近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)Tibsovo（ivosidenib）成為用于治療成人復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性白血病（R / R AML）的靶向治療藥物。

這些患者體內(nèi)產(chǎn)生了易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）的突變，而TIBSOVO?是一款針對(duì)IDH1酶的口服靶向抑制劑，也是至今為止唯一獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療R/R AML和IDH1突變的效果治療方法。

1、關(guān)于AML

AML是一種血液和骨髓的癌癥，其特征是疾病進(jìn)展迅速，是成人中較常見的一種急性白血病。美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)的國家癌癥研究所(NCI)估計(jì)，今年將有大約19,520人被診斷為AML，約有10,670名AML患者將在2018年死于該疾病。

大多數(shù)AML患者較終會(huì)復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)或難治性AML的預(yù)后較差。5五年生存率約為27％。而對(duì)于6-10％的AML患者，突變的IDH1酶可阻斷正常的血液干細(xì)胞分化，從而導(dǎo)致急性白血病的發(fā)生。

2、試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Tibsovo的效果在174例具有IDH1突變的成人復(fù)發(fā)或難治性AML的患者中進(jìn)行了研究。這是一項(xiàng)開放標(biāo)簽，單臂，多中心劑量遞增和擴(kuò)增試驗(yàn)的臨床試驗(yàn)。

該試驗(yàn)測(cè)量了治療后沒有疾病跡象和血細(xì)胞計(jì)數(shù)完全恢復(fù)的患者百分比（完全緩解率：CR），以及治療后沒有疾病跡象和血細(xì)胞計(jì)數(shù)部分恢復(fù)的患者百分比（部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率：CRh）。

中位隨訪時(shí)間為8.3個(gè)月，32.8％的患者達(dá)到了CR或CRh，中位持續(xù)時(shí)間為8.2個(gè)月。在研究開始時(shí)因AML需要輸血或血小板的110名患者中，37％的患者在Tibsovo治療后至少56天不需要輸血。

“FDA批準(zhǔn)TIBSOVO?，這是我們的靠前個(gè)全資藥物，也是我們研究平臺(tái)在不到一年的時(shí)間內(nèi)獲得的第二批藥物！這對(duì)我們公司來說是一個(gè)非常振奮人心的里程碑，重要的是，大約6-10％患有IDH1突變的AML患者一直在等待與傳統(tǒng)化療完全不同的新治療方案，“?Agios首席執(zhí)行官David Schenkein博士說， “我要感謝參與我們臨床試驗(yàn)的患者及其護(hù)理人員，護(hù)士和醫(yī)生。 在他們的支持和Agios員工的奉獻(xiàn)下，我們正在朝著成為一家可持續(xù)的多產(chǎn)品生物制藥公司的方向前進(jìn)，提供有可能改變疾病治療方式的藥物?！?/p>

▲Agios首席執(zhí)行官David Schenkein博士

3、藥物的副作用

Tibsovo的常見副作用包括疲勞，白細(xì)胞增多，關(guān)節(jié)疼痛，腹瀉，呼吸急促，手臂或腿部腫脹，惡心，口腔或喉嚨疼痛，不規(guī)則心跳（QT延長(zhǎng)），皮疹，發(fā)燒，咳嗽和便秘。母乳喂養(yǎng)的婦女不應(yīng)服用Tibsovo，因?yàn)樗赡軐?duì)新生兒造成傷害。

“復(fù)發(fā)或難治性AML患者幾乎沒有一個(gè)有效的治療方案，”Hagop M. Kantarjian博士說，他是德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心白血病科的教授兼主席?！芭R床研究表明TIBSOVO?有可能作為單一藥物提供強(qiáng)大，持久的反應(yīng)，并可幫助患者實(shí)現(xiàn)不依賴輸血。IDH抑制劑代表了一類新型的針對(duì)IDH突變AML患者的非細(xì)胞毒性靶向治療。”

祝賀Agios的新藥獲批，期待這款新藥能造福更多白血病患者！

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