020年3月2日，美國(guó)權(quán)威部門批準(zhǔn)了賽諾菲Sanofi公司生產(chǎn)的Sarclisa(isatuximab-irfc)與泊馬度胺pomalidomide和地塞米松dexamethasone聯(lián)合，用于治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者，這些患者先前已接受過包括來那度胺和蛋白酶抑制劑在內(nèi)的至少兩種藥物治療。Sarclisa是通過靜脈輸注給藥的，是一種可與多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞CD38受體相結(jié)合的單克隆抗體，可幫助人體免疫系統(tǒng)攻擊多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞。

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△圖源：網(wǎng)絡(luò)

多發(fā)性骨髓瘤是一種血液腫瘤，發(fā)病部位是骨髓中的一種白細(xì)胞—抗感染漿細(xì)胞。這些細(xì)胞發(fā)生癌變并迅速增殖、產(chǎn)生異常蛋白質(zhì)，骨髓從而失去了生產(chǎn)其他健康血細(xì)胞的能力。該疾病可導(dǎo)致人體免疫系統(tǒng)功能減低，并引起骨骼或腎臟問題。

以往多發(fā)性骨髓瘤的治療選擇主要包括一些非化療藥物、標(biāo)準(zhǔn)化療藥物、糖皮質(zhì)激素和骨髓干細(xì)胞移植。具體使用哪一種治療方案需要經(jīng)過充分的權(quán)衡。骨髓干細(xì)胞移植有其局限性，主要體現(xiàn)在患者的年齡過高、合并其它一些嚴(yán)重疾病或由于身體的某些限制。

此次FDA根據(jù)一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)的結(jié)果批準(zhǔn)了Sarclisa，這種藥物在這項(xiàng)試驗(yàn)中降低了40%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)。

該臨床試驗(yàn)涉及307例復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，這些患者至少接受過來那度胺和蛋白酶抑制劑兩種治療。其中一半的患者接受Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和小劑量地塞米松治療，另一半僅接受泊馬度胺和小劑量地塞米松治療。Sarclisa的功效基于無進(jìn)展生存期(PFS)，即患者無癌癥增長(zhǎng)的存活時(shí)間。與僅接受泊馬度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和低劑量地塞米松的患者表現(xiàn)出PFS的改善，中位PFS為11.53個(gè)月，而僅接受泊馬度胺和地塞米松組患者中位PFS為6.47個(gè)月(HR 0.596, p=0.0010);同時(shí)，Sarclisa聯(lián)合治療組患者的總緩解率為60.4%;相比之下，僅接受泊馬度胺和小劑量地塞米松的患者的總緩解率為僅為35.3%(p<0.0001)。

這項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究者、美國(guó)丹娜法伯癌癥研究所的臨床試驗(yàn)部門主任Paul Richardson醫(yī)學(xué)博士評(píng)價(jià)到，“大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤患者易出現(xiàn)病情復(fù)發(fā)，以及對(duì)現(xiàn)有治療方法耐藥，Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤患者無疑提供了一種新的治療選擇和新的希望?！?/p>

服用Sarclisa的患者常見的副作用是中性粒細(xì)胞減少，即白細(xì)胞水平異常低下(發(fā)生頻率96%)，與輸注相關(guān)的副反應(yīng)(39%)，肺炎(31%)，上呼吸道感染(57%)和腹瀉(26%)。

Sarclisa還獲得了“孤兒藥”的稱號(hào)，該稱號(hào)旨在鼓勵(lì)和協(xié)助發(fā)展罕見病藥物。

希望這款藥物能為更多的多發(fā)性骨髓瘤患者帶來福音!

參考資料：

1. Sanofi : FDA approves Sarclisa? (isatuximab-irfc) for patients with relapsed refractory multiple myeloma. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-03-02-19-51-16

2. FDA Approves New Therapy for Patients with Previously Treated Multiple Myeloma。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-patients-previously-treated-multiple-myeloma

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