美國食品和藥物管理局9月1日批準(zhǔn)了Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)用于治療新診斷為急性骨髓性
白血病的成人,其腫瘤表達(dá)CD33抗原(CD33陽性AML)。FDA還批準(zhǔn)了Mylotarg治療患有復(fù)發(fā)或未對初始治療(難治性)作出反應(yīng)的CD33陽性AML患者的2歲及以上患者。
Mylotarg較初于2000年5月獲得加速批準(zhǔn),作為經(jīng)歷復(fù)發(fā)的CD33陽性AML老年患者的獨(dú)立治療方法。隨后的驗(yàn)證性試驗(yàn)未能驗(yàn)證臨床益處并表現(xiàn)出不受威脅性問題,包括大量早期死亡,Mylotarg自愿撤出市場。今天的批準(zhǔn)包括較低的介紹劑量,與化療相結(jié)合或獨(dú)立的不同方案,以及新的患者群體。
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FDA的腫瘤學(xué)中心主任Richard Pazdur博士說:“在仔細(xì)檢查新的給藥方案后,我們正在批準(zhǔn)Mylotarg,這表明這種治療的好處超過了風(fēng)險(xiǎn)?!?FDA藥物評估和研究中心的血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品?!癕ylotarg的歷史強(qiáng)調(diào)了檢查癌癥患者的替代劑量,調(diào)度和治療方法的重要性,特別是那些可能較容易受到治療副作用的患者的治療?!?br />
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AML是在骨髓中形成的快速進(jìn)展的癌癥,并導(dǎo)致血液中白細(xì)胞數(shù)量增加。美國國家衛(wèi)生研究院國家癌癥研究所估計(jì),今年約有21,380人將被診斷患有AML,10,590例AML患者將死于該疾病。
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Mylotarg是一種靶向治療,由與細(xì)胞毒性相關(guān)的抗腫瘤劑連接的抗體組成。認(rèn)為通過將抗腫瘤劑置于表達(dá)CD33抗原的AML細(xì)胞中,阻斷癌細(xì)胞的生長并引起細(xì)胞死亡。
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研究了271名新診斷的CD33陽性AML患者隨機(jī)接受Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合治療或接受柔紅霉素和阿糖胞苷并沒有使用Mylotarg的試驗(yàn),研究了Mylotarg與成人化療相結(jié)合的不受威脅性和有效性。該試驗(yàn)測量了“無事件生存”,或病人多久沒有出現(xiàn)并發(fā)癥,包括從開始試用之日起未能對待治療,疾病復(fù)發(fā)或死亡。接受Mylotarg聯(lián)合化療的患者比單獨(dú)接受化療的患者更長而沒有并發(fā)癥(中位數(shù),無事件存活17.3個(gè)月vs. 9.5個(gè)月)。
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在兩項(xiàng)獨(dú)立試驗(yàn)中研究了Mylotarg作為獨(dú)立治療的不受威脅性和有效性。前列次試驗(yàn)包括237例新診斷的AML患者,不能耐受或選擇不接受強(qiáng)化療。患者隨機(jī)接受Mylotarg治療或權(quán)威支持治療。試驗(yàn)測量了“總體生存”,或患者自開始試用之日以來存活多長時(shí)間。接受Mylotarg的患者比只接受權(quán)威支持治療的患者生存時(shí)間更長(中位數(shù)總體生存期4.9個(gè)月vs 3.6個(gè)月)。第二次試驗(yàn)是一項(xiàng)單臂研究,其中包括57例患有CD33陽性AML的患者,患有一例復(fù)發(fā)?;颊呓邮芰藛我化煶痰腗ylotarg。該試驗(yàn)測量了多少患者達(dá)到完全緩解。在Mylotarg治療后,26%的患者完全緩解,持續(xù)了11.6個(gè)月。
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Mylotarg的常見副作用包括發(fā)熱(發(fā)熱),惡心,感染,嘔吐,出血,血小板血小板血小板減少癥(口腔炎),便秘,皮疹,頭痛,肝功能檢查升高,低水平的白細(xì)胞(中性粒細(xì)胞減少)。Mylotarg的嚴(yán)重副作用包括低血細(xì)胞計(jì)數(shù),感染,肝損傷,肝臟靜脈阻塞(肝靜脈閉塞性疾病),輸液相關(guān)反應(yīng)和嚴(yán)重出血(出血)。懷孕或哺乳的婦女不應(yīng)服用Mylotarg,因?yàn)樗赡軙?huì)傷害發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒。對Mylotarg或其制劑的任何組分具有超敏反應(yīng)的患者不應(yīng)使用Mylotarg。
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Mylotarg的處方信息包括一個(gè)盒裝警告:在服用Mylotarg的一些患者中發(fā)生嚴(yán)重或致命的肝損傷(肝毒性),包括肝臟靜脈阻塞(靜脈閉塞性疾病或正弦阻塞綜合征)。
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Mylotarg接受了“ 孤兒藥物”指定,其中提供了激勵(lì)措施來協(xié)助和鼓勵(lì)開發(fā)罕見疾病藥物。
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