白血病的發(fā)病率呈現(xiàn)逐年上升的趨勢，而且多見于兒童和青少年，在美國該病的發(fā)病率也很高，但是
美國白血病的5年生存率也很高，美國在白血病的藥物研發(fā)方面，做的世界領頭，而較近美國權(quán)威部門批準了一種稱為Blincyto（blinatumomab）的藥物，用于治療成人和患有B細胞前體急性淋巴細胞白血?。ˋLL）的患者，?
FDA腫瘤學中心主任理查德·帕茲杜爾醫(yī)學博士說：”這是FDA批準的靠前種治療MRD陽性的藥物。“因為患有MRD的患者更有可能復發(fā)，因此擁有可以消除甚至非常低量的殘余白血病細胞的治療可能有助于使癌癥更長時間地緩解。我們期待著進一步用Blincyto治療后MRD能夠大大減少，我們正在進行研究以評估Blincyto如何改善MRD患者的長期生存結(jié)果?！?/div>
B細胞前體ALL是一種快速發(fā)展的癌癥，其中骨髓產(chǎn)生過多的B細胞淋巴細胞，這是一種不成熟類型的白細胞。美國國家癌癥研究所估計，今年美國約有5,960人將被診斷為ALL，約有1470人將死于該病。
Blincyto通過將CD19蛋白附著于在某些免疫系統(tǒng)細胞上發(fā)現(xiàn)的白血病細胞和CD3蛋白而起作用。使免疫細胞接近白血病細胞允許免疫細胞更好地攻擊白血病細胞。 FDA于2014年12月初次批準Blincyto，用于治療費城染色體（Ph）陰性復發(fā)或難治性陽性B細胞前體ALL。該適應癥的完全批準于2017年7月獲得批準，并且當時該適應癥也擴大到包括費城染色體陽性ALL患者。
Blincyto在MRD陽性ALL中的效果顯示在一項單臂臨床試驗中，其中包括86名患者在靠前次或第二次完全緩解中，在其骨髓中的1,000個細胞中至少有1個患者可檢測到MRD。效力是基于在檢測中實現(xiàn)不可檢測的MRD，除了患者保持存活和緩解的時間長度（血液學不會復發(fā)生存期）之外，在一個周期的Blincyto治療后可以檢測10,000個細胞中的至少一個癌細胞）。總體而言，70名患者達不到MRD。超過一半的患者仍然活著并且緩解至少22.3個月。
Blincyto用于治療MRD陽性B細胞前體ALL的副作用與該藥物的其他用途中所見的副作用一致。常見的副作用包括感染（細菌和病原體未詳細說明），發(fā)熱（發(fā)熱），頭痛，輸液相關反應，低水平的某些血細胞（中性粒細胞減少癥，貧血），發(fā)熱性中性粒細胞減少癥（嗜中性細胞減少癥和發(fā)熱）和血小板水平低（血小板減少癥）。
Blincyto攜帶盒裝警告，提醒患者和醫(yī)療保健專業(yè)人員，一些臨床試驗參與者在靠前次治療開始時出現(xiàn)低血壓和呼吸困難（細胞因子釋放綜合征）問題，經(jīng)歷短時間思考困難（腦?。┗蛟谏窠?jīng)系統(tǒng)中的其他副作用。 Blincyto的嚴重風險包括感染，對驅(qū)動和使用機器的能力的影響，胰腺炎癥（胰腺炎）以及準備和管理錯誤 - 應嚴格遵守準備和管理說明。由于苯甲醇防腐劑，小兒患者存在嚴重不良反應的風險;因此，使用不含防腐劑的鹽水制備的藥物應該用于重量小于22千克的患者。
Blincyto的這一新指示已通過加速審批途徑批準，根據(jù)該途徑，F(xiàn)DA可批準藥品適用于未滿足醫(yī)療需求的嚴重情況，并顯示某種藥物具有某些合理可能預測患者臨床益處的效果。隨機對照試驗的進一步研究需要證實，用Blincyto檢測不到MRD可改善ALL患者的生存期或無病生存期。
美國權(quán)威部門優(yōu)先審批了這一申請，并收錄到了孤兒藥的名單中，該名單提供了激勵措施以鼓勵開發(fā)罕見疾病藥物。
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