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美國白血病新靶向藥試驗(yàn) 可提高患者生存率

【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-11-26 作者：厚樸方舟

美國白血病治療生存率較高，但也并非所有的白血病治效果果都好，如急性髓系白血病就難以治療，美國近日開展了一項(xiàng)研究，就是靶向藥物Quizarinib治療白血病，結(jié)果顯示其延長了60%FMS樣內(nèi)部串聯(lián)復(fù)制(FLT3-ITD) 基因突變有關(guān)的致命型急性髓系白血病患者的總生存期。

這項(xiàng)研究證實(shí)了Quizarinib的有效性和不受威脅性，以及這種新型FLT3-ITD藥物靶向的價(jià)值。這是靠前次證明FLT3-ITD相關(guān)的急性髓系白血病患者的整體生存率得到改善的試驗(yàn)，而這些患者都是治療耐藥的或在治療后復(fù)發(fā)的。這項(xiàng)研究跟蹤367名患者103周，并進(jìn)行了靠前次分析，基本沒有觀察到副作用。
美國白血病新藥

Quizarinib：一種針對(duì)FLT3基因內(nèi)ITD異常的小分子受體酪氨酸激酶抑制劑(TKI)。FLT3是一種在急性髓系白血病患者細(xì)胞中普遍表達(dá)的受體酪氨酸激酶。通常酪氨酸激酶是細(xì)胞內(nèi)與癌癥相關(guān)的酶，因?yàn)樗鼈冊(cè)诩?xì)胞生長、分裂、分化和細(xì)胞死亡等細(xì)胞過程中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，大約三分之一的急性髓系白血病患者都發(fā)生了FLT3基因突變。

接受QUANTUM-R實(shí)驗(yàn)治療的患者是18歲或18歲以上的患者，他們都患有復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性白血病急性髓系白血病，部分患者接受了干細(xì)胞移植。患者被隨機(jī)分為兩組，每天使用一次Quizarinib治療，或者接受標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后通常使用的幾種化療方案中的一種。所允許的化療方案包括低劑量阿糖胞苷、米托蒽醌、依托泊苷和阿糖胞苷聯(lián)合用藥，或氟達(dá)拉濱、阿糖胞苷和依達(dá)拉比星聯(lián)合用藥。

在實(shí)驗(yàn)中，兩組患者組成相似，中位年齡分別為55歲和57歲。在Quizarinib組中，有33%的患者是難治性患者，實(shí)驗(yàn)前6個(gè)月內(nèi)完全緩解后復(fù)發(fā)的患者占67%。而在化療組中，難治性急性髓系白血病的患者占34%，實(shí)驗(yàn)前6個(gè)月內(nèi)完全緩解后復(fù)發(fā)的患者占66%。

單是服用Quizartinib的患者，在52周的治療后，估計(jì)總生存率為27%，而標(biāo)準(zhǔn)化療的患者僅有20%。這些關(guān)鍵數(shù)據(jù)證實(shí)，以FLT 3為靶點(diǎn)-用這種強(qiáng)有力的新治療方法可能具有重要的臨床價(jià)值。

目前還沒有批準(zhǔn)的針對(duì)復(fù)發(fā)的FLT3-ITD相關(guān)急性髓系白血病患者的靶向治療，這些結(jié)果代表了靠前個(gè)陽性的III期試驗(yàn)，以證明FLT3-ITD相關(guān)急性髓系白血病患者的總體生存率將得到改善。這是一個(gè)重大突破，急性髓系白血病患者將不再無藥可用。

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