美國(guó)食品和藥物管理局7月7日批準(zhǔn)Endari（L-谷氨酰胺口服粉劑）用于鐮狀細(xì)胞病的五歲及以上的患者，以減少與血液病癥有關(guān)的嚴(yán)重并發(fā)癥。
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FDA將藥物評(píng)估和研究中心的血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任Richard Pazdur博士說(shuō)，“Endari是近20年來(lái)批準(zhǔn)用于鐮狀細(xì)胞病患者的初例治療方法。卓越中心?！暗侥壳盀橹梗挥辛硗庖环N藥物被批準(zhǔn)用于患有這種嚴(yán)重，虛弱的疾病的患者。


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鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液疾病，其中紅細(xì)胞異常形狀（新月形或“鐮刀形”）。這限制了血管中的流動(dòng)，限制了氧氣輸送到身體的組織，導(dǎo)致嚴(yán)重的疼痛和器官損傷。據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計(jì)，美國(guó)約有10萬(wàn)人患有鐮狀細(xì)胞病。這種疾病較常發(fā)生在非洲裔美國(guó)人，拉丁美洲人和其他少數(shù)群體中。美國(guó)患有鐮狀細(xì)胞病的患者的平均預(yù)期壽命約為40至60歲。
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在入選試驗(yàn)前12個(gè)月內(nèi)，在五至五十八歲患有鐮狀細(xì)胞病患者的兩個(gè)或多個(gè)痛苦危機(jī)患者的隨機(jī)試驗(yàn)中研究了Endari的不受威脅性和有效性。患者被隨機(jī)分配到用Endari或安慰劑治療，并且在48周內(nèi)評(píng)價(jià)治效果果。與接受安慰劑治療的患者相比，用Endari治療的患者平均得到的胃腸外給藥麻醉或酮咯酸（鐮狀細(xì)胞危機(jī)）治療疼痛的住院次數(shù)較少，鐮刀細(xì)胞住院時(shí)間較少疼痛（中位數(shù)2與中位數(shù)3），醫(yī)院天數(shù)較少（中位數(shù)為6.5天，而中位數(shù)為11天）。接受Endari的患者與接受安慰劑的患者相比，發(fā)生急性胸部綜合征（鐮狀細(xì)胞病的危及生命的并發(fā)癥）較少（8.6％對(duì)23.1％）。
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Endari的常見(jiàn)副作用包括便秘，惡心，頭痛，腹痛，咳嗽，四肢疼痛，背部疼痛和胸痛。
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Endari接受了這種使用的“ 孤兒藥物”指定，其中提供了激勵(lì)來(lái)協(xié)助和鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)稀有疾病藥物。此外，這種藥物的開(kāi)發(fā)部分得到了FDA孤兒產(chǎn)品補(bǔ)助計(jì)劃的部分支持，該計(jì)劃為在稀有疾病或病癥中使用的產(chǎn)品的不受威脅性和/或有效性提供臨床研究資助。
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FDA授權(quán)Endari批準(zhǔn)Emmaus Medical Inc.

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