美國(guó)東部時(shí)間2019年8月13日，生物制藥公司Deciphera Pharmaceuticals公布了一項(xiàng)名為INVICTUS的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果：在Ripretinib用于治療四線及四線以上的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中獲得了積極的頂線數(shù)據(jù)。Deciphera公司預(yù)計(jì)將于2020年靠前季度向美國(guó)FDA遞交Ripretinib的新藥申請(qǐng)。

　　大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變引發(fā)的?；蛲蛔儗?dǎo)致KIT或PDGFRα 蛋白激酶活性增強(qiáng)，其中KIT激酶約占病例的75%至80%，PDGFRα激酶約占病例的5%至10%。由于目前已有的治療方法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會(huì)導(dǎo)致對(duì)現(xiàn)有治療方法的抗性和疾病進(jìn)展。該疾病的5年生存率約為48%到90%，而患者的五年生存率則主要取決于診斷時(shí)疾病所處的階段。

　　Ripretinib是一種KIT或PDGFRα激酶抑制劑，用于治療KIT或PDGFRα驅(qū)動(dòng)的相關(guān)癌癥，包括GIST，系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(SM)等其他癌癥。Ripretinib專門設(shè)計(jì)通過抑制KIT或PDGFRα的廣譜突變來(lái)改善GIST患者的治療。2019年6月，美國(guó)FDA授予ripretinib快速通道資格認(rèn)定，用于治療先前已接受過imatinib、sunitinib、和regorafenib治療的晚期GIST患者。Deciphera公司已與再鼎醫(yī)藥(Zai Lab)簽訂了僅此一家許可協(xié)議，以推進(jìn)Ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化推廣。

▲Ripretinib分子結(jié)構(gòu)式(圖片來(lái)源：PubChem)

　　3期臨床試驗(yàn)INVICTUS是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心、安慰劑對(duì)照的國(guó)際性研究，該試驗(yàn)項(xiàng)目共招募了129名胃腸道間質(zhì)瘤患者按照2:1的比例接受ripretinib或安慰劑的治療，以評(píng)估ripretinib與安慰劑(imatinib、sunitinib、和regorafenib)相比，對(duì)晚期GIST患者的不受威脅性、耐受性和治效果果。

　　研究表明，ripretinib達(dá)到了改善患者無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)的主要終點(diǎn)，接受ripretinib治療的患者的五年生存率(PFS)為27.6周，而安慰劑組的PFS僅為4.1周。與安慰劑相比，使用ripretinib治療的GIST患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了85%。使用ripretinib治療的患者客觀緩解率(ORR)為9.4%，而使用安慰劑治療的ORR為0%。使用ripretinib治療的患者總生存期(OS)為15.1個(gè)月，而使用安慰劑治療的患者OS僅為6.6個(gè)月，具有顯著臨床意義上的改善。

　　什么是胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)?

　　胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)是一種在骨骼或者胃腸道的結(jié)締組織中出現(xiàn)的腫瘤，影響腹部?jī)?nèi)消化道或附近結(jié)構(gòu)。腫瘤起源于胃腸道壁的細(xì)胞，通常存在于胃或小腸中。GIST是較常見的胃腸道腫瘤，美國(guó)每年約有4000-6000例新增病例，在歐洲和其他國(guó)家也有類似的發(fā)病率。多數(shù)患者的診斷年齡在50-80歲間。大多數(shù)GIST病例都是由一系列突變引起的。較常見的原發(fā)突變是KIT激酶，約占病例的75%-80%，以及PDGFRα激酶，約占病例的5%-10%。

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（qekelqr.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：出國(guó)看?。褐兄囟缺╋嫳┦乘幬镆言谏暾?qǐng)，現(xiàn)已進(jìn)入審查階段 下一篇：海外醫(yī)療：治療4種視網(wǎng)膜疾病，再生元Eylea單劑量預(yù)充式注射器獲FDA批準(zhǔn)