上皮樣肉瘤(ES)是一種罕見的高-級(jí)別、高侵襲性的軟組織惡性腫瘤，約占所有軟組織肉瘤的1%。2020年1月，美國食品和藥物管理局(FDA)已加速批準(zhǔn)表觀遺傳學(xué)藥物Tazverik(tazemetostat)，用于治療16歲及以上、不符合完全切除條件的轉(zhuǎn)移性或局部晚期上皮樣肉瘤(ES)兒科和成人患者，這是美國FDA批準(zhǔn)的初個(gè)也是僅有的一個(gè)專門針對(duì)上皮樣肉瘤患者的治療方法，是上皮樣肉瘤治療的里程碑事件。

▲圖源：cancerhealth

上皮樣肉瘤治療藥物Tazverik

Tazverik作為一種口服、首創(chuàng)EZH2抑制劑，在2020年1月，獲得美國FDA加速批準(zhǔn)Tazverik用于治療16歲及以上、不符合完全切除條件的轉(zhuǎn)移性或局部晚期上皮樣肉瘤(ES)兒科和成人患者，成為初個(gè)、僅有的獲批的EZH2抑制劑，并被FDA指定為孤兒藥。

此次加速批準(zhǔn)，基于一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)中的總緩解率(ORR)和緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)數(shù)據(jù)，此次研究是一項(xiàng)在轉(zhuǎn)移性或局部晚期上皮樣肉瘤患者中進(jìn)行的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)，受試者存在INI1蛋白表達(dá)缺失，接受Tazverik口服給藥。研究結(jié)果顯示，在接受治療的總共62例患者中，總緩解率(ORR)為15%，1.6%的患者達(dá)到完全緩解，13%的患者達(dá)到部分緩解。

▲臨床試驗(yàn)結(jié)果(圖源：ahdbonline)

Tazverik的活性藥物成分tazemetostat是一種口服、強(qiáng)效、首創(chuàng)(first-in-class)、EZH2抑制劑。EZH2是一種組蛋白甲基轉(zhuǎn)移酶，如被異常激活，將導(dǎo)致控制細(xì)胞增殖的基因失調(diào)，從而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多種實(shí)體瘤細(xì)胞的無限制迅速生長。tazemetostat可通過抑制EZH2酶活性而發(fā)揮抗腫瘤作用。在臨床研究中，tazemetostat在治療早期就表現(xiàn)出了安全有效地縮小甚至消除腫瘤的能力。

Tazverik治療濾泡性淋巴瘤效果顯著

除了上皮樣肉瘤，Tazverik還對(duì)具有EZH2激活基因突變的復(fù)發(fā)性/難治性濾泡性淋巴瘤患者顯現(xiàn)出良好的效果，2020年06月美國FDA批準(zhǔn)EZH2抑制劑Tazverik(tazemetostat)擴(kuò)大適應(yīng)癥，治療既往接受過至少2種系統(tǒng)治療的反復(fù)/難治性(R / R)濾泡性淋巴瘤(FL)成人患者，以及無滿意替代治療選擇的R / R FL成人患者。此次獲批是基于Tazverik在一項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)中兩個(gè)開放標(biāo)簽，單臂患者體內(nèi)的實(shí)驗(yàn)結(jié)果。研究結(jié)果顯示，在攜帶EZH2突變，并至少接受過2種前期治療的42名FL患者中，總緩解率(ORR)達(dá)到69%，完全緩解率為12%，部分緩解率為57%;中位持續(xù)持續(xù)時(shí)間(DOR)為10.9個(gè)月。在EZH2野生型患者中，ORR為34%，完全緩解率為4%，部分緩解率為30%，中位DOR為13個(gè)月。

▲圖源：biospace

短短一年時(shí)間，Tazverik就已獲得了美國FDA兩次批準(zhǔn)，成為上皮樣肉瘤和濾泡性淋巴瘤的重要治療藥物。目前，研究人員正開發(fā)Tazverik用于多種類型的血液系統(tǒng)惡性腫瘤和基因定義的實(shí)體腫瘤，Tazverik將有望為更多的腫瘤患者帶去新方向。如希望了解更多有關(guān)Tazverik或上皮樣肉瘤治療的內(nèi)容，可以通過熱線電話400-086-8008與我們聯(lián)系。

參考來源：

[1] Tazverik (Tazemetostat) First FDA-Approved Treatment Specifically for Patients with Epithelioid Sarcoma

http://www.ahdbonline.com/issues/2020/august-2020-vol-13-payers-guide/3053-tazverik-tazemetostat-first-fda-approved-treatment-specifically-for-patients-with-epithelioid-sarcoma

[2] Epizyme’s Tazverik Picks Up Its Second FDA Approval of 2020

https://www.biospace.com/article/epizyme-s-tazverik-picks-up-second-fda-approval-of-2020/

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