美國食品和藥物管理局昨天批準(zhǔn)加速批準(zhǔn)Vitrakvi（larotrectinib），這是一種治療癌癥具有特定遺傳特征的成人和兒童患者（生物標(biāo)志物）。
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這是該機(jī)構(gòu)第二次批準(zhǔn)基于不同類型腫瘤的常見生物標(biāo)志物的癌癥治療，而不是腫瘤起源的身體部位。該批準(zhǔn)標(biāo)志著“組織不可知”的癌癥藥物開發(fā)的新范例。它遵循FDA在今年早些時候發(fā)布的指導(dǎo)文件中制定的政策。
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Vitrakvi適用于治療患有實體腫瘤的成人和兒童患者，這些患者具有神經(jīng)營養(yǎng)性受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合而沒有已知的獲得性抗性突變，是轉(zhuǎn)移性的或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)病率并且沒有令人滿意的替代治療或治療后進(jìn)展。
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利用我們突破性的治療指定和加速的批準(zhǔn)程序，我們支持精準(zhǔn)腫瘤藥物開發(fā)的創(chuàng)新以及針對癌癥患者的更有針對性和有效治療的發(fā)展。在兒科癌癥方面尤其如此。我們致力于繼續(xù)推進(jìn)更現(xiàn)代化的臨床試驗設(shè)計框架，支持基于我們對癌癥等疾病潛在生物學(xué)的日益了解，支持跨疾病類型的更有針對性的創(chuàng)新。
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研究表明，編碼TRK蛋白的NTRK基因可以異常地與其他基因融合，從而產(chǎn)生支持腫瘤生長的生長信號。NTRK融合很罕見，但發(fā)生在身體許多部位出現(xiàn)的癌癥中。在今天批準(zhǔn)之前，對于經(jīng)常表達(dá)這種突變的癌癥，例如乳腺類似物分泌癌，細(xì)胞或混合先天性中胚層腎瘤和嬰兒纖維肉瘤，沒有治療方法。
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在三項臨床試驗中研究了larotrectinib的效果，其中包括55名患有實體腫瘤的兒科和成人患者，這些患者具有已鑒定的NTRK基因融合而沒有抗性突變并且是轉(zhuǎn)移性的或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)病率。這些患者沒有令人滿意的替代治療方法或治療后患有癌癥。
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Larotrectinib在不同類型的實體瘤中表現(xiàn)出75％的總體反應(yīng)率。這些反應(yīng)是持久的，73％的反應(yīng)至少持續(xù)6個月，而當(dāng)時的結(jié)果分析為39％，持續(xù)一年或更長時間。具有響應(yīng)于larotrectinib的NTRK融合的腫瘤類型的實例包括軟組織肉瘤，唾液腺癌，嬰兒纖維肉瘤，甲狀腺癌和肺癌。
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Vitrakvi獲得加速批準(zhǔn)，使FDA能夠批準(zhǔn)用于嚴(yán)重疾病的藥物，以使用被認(rèn)為可預(yù)測患者臨床益處的臨床試驗數(shù)據(jù)來滿足未滿足的醫(yī)療需求。需要進(jìn)一步的臨床試驗來確認(rèn)Vitrakvi的臨床益處，并且贊助商正在進(jìn)行或計劃進(jìn)行這些研究。
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在臨床試驗中接受Vitrakvi的患者報告的常見副作用包括疲勞，惡心，咳嗽，便秘，腹瀉，頭暈，嘔吐以及肝臟中AST和ALT酶血液水平升高。建議衛(wèi)生保健提供者在治療的靠前個月內(nèi)每兩周監(jiān)測患者的ALT和AST肝臟檢查，然后按月和臨床指示進(jìn)行監(jiān)測。孕婦或哺乳期婦女不應(yīng)服用Vitrakvi，因為它可能對正在發(fā)育的胎兒或新生兒造成傷害?；颊邞?yīng)報告神經(jīng)系統(tǒng)反應(yīng)的跡象，如頭暈。
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FDA批準(zhǔn)了此申請優(yōu)先審查和突破性治療指定。Vitrakvi還獲得了Orphan Drug的稱號，該獎學(xué)金提供獎勵，以協(xié)助和鼓勵開發(fā)用于罕見疾病的藥物。
FDA批準(zhǔn)Vitrakvi批準(zhǔn)Loxo Oncology。
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