白日過度嗜睡(Excessive daytime sleepiness)是一種很常見的睡眠障礙疾病，對人的身體健康和生活質(zhì)量都會造成很大的影響。今日，美國FDA批準Wakix (pitolisant)用于治療成年發(fā)作性睡病(narcolepsy)患者的白日過度嗜睡 (EDS) 。Wakix每天在早晨醒來后口服一次。值得一提的是，在美國，很多用于治療發(fā)作性睡病的藥物都屬于管制藥物，而Wakix是 也是 一個獲得FDA批準，同時未在美國被列為管制藥物的發(fā)作性睡病新藥。

　　此次Wakix的獲批，基于兩項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究試驗(HARMONY 1和 HARMONY 1bis)，旨在評估Wakix治療成年發(fā)作性睡病患者EDS的效果。這些研究共招募了261名患者，隨機接受Wakix、安慰劑或陽性對照藥物。75%至80%的患者有猝倒病史，且患者的中位年齡分別為37歲(HARMONY 1)和40歲(HARMONY 1bis)。在這兩項治療持續(xù)八周的研究中，通過測量愛華睡眠量表(ESS)得分，證明了在Wakix在治療EDS方面有統(tǒng)計學(xué)意義上的顯著改善。

　　Wakix是一款“first-in-class”(即同類靠前)的選擇性組胺3(h3)受體拮抗劑/反向激動劑，通過一種全新的作用機制：藥物會增加大腦中促進覺醒的神經(jīng)遞質(zhì)組胺的合成和釋放，繼而發(fā)揮治療EDS的作用。Wakix由Bioprojet公司研發(fā)，于2016年在歐洲獲批上市。Wakix在2010年獲得FDA授予治療發(fā)作性睡病的孤兒藥資格。

　　什么是發(fā)作性睡病(narcolepsy)?

　　發(fā)作性睡病是一種原因不明的神經(jīng)系統(tǒng)慢性睡眠障礙。臨床上以不可抗拒的短期睡眠發(fā)作為特點患者無法正常調(diào)節(jié)睡眠循環(huán)，導(dǎo)致出現(xiàn)嗜睡，多于兒童或青年期起病。往往伴有猝倒發(fā)作、睡眠癱瘓、睡眠幻覺等其他癥狀，合稱為發(fā)作性睡病四聯(lián)癥。其中較為顯著的兩大癥狀是白天過度嗜睡(EDS)或在正常清醒時反復(fù)失控睡眠發(fā)作，以及肌肉無力突然發(fā)作(猝倒)。發(fā)作性睡病一詞，由Gelineau于1880年首創(chuàng)，因此本病又稱Gelineau綜合征。

　　什么是白日過度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)?

　　EDS是一種常見睡眠障礙疾病，是白天無法保持清醒和警覺，是所有患有嗜睡癥的人都會出現(xiàn)的癥狀。據(jù)國外資料報道EDS的發(fā)病率可高達12%。在大多數(shù)嗜睡癥是由下丘腦分泌素(hypocretin，大腦中一種支持睡眠-覺醒狀態(tài)穩(wěn)定的神經(jīng)肽)缺失引起的。病癥主要表現(xiàn)為短暫性發(fā)病性或漫性延續(xù)性，極少數(shù)可呈規(guī)律性發(fā)病，通常非常少有陽性體征，癥狀比較嚴重嗜睡者將會出現(xiàn)眼瞼下垂。保持身體姿態(tài)的肌張力消退和瞳孔縮小;

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