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美國看?。喊籽TAT3抑制劑治療值得期待

【本文為疾病百科知識，僅供閱讀】 2018-11-07 作者：厚樸方舟

白血病是常見的血液惡性腫瘤，也是兒童常見的惡性腫瘤之一，美國白血病治效果果很好，5年生存率達85%，現(xiàn)在很多國人選擇去美國看病，也是因為美國醫(yī)療水平高。美國醫(yī)學(xué)工作者較近開發(fā)了白血病STAT3抑制劑治療，這一手段值得期待。
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骨髓增生異常綜合征（MDS）和急性髓系白血?。ˋML）都是惡性的造血干細胞紊亂疾病，造血干細胞和祖細胞中出現(xiàn)異常的干細胞群體就會導(dǎo)致疾病發(fā)生，而到目前為止傳統(tǒng)的治療方法無法完全清除這些與疾病發(fā)生相關(guān)的異常造血干細胞。
美國看病,美國白血病治療

較近來自美國艾爾伯特愛因斯坦醫(yī)學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)了一個能夠預(yù)測MDS和AML這兩種疾病預(yù)后的分子，并且鑒定出一種靶向該致病分子的反義寡聚核苷酸能夠?qū)DS和AML這兩種疾病產(chǎn)生潛在治效果果。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊JCI上。
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在這項研究中，研究人員對MDS和AML病人的造血干細胞和祖細胞群體進行轉(zhuǎn)錄組分析發(fā)現(xiàn)并證實了STAT3存在過表達的情況。他們還在一個更大的MDS隊列中發(fā)現(xiàn)STAT3的過表達能夠預(yù)測更短的生存時間和更為嚴重的臨床結(jié)果。
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研究結(jié)果表明STAT3在MDS CD34+細胞中高表達所導(dǎo)致的細胞特征與其他已知的促白血病基因的結(jié)果類似。從功能上來說，通過反義寡核苷酸AZD9150抑制STAT3的表達能夠?qū)е掳籽〖毎幕钚韵陆挡⒃黾蛹毎蛲龅陌l(fā)生。AZD9150能夠被MDS/AML干細胞和祖細胞快速吞入，導(dǎo)致細胞的分化能力增強。敲低STAT3的表達也會損傷體內(nèi)白血病細胞的生長，導(dǎo)致MCL1及其他癌基因在惡性細胞中的表達水平下降。
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總得來說，這些結(jié)果表明STAT3是MDS/AML疾病中一個有害的預(yù)后因子，該研究為AZD9150在這些疾病中的應(yīng)用提供了一個合理的臨床前機制解釋。

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