近日，國際權(quán)威醫(yī)學雜志Nature子刊《 nature reviews drug discovery 》對2021年美國FDA批準的新藥物進行了全面的盤點。

　　▲圖源：參考來源[1]

　　報告中指出，2021年FDA共批準了50款新型藥物，包括初款治療癌癥的KRAS抑制劑和初款治療阿爾茨海默病的抗淀粉樣蛋白抗體等等，開創(chuàng)了具有里程碑意義的新一年!(文章結(jié)尾附2021年美國FDA批準的50種創(chuàng)新藥物)

　　▲1993年以來FDA批準的新藥數(shù)量(NMEs：新分子實體藥物，BLAs：生物制品)，圖源：參考來源[1]

抗癌藥物，仍占主導地位

　　2021年，抗癌藥批準仍占主導地位，共批準15款抗癌藥，占獲批新藥數(shù)量的30%，神經(jīng)科藥物獲得了第二多的批準，連續(xù)第三年有5款(10%)新藥獲批。傳染病和心血管疾病新藥并列第三，各有4款(8%)獲得批準。

　　▲新藥批準的所在領域，圖源：參考來源[1]

以下厚樸方舟將介紹其中一些有代表性的治療新方法：　

一、腫瘤的突破性藥物

1、肺癌

1）Lumakras：擊破KRAS不可成藥性

　　KRAS基因突變是很早發(fā)現(xiàn)的致癌基因突變之一，也是人類癌癥中常見的致癌基因突變，但是，KRAS長期以來幾乎無法被攻克，成為了腫瘤藥研發(fā)領域“不可成藥”靶點之一。

　　今年5月，美國食品和藥物管理局(FDA)批準靶向抗癌藥Lumakras(sotorasib，AMG 510)用于治療先前已接受過至少一種系統(tǒng)治療、經(jīng)FDA批準的檢測方法證實存在KRAS G12C突變、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者，是第1個也是唯1一個被批準用于治療攜帶KRAS G12C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者的靶向治療。

2）Rybrevant：頭個獲批靶向不同腫瘤抗原的雙特異性抗體

　　Rybrevant是一款人源化EGFR/MET雙特異性抗體。它具有多重抗癌的作用機制，不但能夠阻斷EGFR和MET介導的信號傳導，還可以引導免疫細胞靶向攜帶激活性和抗性EGFR/MET突變和擴增的腫瘤。

　　今年5月，美國食品和藥物管理局(FDA)批準EGFR-MET雙特異性抗體Rybrevant(amivantamab-vmjw)，用于治療接受含鉑化療失敗后病情進展、EGFR基因外顯子20插入突變陽性的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌成人患者。這是FDA頭次批準的一款雙特異性抗體藥物。

2、膽管癌

　　2021年6月，美國食品和藥物管理局(FDA)已加速批準選擇性FGFR酪氨酸激酶抑制劑Truseltiq(infigratinib)，用于治療先前接受過治療、攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌(CCA)患者。

3、腎癌

　　2021年3月10日，美國FDA批準Fotivda(tivozanib)上市，用于治療復發(fā)/難治性晚期腎細胞癌(RCC)成年患者。Fotivda是率先被批準用于治療先前接受過2種或2種以上系統(tǒng)治療方案的復發(fā)性或難治性晚期腎細胞癌成人患者的治療方法。

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4、子宮內(nèi)膜癌

　　2021年5月，美國FDA已加速批準Jemperli(dostarlimab，中文名：多塔利單抗)用于治療復發(fā)或晚期子宮內(nèi)膜癌的患者，這些患者在接受含鉑化療之前或之后進展，且攜帶被稱為錯配修復缺陷(dMMR)的DNA修復異常特征。

5、宮頸癌

　　Tivdak是全球批準的初款組織因子(TF)靶向抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)，2021年9月，美國食品和藥物管理局(FDA)加速批準抗體偶聯(lián)藥物(ADC)Tivdak(tisotumab vedotin-tftv)，用于治療在化療期間或化療后病情進展的復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性宮頸癌成人患者。

6、血液系統(tǒng)腫瘤

　　Scemblix活性藥物成分asciminib是一款STAMP抑制劑，特異性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻?？诖?STAMP)，將BCR-ABL1鎖定為非活性構(gòu)象。2021年10月，該藥被FDA批準用于治療先前已接受過至少2種酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療、費城染色體陽性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。

　　Zynlonta是第1個獲批的CD19靶向抗體偶聯(lián)藥物(ADC)，4月被FDA批準用于治療已接受過2種或多種系統(tǒng)治療的復發(fā)或難治性(r/r)大B細胞淋巴瘤(LBCL)成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)、起源于低級別淋巴瘤和高，級別細胞淋巴瘤的DLBCL。

二、其他疾病的突破性藥物

1、Aduhelm：18年來FDA初款阿爾茨海默病新藥

　　2021年6月7日，美國FDA宣布加速審批治療早期阿爾茨海默病(AD)患者的新藥Aduhelm(Aducanumab，阿杜卡瑪單抗)上市。這是18年來，F(xiàn)DA頭次批準治療AD的新藥物，也是初款FDA批準的靶向AD潛在疾病機理的新藥物。

2、Verquvo：造福心衰患者的又一個創(chuàng)新

　　Verquvo是美國FDA在2021年批準的初款創(chuàng)新藥，也是初個治療慢性心力衰竭惡化患者的可溶性鳥苷酸環(huán)化酶(sGC)激動劑。

　　附：2021年美國FDA批準的50種創(chuàng)新藥物

▲制圖：厚樸方舟

　　總而言之，今年多款藥物的獲批，將為癌癥等重疾患者帶來新的治療方向，顯著延長患者的生存期。未來，研究人員將繼續(xù)探索有關癌癥治療的研究，旨在讓更多癌癥患者受益。

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