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美國(guó)FDA批準(zhǔn)多發(fā)性骨髓瘤新藥—免疫刺激治療方案
【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】 2018-11-07 作者:厚樸方舟
多發(fā)性骨髓瘤是常見(jiàn)的血液腫瘤,其預(yù)后并不好。據(jù)了解美國(guó)對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的治療優(yōu)勢(shì)要大于國(guó)內(nèi),那么美國(guó)醫(yī)院是如何治療多發(fā)性骨髓瘤的呢?大家一起跟我來(lái)了解一下吧!
多發(fā)性骨髓瘤治療新研究
近日,美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)免疫刺激治療方案Empliciti(elotuzumab)聯(lián)合Pomalyst(泊馬度胺)及低劑量地塞米松方案(EPd),用于先前已接受至少2種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤(MM)成人患者。之前,F(xiàn)DA已授予該三藥方案EPd的優(yōu)先審查資格。
此次批準(zhǔn)是基于II期臨床研究ELOQUENT-3的積極數(shù)據(jù)。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、陽(yáng)性對(duì)照臨床研究,在117例既往已接受過(guò)至少2種治療方案治療失敗的復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中開(kāi)展,評(píng)估了三藥方案EPd相對(duì)于標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理二藥方案(泊馬度胺+地塞米松,Pd)的效果和不受威脅性。研究中,患者隨機(jī)分配至EPd方案(n=60)或Pd方案(n=57)治療,直至病情進(jìn)展或不可接受的毒性。
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數(shù)據(jù)顯示,與Pd治療組相比,EPd治療組疾病PFS顯著延長(zhǎng)(中位PFS:10.25個(gè)月[95%CI:5.59個(gè)月-不可估計(jì)] vs 4.67個(gè)月[95%CI:2.83個(gè)月-7.16個(gè)月])、進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低46%(HR=0.54,95%CI:0.34-0.86,p=0.0078)。隨機(jī)分配至Pd治療組的多發(fā)性骨髓瘤患者,PFS受益在既往接受2-3種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者中(HR=0.55,95%CI:0.31-0.98)和4種或以上治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者中(HR=0.51,95%CI:0.24-1.08)一致。
總緩解率(ORR)方面,EPd方案組是Pd方案組的2倍(為53.3%[n=32/60,95%CI:40.0-66.3] vs 26.3%[n=15/57,95%CI:15.5-39.7];p=0.0029),并且有更高比例的多發(fā)性骨髓瘤患者達(dá)到非常好或更好的部分緩解(20%[n=12] vs 8.8%[n=5])。不受威脅性方面,嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生率,EPd方案為22%,Pd治療組為15%。因不良反應(yīng)導(dǎo)致的停藥率,EPd治療組為5.0%,Pd治療組為1.8%。
以上數(shù)據(jù)證實(shí),這種新的治療方案對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的治療的效果較強(qiáng),研究人員指出,未來(lái),這種治療方案或許可以成為多發(fā)性骨髓瘤患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案,提高多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后效果。
多發(fā)性骨髓瘤的癥狀
多發(fā)性骨髓瘤常出現(xiàn)的癥狀有四種:骨病、貧血、高鈣血癥和腎病。
大約2/3的多發(fā)性骨髓瘤患者會(huì)先出現(xiàn)骨痛;貧血也是多發(fā)性骨髓瘤患者常見(jiàn)的癥狀,多表現(xiàn)為感到乏力,生化檢查也顯示血細(xì)胞減少。
還有的表現(xiàn)為腎功能損傷和高鈣血癥、反復(fù)感染。腎功能損傷的多發(fā)性骨髓瘤患者主要會(huì)出現(xiàn)下肢水腫、眼瞼浮腫,尿檢也顯示腎功能受損;高鈣血癥通常會(huì)表現(xiàn)為乏力、嘔吐甚至心律失常等;有的多發(fā)性骨髓瘤患者還反復(fù)感冒、發(fā)燒。
多發(fā)性骨髓瘤的治療方案
多發(fā)性骨髓瘤患者一經(jīng)確診就要開(kāi)始治療。一般來(lái)說(shuō),患者出現(xiàn)明顯的癥狀就要進(jìn)行治療。但是部分患者可能沒(méi)有明顯癥狀,對(duì)于此類(lèi)多發(fā)性骨髓瘤患者,美國(guó)醫(yī)院也建議對(duì)其進(jìn)行治療。
多發(fā)性骨髓瘤的治療方案主要包括四種:化療(包括干細(xì)胞移植)、放療、手術(shù)和生物治療。
其中,手術(shù)和放療主要是針對(duì)局部癥狀的,生物治療還有待臨床研究。因?yàn)槎喟l(fā)性骨髓瘤的癥狀往往遍布全身,因此,其主要治療方案還是化學(xué)治療。
目前,多發(fā)性骨髓瘤尚無(wú)法病愈,化學(xué)治療的主要目的就是緩解癥狀,盡可能延長(zhǎng)多發(fā)性骨髓瘤患者的壽命,提高生活質(zhì)量。
據(jù)估計(jì),在美國(guó),2018年將確診大約3.1萬(wàn)例多發(fā)性骨髓瘤患者。許多多發(fā)性骨髓瘤患者的一個(gè)共同特征是會(huì)經(jīng)歷多次復(fù)發(fā),這意味著癌癥在緩解期后發(fā)生進(jìn)展。美國(guó)對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的治療經(jīng)驗(yàn)更豐富,同時(shí)對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的研究更多,可以為多發(fā)性骨髓瘤患者提供更有效的治療方案,因此對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤患者而言,去美國(guó)治療也不失為一個(gè)理想的選擇。
厚樸方舟與美國(guó)知名多發(fā)性骨髓瘤治療的醫(yī)院有著良好的合作關(guān)系,可以為多發(fā)性骨髓瘤患者提供個(gè)性化、優(yōu)質(zhì)的服務(wù),為多發(fā)性骨髓瘤患者提供更適宜的醫(yī)院及醫(yī)生對(duì)患者進(jìn)行治療,提高多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后效果。因此,希望去美國(guó)治療或由美國(guó)醫(yī)生進(jìn)行二次診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者可以聯(lián)系我們。
厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專(zhuān)家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線(xiàn)400-086-8008進(jìn)行咨詢(xún)!
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