2015年，亞力兄制藥公司宣布，日本厚生勞動(dòng)省已經(jīng)批準(zhǔn)其研發(fā)的新藥Strensiq(asfotase alfa)上市，用于治療日本低磷酸酯酶癥(HPP)患者。低磷酸酯酶癥是一種極為罕見(jiàn)的危及生命的代謝性疾病。Strensiq作為一種骨靶向酶替代治療藥物，是初次被日本批準(zhǔn)治療低磷酸酯酶癥的藥物。亞力兄制藥公司期望此藥能于2015年第三季度末上市，從而開(kāi)始用于治療日本低磷酸酯酶癥患者。

亞力兄制藥公司CEO David Hallal表示：“Strensiq的新藥上市申請(qǐng)能夠被如此快速的批準(zhǔn)，說(shuō)明低磷酸酯酶癥對(duì)患者的巨大危害，而Strensiq能夠?yàn)榈土姿狨ッ赴Y患者帶來(lái)巨大的福音。我們非常高興Strensiq的批準(zhǔn)上市標(biāo)志著其成為前列種可供低磷酸酯酶癥患者選擇的治療方案，我們期望與政府衛(wèi)生部門聯(lián)合，努力推動(dòng)Strensiq用于日本低磷酸酯酶癥患者的治療，使得這些患者從中受益。我也感謝參與該藥物的臨床試驗(yàn)中的研發(fā)人員、患者及其家屬，獲得上市批準(zhǔn)正是依據(jù)了臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

低磷酸酯酶癥是一種極為罕見(jiàn)的，漸進(jìn)式的遺傳性代謝疾病，患者身體多系統(tǒng)受損，導(dǎo)致其身體虛弱甚至威脅其生命。低磷酸酯酶癥可使患者骨礦物質(zhì)化，導(dǎo)致骨畸形及其他骨骼異常性疾病，還可導(dǎo)致多系統(tǒng)并發(fā)癥，例如嚴(yán)重的肌無(wú)力、抽搐、疼痛和可導(dǎo)致嬰兒夭折的呼吸困難。據(jù)日本處方信息顯示，罹患低磷酸酯酶癥的嬰兒應(yīng)用Strensiq 168周后，利用Kaplan-Meier法分析，患兒的生存率可達(dá)84%。

“低磷酸酯酶癥作為一種罕見(jiàn)病，表現(xiàn)為多種臨床癥狀，診斷上具有困難。因沒(méi)有獲批的治療方案，使得該疾病成為日本新生兒和嬰兒中的致死性疾病，也帶來(lái)很大的挑戰(zhàn)?！贝筅娲髮W(xué)兒科系Ozono教授說(shuō)道，“我很高興低磷酸酯酶癥的首種治療方案獲批，參與Strensiq臨床試驗(yàn)的日本患者和醫(yī)生功不可沒(méi)，我們非常感謝他們?cè)赟trensiq獲批過(guò)程中起到了重要作用。我期望通過(guò)Strensiq的臨床使用，繼續(xù)推動(dòng)對(duì)低磷酸酯酶癥診斷和治療的研究?！?/p>

“如今Strensiq的獲批對(duì)長(zhǎng)期以來(lái)翹首以待低磷酸酯酶癥治療方案的日本患者及其家庭是一個(gè)突破?！比毡镜土姿狨ッ赴Y支持協(xié)會(huì)的主任Hara先生說(shuō)，“Strensiq的獲批為從前沒(méi)有有效治療藥物的低磷酸酯酶癥患者帶來(lái)了福音，同時(shí)也為照顧和支持他們的醫(yī)療專家和患者家屬帶來(lái)了希望。”

亞力兄制藥公司已經(jīng)向美國(guó)FDA提交了關(guān)于Strensiq藥物的生物制劑執(zhí)照申請(qǐng)，并已獲得優(yōu)先處理權(quán)。同時(shí)還獲得了關(guān)于上市許可的歐洲人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)積極的意見(jiàn)，希望用于治療從幼兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者。美國(guó)和歐洲的監(jiān)管決策有望于2015年下半年獲得。

臨床數(shù)據(jù)

