脊肌萎縮癥是一種隱性遺傳病，在臨床上并不多見(jiàn)，主要發(fā)病人群是兒童，目前并沒(méi)有比較好的治療方式，只能進(jìn)行預(yù)防或者治療它的并發(fā)癥：肺癌、骨骼畸形、行動(dòng)障礙等。近日，一款由Scholar Rock生物技能公司開(kāi)發(fā)的先導(dǎo)抗體候選藥物SRK-015，獲得了FDA孤兒藥地位(ODD)認(rèn)定，用于治療脊髓性肌萎縮癥，這也是初款用于脊髓性肌萎縮癥治療的藥物。今天，小編就來(lái)給大家講一下這款美國(guó)治療脊肌萎縮癥新藥——SRK-015。

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美國(guó)治療脊肌萎縮癥新藥：關(guān)于SRK-015

SRK-015是一種首創(chuàng)的、選擇性的肌肉生長(zhǎng)抑素激活抑制劑。肌肉生長(zhǎng)抑素是生長(zhǎng)因子TGF-β超家族中的一員，主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá)，能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量，參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長(zhǎng)的消耗性疾病，可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。

SRK-015通過(guò)在超細(xì)胞水平抑制肌肉生長(zhǎng)抑制素的降解功能，從而可以使更多的肌肉生長(zhǎng)。Scholar Rock公司認(rèn)為，SRK-015有望成為 能逆轉(zhuǎn)或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向治療方法，該藥具有作為單藥或與現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理聯(lián)合用藥的潛力。

Scholar Rock總部位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市，專(zhuān)注于圍繞生長(zhǎng)因子生物學(xué)機(jī)理開(kāi)發(fā)新型抑制劑類(lèi)藥物。該公司表示，將計(jì)劃在2018年第二季度推動(dòng)SRK-015進(jìn)入 人體I期臨床研究。

美國(guó)治療脊肌萎縮癥新藥：什么是孤兒藥?

“孤兒藥”，又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱(chēng)為“孤兒藥”。

在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類(lèi)型。開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶(hù)費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

美國(guó)治療脊肌萎縮癥新藥：什么是脊髓性肌萎縮癥

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一類(lèi)由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病，又稱(chēng)脊肌萎縮癥。該病癥分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，即嬰兒型、中間型及少年型。共同特點(diǎn)是脊髓前角細(xì)胞變性，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱(chēng)性、肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮。

肌萎縮患者由于肌肉萎縮、肌無(wú)力而長(zhǎng)期臥床，易并發(fā)肺炎、褥瘡等，加之大多數(shù)患者出現(xiàn)延髓麻痹癥狀，給患者生命構(gòu)成極大的威脅。至今本病尚無(wú)特異的有效治療，主要治療措施為預(yù)防或治療嚴(yán)重肌無(wú)力產(chǎn)生的各種并發(fā)癥，如肺炎、營(yíng)養(yǎng)不良、骨骼畸形行動(dòng)障礙和精神社會(huì)性問(wèn)題等。

看了上述有關(guān)SRK-015的介紹，大家對(duì)這一美國(guó)治療脊肌萎縮癥新藥的信息是不是有所了解了呢。SRK-015獲得孤兒藥認(rèn)定，對(duì)脊肌萎縮癥患者來(lái)說(shuō)，是一種新的希望，小編也在這里希望SRK-015能夠早日上市，為廣大脊肌萎縮癥患者帶去福音。

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