疾病會造成運(yùn)動神經(jīng)元退化、肌肉萎縮無力，甚至死亡。

圖源：biogen

　　Spinraza通過鞘內(nèi)注射直接給藥至中樞神經(jīng)系統(tǒng)。該藥的建議劑量為每次給藥12mg(5mL)。以4次加載劑量開始Spinraza治療。前三次加載劑量應(yīng)以14天的間隔施用。第3次劑量后30天應(yīng)施用第4次加載劑量。維持劑量應(yīng)每4個月施用一次。

　　Spinraza的副作用

　　用Spinraza治療的人發(fā)生上，下呼吸道感染和充血，耳部感染，便秘，肺部誤吸，出牙和脊柱側(cè)彎的風(fēng)險增加。嬰兒和兒童的成長可能會受到阻礙。在年齡較大的臨床試驗(yàn)受試者中，較常見的不良事件是頭痛，背痛和脊柱注射產(chǎn)生的其他不良反應(yīng)。

　　盡管未在試驗(yàn)患者中觀察到，但血小板減少以及腎臟損害的風(fēng)險是反義藥物的理論風(fēng)險，因此在治療期間應(yīng)監(jiān)測血小板和腎臟功能。

　　Spinraza的臨床試驗(yàn)結(jié)果

　　ENDEAR是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、假對照的研究，研究對象為嬰幼兒期發(fā)病(更可能發(fā)展為1型)的SMA患者。根據(jù)ENDEAR中期分析，與未接受治療的嬰兒相比，用SPINRAZA治療的嬰兒達(dá)到了運(yùn)動里程碑反應(yīng)(40%對0%; p <0.0001)，這一點(diǎn)通過Hammersmith嬰兒神經(jīng)系統(tǒng)檢查(HINE)進(jìn)行了測量。此外，與未接受治療的患者(43%)相比，接受SPINRAZA治療的患者死亡的比例更低(23%)。來自其他功效終點(diǎn)的數(shù)據(jù)始終有利于接受治療的嬰兒。

　　ENDEAR的詳細(xì)中期結(jié)果在2017年1月的英國小兒神經(jīng)病學(xué)協(xié)會(BPNA)年度會議上發(fā)表。

　　2016年11月，Spinraza的新藥申請通過美國FDA的優(yōu)先審評程序，并在當(dāng)時被歐洲藥品管理局(EMA)接受審閱。Spinraza于2016年12月被FDA批準(zhǔn)上市，并于2017年5月被EMA批準(zhǔn)為治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。隨后，Spinraza在加拿大、日本、巴西和瑞士被批準(zhǔn)治療SMA 。

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　　關(guān)于脊髓性肌萎縮癥(SMA)

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)的特征是脊髓和下腦干的運(yùn)動神經(jīng)元缺失，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的進(jìn)行性肌萎縮和無力?；加休^嚴(yán)重的SMA的個體會癱瘓，難以執(zhí)行基本生理功能，如呼吸和吞咽。

　　由于SMN1基因的缺失，SMA患者無法產(chǎn)生足夠的存活運(yùn)動神經(jīng)元(SMN)蛋白，這對于維持運(yùn)動神經(jīng)元至關(guān)重要。SMA的嚴(yán)重程度與SMN蛋白的含量有關(guān)?；加?型SMA(較嚴(yán)重威脅生命的形式)的人產(chǎn)生的SMN蛋白非常少，無法在沒有支撐的情況下坐下或在沒有呼吸支撐的情況下生活超過兩年?；加?型和3型SMA的人會產(chǎn)生大量的SMN蛋白，但其SMA的嚴(yán)重程度卻較低，但仍會對患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生不良影響。

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