美國(guó)食品和藥物管理局9月1日批準(zhǔn)了Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于治療新診斷為急性骨髓性白血病的成人，其腫瘤表達(dá)CD33抗原（CD33陽(yáng)性AML）。FDA還批準(zhǔn)了Mylotarg治療患有復(fù)發(fā)或未對(duì)初始治療（難治性）作出反應(yīng)的CD33陽(yáng)性AML患者的2歲及以上患者。
Mylotarg較初于2000年5月獲得加速批準(zhǔn)，作為經(jīng)歷復(fù)發(fā)的CD33陽(yáng)性AML老年患者的獨(dú)立治療方法。隨后的驗(yàn)證性試驗(yàn)未能驗(yàn)證臨床益處并表現(xiàn)出不受威脅性問(wèn)題，包括大量早期死亡，Mylotarg自愿撤出市場(chǎng)。今天的批準(zhǔn)包括較低的介紹劑量，與化療相結(jié)合或獨(dú)立的不同方案，以及新的患者群體。


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FDA的腫瘤學(xué)中心主任Richard Pazdur博士說(shuō)：“在仔細(xì)檢查新的給藥方案后，我們正在批準(zhǔn)Mylotarg，這表明這種治療的好處超過(guò)了風(fēng)險(xiǎn)。” FDA藥物評(píng)估和研究中心的血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品?！癕ylotarg的歷史強(qiáng)調(diào)了檢查癌癥患者的替代劑量，調(diào)度和治療方法的重要性，特別是那些可能較容易受到治療副作用的患者的治療。”
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AML是在骨髓中形成的快速進(jìn)展的癌癥，并導(dǎo)致血液中白細(xì)胞數(shù)量增加。美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院國(guó)家癌癥研究所估計(jì)，今年約有21,380人將被診斷患有AML，10,590例AML患者將死于該疾病。
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Mylotarg是一種靶向治療，由與細(xì)胞毒性相關(guān)的抗腫瘤劑連接的抗體組成。認(rèn)為通過(guò)將抗腫瘤劑置于表達(dá)CD33抗原的AML細(xì)胞中，阻斷癌細(xì)胞的生長(zhǎng)并引起細(xì)胞死亡。
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研究了271名新診斷的CD33陽(yáng)性AML患者隨機(jī)接受Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合治療或接受柔紅霉素和阿糖胞苷并沒(méi)有使用Mylotarg的試驗(yàn)，研究了Mylotarg與成人化療相結(jié)合的不受威脅性和有效性。該試驗(yàn)測(cè)量了“無(wú)事件生存”，或病人多久沒(méi)有出現(xiàn)并發(fā)癥，包括從開(kāi)始試用之日起未能對(duì)待治療，疾病復(fù)發(fā)或死亡。接受Mylotarg聯(lián)合化療的患者比單獨(dú)接受化療的患者更長(zhǎng)而沒(méi)有并發(fā)癥（中位數(shù)，無(wú)事件存活17.3個(gè)月vs. 9.5個(gè)月）。
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在兩項(xiàng)獨(dú)立試驗(yàn)中研究了Mylotarg作為獨(dú)立治療的不受威脅性和有效性。前列次試驗(yàn)包括237例新診斷的AML患者，不能耐受或選擇不接受強(qiáng)化療?；颊唠S機(jī)接受Mylotarg治療或權(quán)威支持治療。試驗(yàn)測(cè)量了“總體生存”，或患者自開(kāi)始試用之日以來(lái)存活多長(zhǎng)時(shí)間。接受Mylotarg的患者比只接受權(quán)威支持治療的患者生存時(shí)間更長(zhǎng)（中位數(shù)總體生存期4.9個(gè)月vs 3.6個(gè)月）。第二次試驗(yàn)是一項(xiàng)單臂研究，其中包括57例患有CD33陽(yáng)性AML的患者，患有一例復(fù)發(fā)?；颊呓邮芰藛我化煶痰腗ylotarg。該試驗(yàn)測(cè)量了多少患者達(dá)到完全緩解。在Mylotarg治療后，26％的患者完全緩解，持續(xù)了11.6個(gè)月。
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Mylotarg的常見(jiàn)副作用包括發(fā)熱（發(fā)熱），惡心，感染，嘔吐，出血，血小板血小板血小板減少癥（口腔炎），便秘，皮疹，頭痛，肝功能檢查升高，低水平的白細(xì)胞（中性粒細(xì)胞減少）。Mylotarg的嚴(yán)重副作用包括低血細(xì)胞計(jì)數(shù)，感染，肝損傷，肝臟靜脈阻塞（肝靜脈閉塞性疾?。斠合嚓P(guān)反應(yīng)和嚴(yán)重出血（出血）。懷孕或哺乳的婦女不應(yīng)服用Mylotarg，因?yàn)樗赡軙?huì)傷害發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒。對(duì)Mylotarg或其制劑的任何組分具有超敏反應(yīng)的患者不應(yīng)使用Mylotarg。
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Mylotarg的處方信息包括一個(gè)盒裝警告：在服用Mylotarg的一些患者中發(fā)生嚴(yán)重或致命的肝損傷（肝毒性），包括肝臟靜脈阻塞（靜脈閉塞性疾病或正弦阻塞綜合征）。
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Mylotarg接受了“ 孤兒藥物”指定，其中提供了激勵(lì)措施來(lái)協(xié)助和鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病藥物。

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