白日過(guò)度嗜睡(Excessive daytime sleepiness)是一種很常見(jiàn)的睡眠障礙疾病，對(duì)人的身體健康和生活質(zhì)量都會(huì)造成很大的影響。今日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Wakix (pitolisant)用于治療成年發(fā)作性睡病(narcolepsy)患者的白日過(guò)度嗜睡 (EDS) 。Wakix每天在早晨醒來(lái)后口服一次。值得一提的是，在美國(guó)，很多用于治療發(fā)作性睡病的藥物都屬于管制藥物，而Wakix是 也是 一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)，同時(shí)未在美國(guó)被列為管制藥物的發(fā)作性睡病新藥。

　　此次Wakix的獲批，基于兩項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究試驗(yàn)(HARMONY 1和 HARMONY 1bis)，旨在評(píng)估Wakix治療成年發(fā)作性睡病患者EDS的效果。這些研究共招募了261名患者，隨機(jī)接受Wakix、安慰劑或陽(yáng)性對(duì)照藥物。75%至80%的患者有猝倒病史，且患者的中位年齡分別為37歲(HARMONY 1)和40歲(HARMONY 1bis)。在這兩項(xiàng)治療持續(xù)八周的研究中，通過(guò)測(cè)量愛(ài)華睡眠量表(ESS)得分，證明了在Wakix在治療EDS方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善。

　　Wakix是一款“first-in-class”(即同類(lèi)靠前)的選擇性組胺3(h3)受體拮抗劑/反向激動(dòng)劑，通過(guò)一種全新的作用機(jī)制：藥物會(huì)增加大腦中促進(jìn)覺(jué)醒的神經(jīng)遞質(zhì)組胺的合成和釋放，繼而發(fā)揮治療EDS的作用。Wakix由Bioprojet公司研發(fā)，于2016年在歐洲獲批上市。Wakix在2010年獲得FDA授予治療發(fā)作性睡病的孤兒藥資格。

　　什么是發(fā)作性睡病(narcolepsy)?

　　發(fā)作性睡病是一種原因不明的神經(jīng)系統(tǒng)慢性睡眠障礙。臨床上以不可抗拒的短期睡眠發(fā)作為特點(diǎn)患者無(wú)法正常調(diào)節(jié)睡眠循環(huán)，導(dǎo)致出現(xiàn)嗜睡，多于兒童或青年期起病。往往伴有猝倒發(fā)作、睡眠癱瘓、睡眠幻覺(jué)等其他癥狀，合稱(chēng)為發(fā)作性睡病四聯(lián)癥。其中較為顯著的兩大癥狀是白天過(guò)度嗜睡(EDS)或在正常清醒時(shí)反復(fù)失控睡眠發(fā)作，以及肌肉無(wú)力突然發(fā)作(猝倒)。發(fā)作性睡病一詞，由Gelineau于1880年首創(chuàng)，因此本病又稱(chēng)Gelineau綜合征。

　　什么是白日過(guò)度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)?

　　EDS是一種常見(jiàn)睡眠障礙疾病，是白天無(wú)法保持清醒和警覺(jué)，是所有患有嗜睡癥的人都會(huì)出現(xiàn)的癥狀。據(jù)國(guó)外資料報(bào)道EDS的發(fā)病率可高達(dá)12%。在大多數(shù)嗜睡癥是由下丘腦分泌素(hypocretin，大腦中一種支持睡眠-覺(jué)醒狀態(tài)穩(wěn)定的神經(jīng)肽)缺失引起的。病癥主要表現(xiàn)為短暫性發(fā)病性或漫性延續(xù)性，極少數(shù)可呈規(guī)律性發(fā)病，通常非常少有陽(yáng)性體征，癥狀比較嚴(yán)重嗜睡者將會(huì)出現(xiàn)眼瞼下垂。保持身體姿態(tài)的肌張力消退和瞳孔縮小;

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