【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-12-25 作者：厚樸方舟
近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Elzonris（tagraxofusp-erzs，SL-401），用于2歲及以上母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫（BPDCN）兒科患者和成人患者的治療，包括既往未接受治療（初治）和既往已接受治療（經(jīng)治）的BPDNC患者。值得一提的是，此次批準(zhǔn)，使Elzonris成為 獲批治療BPDCN的藥物，同時(shí)也是 獲得批準(zhǔn)的CD123靶向藥物。
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Elzonris的獲批，是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開展的一項(xiàng)多中心、多隊(duì)列、開放標(biāo)簽、單臂研究（STML-401-0114；NCT02113982）的數(shù)據(jù)。靠前隊(duì)列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標(biāo)簽劑量和時(shí)間表治療，7例（54%）實(shí)現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解（CR/CRc），中位CR/CRc持續(xù)時(shí)間未達(dá)到（范圍：3.9個(gè)月-12.2個(gè)月）。第2隊(duì)列中，15例復(fù)發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實(shí)現(xiàn)CR緩解，1例實(shí)現(xiàn)CRc緩解。
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Elzonris臨床研究的首席研究員、美國德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心副教授Naveen Pemmaraju表示，“Elzonris的獲批，是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。CD123在BPDCN和許多其他血液惡性腫瘤中表達(dá)，Elzonris是一種CD123靶向治療方法，該藥的批準(zhǔn)將為BPDCN患者提供一種新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)?！?/div>
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Elzonris臨床研究的首席研究員、哈佛醫(yī)學(xué)院和達(dá)納-法伯癌癥研究所助理教授Andrew Lane表示，“Elzonris代表著BPDCN治療從來沒有過的飛躍，這是一種迄今為止還沒有批準(zhǔn)治療方案的侵襲性惡性腫瘤。在臨床研究中，有許多患者接受Elzonris治療后經(jīng)歷了顯著的緩解，其中一部分患者在緩解后接受了干細(xì)胞移植。”
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Elzonris（tagraxofusp）的作用機(jī)制（圖片來源，Stemline公司網(wǎng)站）
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BPDCN是一種侵襲性、罕見性血液系統(tǒng)惡性腫瘤，預(yù)后不佳，這是一個(gè)醫(yī)療需求未滿足的治療領(lǐng)域。BPDCN的特征可能與某些疾病相似，也可能被誤診為某些疾病，包括急性髓性
白血病（AML）、非
霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）、骨髓增生異常綜合癥、慢性粒細(xì)胞性白血?。–ML）以及其他具有皮膚表現(xiàn)的惡性腫瘤。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮膚，也可能涉及淋巴結(jié)和內(nèi)臟。BPDCN的診斷基于CD123、CD4、CD56的免疫診斷三聯(lián)體。CD123（IL-3R）是識(shí)別BPDCN的一個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物，并且是各種癌癥治療研究中的一個(gè)迅速出現(xiàn)的靶點(diǎn)。
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Elzonris是一種CD123導(dǎo)向的細(xì)胞毒素，專門針對(duì)CD123靶點(diǎn)設(shè)計(jì)，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素（DT）進(jìn)行重組融合而成，IL-3結(jié)構(gòu)域能夠?qū)⒓?xì)胞毒性DT片段引導(dǎo)至表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。在被腫瘤細(xì)胞內(nèi)化后，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質(zhì)合成并誘導(dǎo)靶細(xì)胞凋亡。
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在美國，Elzonris已被授予突破性藥物資格（BTD）、孤兒藥資格（ODD），同時(shí)通過FDA的優(yōu)先審查程序進(jìn)行了審批。在歐盟，Elzonris已被授予加速審批，預(yù)計(jì)將在2019年靠前季度獲得批準(zhǔn)。目前，也正在評(píng)估Elzonris治療其他適應(yīng)癥，包括慢性骨髓單核細(xì)胞性白血病（CMML）、骨髓纖維化（MF）及其他適應(yīng)癥。
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