今日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)安斯泰來（Astellas Pharma）公司的Xospata（gilteritinib）上市，用于治療攜帶FLT3基因突變的復(fù)發(fā)/難治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（約占患者總數(shù)的三分之一）。這些患者的基因突變需要被FDA批準(zhǔn)的伴隨診斷確認(rèn)。值得注意的是，這是美國(guó)FDA今年批準(zhǔn)的第54款新藥，打破了FDA年度批準(zhǔn)新藥數(shù)目的歷史紀(jì)錄。

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AML是一種疾病進(jìn)展迅速的血液癌癥，癌變細(xì)胞不斷的增殖和積累，會(huì)導(dǎo)致正常細(xì)胞的生成受阻，患者需要持續(xù)接受輸血。大約25-30%的AML患者在FLT3基因上攜帶突變，這些基因突變通常與侵襲性更強(qiáng)的腫瘤相關(guān)，患者癌癥復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)更大。據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究所（NCI）統(tǒng)計(jì)，在2018年大約有19520名新確診的AML患者，大約10670名AML患者會(huì)因此去世。

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Xospata是安斯泰來公司開發(fā)的的FLT3酪氨酸激酶抑制劑，它能夠?qū)y帶FLT3-ITD基因變異和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因變異的FLT3產(chǎn)生抑制作用。這兩種常見的FLT3基因變異出現(xiàn)在大約三分之一的AML患者中。而且，Xospata還能夠在AML細(xì)胞系中抑制AXL受體的活性。FDA曾授予該藥物快速通道、孤兒藥和優(yōu)先審評(píng)資格。

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Xospata的批準(zhǔn)是基于該藥物在一項(xiàng)包含138名患者的臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。在這些確認(rèn)攜帶FLT3基因突變的AML患者中，21%接受治療的患者達(dá)到完全緩解或者完全緩解加血液學(xué)部分恢復(fù)。在接受Xospata治療前，106名患者需要接受輸入血紅細(xì)胞或者血小板，接受藥物治療白血病后，這些患者中31%至少56天內(nèi)不再需要輸血。

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“這一批準(zhǔn)將為高危AML患者帶來一款高度有效且耐受性良好的治療選擇。這些患者在今天之前除了化療以外，沒有有針對(duì)性的治療方法?！痹撍幬锱R床試驗(yàn)負(fù)責(zé)人，賓夕法尼亞大學(xué)血液學(xué)-腫瘤學(xué)教授Alexander Perl博士說。

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我們祝賀這款新藥順利上市，為AML白血病患者造福。2018年還剩下一個(gè)月，而美國(guó)FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)目已經(jīng)突破了歷史紀(jì)錄，在接下來的一個(gè)月里，這一新紀(jì)錄還可能被不斷打破。

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2018年至今獲批新藥簡(jiǎn)介

來源：藥明康德（侵刪）

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