Strensiq在日本得以獲批上市是基于三項(xiàng)重要的前瞻性研究及其延伸性研究的臨床數(shù)據(jù)，其中包括以嬰兒為對(duì)象的回顧性研究和由研究者在日本發(fā)起的一項(xiàng)研究。這些重要的研究共有71個(gè)患者，包括5個(gè)從嬰兒和少年期發(fā)病的日本患者(從1-65歲)。研究結(jié)果表明，Strensiq治療嬰兒期起病的低磷酸酯酶癥的患者(年齡小于5歲)后，通過(guò)X射線檢測(cè)軟骨病的嚴(yán)重程度，發(fā)現(xiàn)Strensiq對(duì)患者骨礦物制化具有快速和持久的效果。此外，利用Kaplan-Meier 法分析，Strensiq治療低磷酸酯酶癥168周后可達(dá)84%的生存率。Strensiq治療少年期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者后，與低磷酸酯酶癥回顧性研究患相比，表現(xiàn)為骨質(zhì)極大改善，同時(shí)其行動(dòng)能力、身體機(jī)能以及生長(zhǎng)發(fā)育都得到極大的改善。

臨床研究中，使用strensiq治療后出現(xiàn)的較常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括注射部位反應(yīng)和注射相關(guān)反應(yīng)。這些不良反應(yīng)多數(shù)為輕度至中度。嚴(yán)重的注射相關(guān)的反應(yīng)被報(bào)道2例，均為停止strensiq治療：1例從嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患兒表現(xiàn)為發(fā)燒和發(fā)冷;另1例從少年期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患兒表現(xiàn)為嘴唇發(fā)麻、腿部疼痛、寒戰(zhàn)和頭痛。

關(guān)于低磷酸酯酶癥(HPP)

低磷酸酯酶癥是一種極為罕見(jiàn)的慢性遺傳性代謝疾病。其主要病癥為骨礦物制化能力受損，導(dǎo)致骨破壞與變形、肌無(wú)力、哮喘、呼吸困難以致早夭。

低磷酸酯酶癥是由于一種編碼組織非特異性堿性磷酸酶(TNSALP)的基因發(fā)生突變導(dǎo)致的。低磷酸酯酶癥的基因缺陷可影響各年齡階段的患者。根據(jù)發(fā)病年齡(18歲之前的早前癥狀表現(xiàn))可劃分為嬰兒期和少年期發(fā)作的低磷酸酯酶癥。

低磷酸酯酶癥對(duì)各個(gè)年齡階段的患者均具有很大的危害性。一個(gè)回顧性研究表明，在出生后6個(gè)月內(nèi)即表現(xiàn)出低磷酸酯酶癥早前癥狀的患兒死亡率很高，患兒5歲時(shí)致死率為73%。在這些患者中，致死的首要病因?yàn)楹粑系K。剩余能夠存活至青年和成年的患者，則伴有長(zhǎng)期臨床后遺癥，包括復(fù)發(fā)性和非愈合性骨折、肌無(wú)力、疼痛等。此外，患者還需要配備行動(dòng)輔助設(shè)備，例如輪椅、推行器和手杖。

關(guān)于Strensiq (asfotase alfa)

Strensiq(asfotase alfa)是前列種針對(duì)低磷酸酯酶癥的病因，即缺陷的堿性磷酸酶設(shè)計(jì)的骨靶向酶替代治療方法。通過(guò)替換缺陷的堿性磷酸酶，Strensiq能夠促進(jìn)提高酶底物水平，提升機(jī)體骨礦物質(zhì)化的能力，進(jìn)而避免患者出現(xiàn)骨骼及其他器官嚴(yán)重異常和早夭。

Strensiq已經(jīng)被美國(guó)食品藥品管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)和日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)授予孤兒藥資格。亞力兄制藥公司已經(jīng)向美國(guó)食品藥物管理局提交了Strensiq的生物制品執(zhí)照申請(qǐng)，并已獲得優(yōu)先處理權(quán)。此外，strensiq在歐洲的營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)也正在審查中。

http://checkorphan.org/news/strensiq-r-receives-marketing-approval-in-japan-for-treatment-of-patients-with-hypophosphatasia

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（qekelqr.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：日本丙肝新藥Harvoni獲取方法和注意事項(xiàng) 下一篇：日本制藥巨頭武田聯(lián)手NsGene開(kāi)發(fā)細(xì)胞治療方法方法方法治療帕金森