蚊子叮咬，對我們來說防不勝防，尤其是夏季，不管是出去玩還是在家睡覺都會不知不覺就被叮幾個包。被叮咬后的紅包會一直瘙癢，直到你把它撓破。其實危害不止于此，瘧疾就是由蚊蟲傳播的一種傳染性疾病。瘧疾分為四種，國主要是間日瘧原蟲和惡性瘧原蟲；其他二種少見，近年偶見國外輸入的一些病例。近日，美國FD批準了一種新藥，用于治療間日瘧原蟲感染的16歲以上瘧疾患者，這是60年來，初次獲批的根治瘧疾新藥，讓我們一起來了解一下吧。
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FDA通過優(yōu)先審查程序?qū)rintafel進行了審批，此次還授予了突破性藥物資格。此次批準，使Krintafel成為過去60多年來治療間日瘧原蟲瘧疾的新藥，該藥能夠有效預防間日瘧復發(fā)，對于患有這種瘧疾的患者群體而言是一個重要的里程碑，將幫助解決瘧疾治療領域?qū)蝿┝坑行幬锓矫娴木薮筢t(yī)療需求。
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特別值得一提的是，在批準Krintafel的同時，F(xiàn)DA還頒發(fā)給GSK一張熱帶疾病優(yōu)先審評券（PRV），以獎勵其在被忽視熱帶?。∟TD）藥品研發(fā)方面做出的突出貢獻。這張PRV是自2009年以來FDA發(fā)放的第23張PRV，也是今年以來的第5張。PRV可由藥企自己使用，也可轉(zhuǎn)手賣給其他制藥公司，用于不符合優(yōu)先審評的任何一款藥物申請優(yōu)先審評，可將藥品審查周期從通常的10個月縮短至6個月，在加快產(chǎn)品審查時間可以發(fā)揮重要作用。
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GSK和MMV表示，F(xiàn)DA批準Krintafel是一個重大的里程碑，也是對全球努力消滅瘧疾的一個重大貢獻。為了一款能夠?qū)归g日瘧原蟲疾病復發(fā)的新藥，全世界已經(jīng)等待了半個多世紀。今天，我們非常自豪地宣布，這一曠世持久的等待已經(jīng)結(jié)束。此外，作為有史以來單劑量藥物，Krintafel有望大幅提高患者的依從性。我們相信Krintafel將在清除間日瘧原蟲疾病方面發(fā)揮巨大的作用。
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此次批準，是基于一項全面的全球性臨床開發(fā)項目的數(shù)據(jù)，該項目包括在健康志愿者和患者中開展的多達13項研究。主要的效果和不受威脅性證據(jù)來自2個隨機雙盲III期臨床研究DETECTIVE Part 1和Part2（TAF112582）以及GATHER（TAF116564），這些研究由GSK與MMV聯(lián)合開展，其中：DETECTIVE研究旨在調(diào)查他非諾喹與氯喹（chloroquine）聯(lián)合用于間日瘧成人患者的效果、不受威脅性和耐受性，氯喹是一種血液階段抗瘧疾藥物。GATHER研究旨在評估他非諾喹用于間日瘧根治時相對于伯氨喹（primaquine）的溶血發(fā)生率、不受威脅性和效果，伯氨喹是目前專門獲批用于間日瘧根治的藥物。
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——DETECTIVE：該在522例間日瘧患者中開展，這些患者隨機分配接受單劑量（1天）他非諾喹（300mg）或14天療程伯氨喹（15mg）或安慰劑，所有患者同時接受3天療程氯喹，治療急性血液階段感染。
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數(shù)據(jù)顯示，研究達到了主要終點：為期6個月隨訪期間，與安慰劑組相比，他非諾喹治療組有統(tǒng)計學上顯著更高比例的患者保持不會復發(fā)（60% vs 26%，復發(fā)風險OR=0.24，p＜0.0015）。此外，與安慰劑組相比，14天療程伯氨喹治療組也有統(tǒng)計學上顯著更高比例的患者保持不會復發(fā)（64% vs 26%，復發(fā)風險OR=0.20，p＜0.001）。不受威脅性方面，不良事件發(fā)生率他非諾喹組、伯氨喹組、氯喹組分別為63%、59%、65%，嚴重不良事件發(fā)生率分別為8%、5%、3%。
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——GATHER：該研究在251例患者中開展，評估了單劑量（300mg）他非諾喹相對于14天療程伯氨喹（15mg）對血紅蛋白水平（紅細胞中的一種蛋白質(zhì)，可攜帶氧分子）的影響，研究中所有患者同時接受標準的3天療程氯喹治療。
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數(shù)據(jù)顯示，研究達到了主要終點：2個治療組血紅蛋白水平下降發(fā)生率均非常低，他非諾喹+氯喹治療組為2.4%，伯氨喹+氯喹治療組為1.2%，比例差異（95%CI）為1.23%（4.16%，4.98%），無一例患者需要輸血治療。不受威脅性方面，不良事件發(fā)生率他非諾喹組、伯氨喹組分別為72%、75%，嚴重不良事件發(fā)生率分別為4%、1%。
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由于間日瘧原蟲能在肝臟中休眠，導致病情的反復復發(fā)，因此該病在的臨床治療非常具有挑戰(zhàn)性。而在現(xiàn)實世界中，伯氨喹的治療依從性差，導致比臨床對照組還要高的復發(fā)率。在瘧疾肆虐的國家，復發(fā)性瘧疾是一個非常沉重的疾病負擔。單劑量他非諾喹的成功開發(fā)，將作為伯氨喹的替代治療方案，將為間日瘧治療領域帶來一場從來沒有過的變革。
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他非諾喹由美國沃爾特·里德陸軍研究所（WRAIR）的科學家于1978年初次合成，這是一種8-氨基喹啉衍生物，具有抗間日瘧生命周期的活性，包括位于肝臟中的休眠形式的間日瘧原蟲。GSK與MMV早在2008年就達成了戰(zhàn)略合作，雙方歷經(jīng)整整十年的艱辛，終于開發(fā)出了這款間日瘧根治藥物。
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蚊子是殺不完的，而且為了生態(tài)平衡，也不能殺光蚊子，根治瘧疾的藥就是在保護生態(tài)平衡這個基礎上，保護人類。瘧疾這種疾病是會致命的，非洲每30秒就有一個人死于瘧疾。研究者們都是偉大的，靠著一種精神，不眠不休的探索，工作。研究者們值得我們的尊敬！
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