近日，美國FDA宣布批準(zhǔn)初款治療ALS的藥物Radicava(edaravone)。該藥是由MT Pharma America研發(fā)，治療肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)。

ALS以“漸凍人癥”之名為人所熟知，它是一種罕見的漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病。據(jù)估計，美國大約有12000-15000名ALS患者，他們由于神經(jīng)細(xì)胞受損或死亡，導(dǎo)致無法控制特定的肌肉。因此，他們的肌肉不斷變?nèi)酰^終使得患者癱瘓。由于這種疾病的漸進(jìn)性特性，患者的癥狀會不斷惡化。大部分患者會在癥狀初次出現(xiàn)的3-5年內(nèi)由于呼吸衰竭而死亡。盡管這項疾病異常致命，目前能夠治療它的藥物卻非常有限。慈善組織也于前幾年舉行“冰桶挑戰(zhàn)”，呼吁社會為這種惡疾報以更多的關(guān)注，以期帶來新的治療方法。

此次獲批的edaravone是一款神經(jīng)保護(hù)劑，它能強(qiáng)效清理自由基，使神經(jīng)免于氧化應(yīng)激(oxidative stress)和神經(jīng)元凋亡(neuronal apoptosis)，因此有望為ALS患者帶來益處。先前，它已于日本上市，并曾獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。

“聽說edaravone在日本上市治療ALS后，我們迅速與藥物的開發(fā)者接洽，討論遞交美國上市申請事宜，”FDA藥物評估與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部副主任Eric Bastings博士說道：“這是多年以來美國FDA批準(zhǔn)的ALS新治療方法，我們很高興能讓ALS患者有全新的治療手段。”

▲Edaravone分子結(jié)構(gòu)式

在一項于日本進(jìn)行的為期6個月的臨床試驗中，edaravone治療ALS的效果得到了驗證。試驗里，137名患者被隨機(jī)分為兩組，一組接受edaravone，一組接受安慰劑。在研究的第24周，與對照組相比，接受edaravone治療的患者日常運動能力的下降幅度更低?；谶@一結(jié)果，F(xiàn)DA批準(zhǔn)edaravone上市。

“我們相信Radicava為ALS患者帶來了新希望，也彰顯了MT Pharma America為美國那些生命受疾病威脅的患者帶來創(chuàng)新治療方法的承諾，”MT Pharma America的總裁Atsushi Fujimoto先生說道：“我們深知這款治療方法對ALS患者的重要性，并承諾將幫助他們獲得這一重要治療手段，并使他們的開銷降到較低。”

“這對于ALS患者來說是個重要的時刻。Radicava的批準(zhǔn)讓我們有望看到更多新治療方法的問世，”ALS協(xié)會(ALS Association)的總裁兼首席執(zhí)行官Barbara Newhouse女士說道：“我們向MT Pharma America和FDA的努力表示贊揚，他們用從來沒有過的速度，將這款新藥送到了患者手中?！?/p>

我們祝愿這款新藥能改善ALS患者的生活質(zhì)量，也希望更多新藥能夠問世，造?；颊?。

來源：藥明康德

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