據(jù)海外醫(yī)療領導品牌厚樸方舟獲悉，英國制藥公司Shire近日宣布，美國FDA已授予實驗性藥物SHP655(重組ADAMTS13)治療遺傳性血栓性血小板減少性紫癜(hTTP)的快速通道地位，該病是一種超罕見的、急性、危及生命的凝血障礙，目前尚無任何藥物獲批，因此該領域存在著遠未滿足的醫(yī)療需求。

FDA的快速通道項目旨在促進針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。

目前，Shire公司正在開發(fā)SHP655用于治療hTTP的急性發(fā)作。hTTP是一種罕見的危及生命的血液凝血疾病，患者體內血管性假血友病因子(VWF)裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足，該酶的缺乏可導致相關臟器微脈管系統(tǒng)內發(fā)生凝血。急性發(fā)作時若不及時治療，死亡率接近90%。ADAMTS13是一種酶，切割參與血液凝固的血管性假血友病因子(VWF)蛋白。目前，全球大約有3000-4000例hTTP患者，尚無獲批的治療方案。

如果獲批，SHP655將成為全球重組ADAMTS13酶替代治療方法。Shire已計劃啟動一項全球Ⅲ期臨床試驗，評估SHP655用于嚴重遺傳性ADAMTS13缺陷患者，治療和預防急性TTP事件的效果和不受威脅性。

來源：生物谷

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