IDHIFA

IDHIFA（enasidenib）是異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）酶的小分子抑制劑，其通過(guò)阻斷促進(jìn)細(xì)胞生長(zhǎng)的幾種酶起作用。?

IDHIFA專(zhuān)門(mén)用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)檢測(cè)到的具有異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。

IDHIFA作為口服給藥的片劑提供。IDHIFA的介紹起始劑量為100mg，每天口服一次，含有或不含食物，直到疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。對(duì)于沒(méi)有疾病進(jìn)展或不可接受的毒性的患者，治療至少6個(gè)月以允許臨床反應(yīng)的時(shí)間。

不要分裂或粉碎IDHIFA平板電腦。

每天口服大量IDHIFA片劑。如果IDHIFA的劑量在通常的時(shí)候被嘔吐，丟失或不服用，則在同一日盡快施用該劑量，并在第二天返回到正常的進(jìn)程。

FDA批準(zhǔn)

??IDHIFA的FDA批準(zhǔn)是基于199例復(fù)發(fā)性或難治性AML患者的單臂試驗(yàn)，其具有由實(shí)時(shí)IDH2測(cè)定法檢測(cè)到的IDH2突變。該試驗(yàn)測(cè)量了治療后無(wú)完全恢復(fù)疾病和完全恢復(fù)血液計(jì)數(shù)（完全緩解或CR）的患者的百分比，以及治療后沒(méi)有疾病和部分恢復(fù)血液計(jì)數(shù)的患者（完全緩解部分血液學(xué)恢復(fù)或CRh）。至少六個(gè)月的治療，19％的患者經(jīng)歷CR中位數(shù)為8.2個(gè)月，4％的患者出現(xiàn)CRh中位數(shù)為9.6個(gè)月。在研究開(kāi)始時(shí)，由于AML引起的血液或血小板輸注的157名患者中，有34％的患者在用IDHIFA治療后不再需要輸血。

與使用IDHIFA相關(guān)的不良影響可能包括但不限于以下內(nèi)容：

• 惡心
• 嘔吐
• 腹瀉
• 膽紅素水平升高
• 食欲降低

IDHIFA藥物標(biāo)簽帶有黑盒警告，稱(chēng)為分化綜合征的不良反應(yīng)可能發(fā)生，如果不進(jìn)行治療可能致命。

IDHIFA（enasidenib）是異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）酶的小分子抑制劑。Enasidenib靶向突變體IDH2變體R140Q，R172S和R172K，其體外濃度比野生型酶低約40倍。通過(guò)enasidenib抑制突變體IDH2酶導(dǎo)致在IDH2突變AML的小鼠異種移植模型中體外和體內(nèi)誘導(dǎo)的2-羥基戊二酸（2-HG）水平降低并誘導(dǎo)骨髓分化。在具有突變的IDH2的AML患者的血液樣品中，恩西地平降低了2-HG水平，降低了細(xì)胞計(jì)數(shù)并增加了成熟骨髓細(xì)胞的百分比。