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美國看病:美國鐮狀細(xì)胞病新藥-Endari(L-谷氨酰胺口服粉末)

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2017-09-11  作者:厚樸方舟  

Endari(L-谷氨酰胺口服粉末)通過提高煙酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)的氧化還原電位來減少對紅細(xì)胞的氧化損傷,NAD是已經(jīng)被鑒定為主要氧化調(diào)節(jié)劑的輔酶。
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Endari特別指出可減少5歲及以上成人和兒科患者鐮狀細(xì)胞?。⊿CD)的嚴(yán)重并發(fā)癥。
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Endari作為口服給藥的粉末提供。


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臨床結(jié)果
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FDA批準(zhǔn)
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Endari的FDA批準(zhǔn)得到了來自48周隨機(jī),雙盲,安慰劑對照,多中心III期臨床試驗的效力數(shù)據(jù),該試驗評估了與安慰劑相比,Endari,處方級L-谷氨酰胺對230名成人和兒童的影響與SCD。結(jié)果表明,Endari將鐮狀細(xì)胞危機(jī)的頻率降低了25%,住院率降低了33%。其他結(jié)果顯示,累積住院天數(shù)下降了41%,ACS下降了60%以上。
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副作用
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與使用Endari相關(guān)的不良影響可能包括但不限于以下內(nèi)容:
便秘、惡心
頭痛、腹痛
咳嗽、肢體疼痛
背疼、胸痛(非心臟)
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行動機(jī)制

Endari(L-谷氨酰胺口服粉末)通過提高煙酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)的氧化還原電位來減少對紅細(xì)胞的氧化損傷,NAD是已經(jīng)被鑒定為主要氧化調(diào)節(jié)劑的輔酶。?

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