美國時間8月15日，食品和藥物管理局(FDA)宣布，加速批準羅氏(Roche)開發(fā)的Rozlytrek(entrectinib恩曲替尼)上市，用于治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者。在此之前，這類癌癥患者還沒有其它有效治療方案。并且之前Rozlytrek已經(jīng)獲得了FDA的優(yōu)先審查、突破性治療和孤兒藥認定。

　　這是繼Keytruda和Vitrakvi之后，F(xiàn)DA批準的第三款“不限癌種”的抗癌治療方法。它們靶向驅(qū)動癌癥的特定基因特征，而不是腫瘤起源的組織類型。與此同時FDA還批準Rozlytrek治療攜帶ROS1基因突變的非小細胞肺癌患者(NSCLC)。今年6月Rozlytrek已經(jīng)在日本獲批上市，治療NTRK基因融合的實體瘤患者。

　　這一批準是基于多項臨床試驗的結(jié)果，其中包括名為STARTRK-2的關鍵性2期臨床試驗，名為STARTRK-1和ALKA-372-001的1期臨床試驗。在研究了54名患有NTRK融合陽性腫瘤的成人的四項臨床試驗中，研究人員評估了Rozlytrek縮小腫瘤的能力。

　　對這些試驗數(shù)據(jù)的匯總分析表明，在NTRK融合陽性實體瘤患者中，Rozlytrek達到57.4%的客觀緩解率(ORR)，中位緩解持續(xù)時間(DOR)達到10.4個月。多達10種不同類型的實體瘤患者對這一治療方法產(chǎn)生響應。

　　值得注意的是，對于腫瘤轉(zhuǎn)移到大腦的實體瘤患者，Rozlytrek也能達到54.5%的顱內(nèi)客觀緩解率，獲得緩解的患者中四分之一達到完全緩解。

▲Rozlytrek針對NTRK融合陽性患者的效果結(jié)果(圖片來源：參考資料[3])

　　FDA今天同時批準Rozlytrek用于治療攜帶ROS1基因突變的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者(NSCLC)。臨床試驗結(jié)果表明，在51名ROS1陽性NSCLC患者中，總緩解率達到78%，完全緩解率達到5.9%。在腫瘤縮小的40名患者中，55%患者的緩解持續(xù)時間超過12個月。

　　關于Rozlytrek

　　Rozlytrek的活性藥物成分為entrectinib(恩曲替尼)，這是一種口服、選擇性酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，靶向治療攜帶NTRK1/2/3(編碼TRKA/TRKB/TRKC)或ROS1基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤。Entrectinib可穿越血腦屏障，阻斷TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，較終導致攜帶ROS1或NTRK基因融合的癌細胞死亡。

▲Rozlytrek分子結(jié)構(gòu)式(圖片來源：Ed (Edgar181) [Public domain])

　　Entrectinib針對原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性CNS疾病均具有效果，并且沒有不良的脫靶活性。目前，羅氏正在調(diào)查entrectinib治療多種實體瘤的潛力，包括NSCLC、胰腺癌、肉瘤、甲狀腺癌、涎腺癌、胃腸道間質(zhì)瘤和未知原發(fā)癌(CUP)。

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