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美國(guó)治療帕金森：GAD基因治療方法能降低疾病癥狀

【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-12-13 作者：厚樸方舟

帕金森?。≒D）是非常多見(jiàn)的疾病，在全球范圍內(nèi)都高發(fā)，是全世界第二大常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，主要是老年人多見(jiàn)，大約有2%的60歲以上老人受該病影響，它會(huì)導(dǎo)致人的運(yùn)動(dòng)功能喪失。

這種疾病的病理特征是大腦黑質(zhì)紋狀體中多巴胺能神經(jīng)元的大量丟失，同時(shí)伴隨著慢性神經(jīng)炎癥、線粒體功能障礙以及以路易小體形式存在的富含α-突觸核蛋白的蛋白聚集物的廣泛堆積。

基因治療方法是一類(lèi)治療包括帕金森病在內(nèi)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的很有前途的方法。一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)已表明通過(guò)基因治療方法將谷氨酸脫羧酶（GAD）運(yùn)送到帕金森病患者的丘腦底核（STN）中具有治效果果。然而，介導(dǎo)這種治療反應(yīng)的確切機(jī)制仍然是不清楚的。

在一項(xiàng)新的研究中，為了確定這種機(jī)制，Martin Niethammer等人分析了接受GAD基因治療方法的帕金森病患者和那些接受假手術(shù)（sham surgery）的患者的代謝成像數(shù)據(jù)，其中所有的患者均在術(shù)前以及術(shù)后6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)接受掃描。那些接受GAD基因治療方法的患者產(chǎn)生了一種獨(dú)特的治療依賴(lài)性多突觸腦回路，這些研究人員稱(chēng)之為GAD相關(guān)模式（GAD–related pattern），它反映了將丘腦底核與運(yùn)動(dòng)皮層區(qū)域相關(guān)聯(lián)在一起的新的多突觸功能通路的形成。

當(dāng)對(duì)所接受的治療不知情時(shí)，基因治療方法組患者和假手術(shù)組患者都產(chǎn)生了之前報(bào)道的安慰劑代謝網(wǎng)絡(luò)，即假手術(shù)相關(guān)模式。然而，僅接受GAD基因治療方法的帕金森病患者出現(xiàn)與臨床改善相關(guān)的GAD相關(guān)模式。因此，這些結(jié)果表明GAD基因治療方法的治效果果可能是通過(guò)調(diào)節(jié)腦代謝來(lái)介導(dǎo)的。此外，治療誘導(dǎo)的腦回路變化可用于臨床試驗(yàn)中區(qū)分真正的治療反應(yīng)并提供對(duì)它們的內(nèi)在生物學(xué)機(jī)制的深入認(rèn)識(shí)。

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