造血干細(xì)胞移植是根治侵襲性白血病和其他惡性血液腫瘤的重要選擇，但是許多患者在接受非親屬和人類白細(xì)胞抗原(HLA)不匹配供體干細(xì)胞移植時(shí)發(fā)生移植物抗宿主病(GVHD)的概率很高，嚴(yán)重的可能會(huì)造成患者死亡。但是，長(zhǎng)期以來(lái)，針對(duì)移植物抗宿主病并沒(méi)有有效的治療方案。12月15日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Orencia(abatacept)與某些免疫抑制劑聯(lián)用，預(yù)防2歲以上兒童或成人患者的急性移植物抗宿主病(aGVHD)，這是頭款FDA批準(zhǔn)的移植物抗宿主病預(yù)防方法，有望降低移植物抗宿主病對(duì)造血干細(xì)胞移植患者帶來(lái)的影響。

▲圖源：FDA

頭一款針對(duì)移植物抗宿主病的治療方案

Orencia是一款CTLA-4與Fc構(gòu)成的融合蛋白，已獲批用于治療各種關(guān)節(jié)炎疾病。它可結(jié)合并抑制參與共刺激的蛋白靶標(biāo)，從而抑制T細(xì)胞活化。此次美國(guó)FDA批準(zhǔn)Orencia(abatacept)是基于一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)、和一項(xiàng)基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的研究結(jié)果，兩項(xiàng)研究結(jié)果均證實(shí)，Orencia(abatacept)對(duì)于降低重度移植物抗宿主病的發(fā)生率，提高造血干細(xì)胞移植后患者的生存率具有重要意義。

2期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，在186名接受非親屬、HLA匹配或不匹配供體干細(xì)胞移植的惡性血液病成人或兒童患者(6歲及以上)中，與對(duì)照組相比，目前標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防方案+Orencia治療組合顯著降低了重度移植物抗宿主病和相關(guān)發(fā)病率，明顯增加了無(wú)移植物抗宿主病生存率(50% VS. 32%)，且未增加疾病復(fù)發(fā)率。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)分析的結(jié)果與該2期臨床試驗(yàn)的結(jié)果一致。即移植后六個(gè)月，接受Orencia治療的患者總生存率為98%，而單獨(dú)接受標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療的患者為75%。

什么是移植物抗宿主病?

造血干細(xì)胞移植是許多惡性血液腫瘤根治的選擇，但是約30%-70%的血液腫瘤患者在接受非親屬和人類白細(xì)胞抗原(HLA)不匹配供體干細(xì)胞移植時(shí)會(huì)出現(xiàn)移植物抗宿主病(GVHD)。

移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植后異體供者移植物中的T淋巴細(xì)胞，經(jīng)受者發(fā)動(dòng)的一系列“細(xì)胞因子風(fēng)暴”刺激，大大增強(qiáng)了其對(duì)受者抗原的免疫反應(yīng)，以受者靶細(xì)胞為目標(biāo)發(fā)動(dòng)細(xì)胞毒攻擊，其中皮膚、肝及腸道是主要的靶目標(biāo)。急性移植物抗宿主病的發(fā)生率為30%～45%，急性移植物抗宿主病出現(xiàn)越早，預(yù)后效果越差。

▲圖源：theconversation

移植物抗宿主病是移植后主要的并發(fā)癥，也是引起移植后死亡的主要原因，因此，防治移植物抗宿主病對(duì)保證移植成功及移植后長(zhǎng)期生存有極為重要的意義。

此次Orencia(abatacept)的獲批，可以有效預(yù)防急性移植物抗宿主病的出現(xiàn)，提高血液腫瘤患者的生存期，研究證實(shí)，通過(guò)Orencia(abatacept)的應(yīng)用，造血干細(xì)胞移植后患者的生存率已經(jīng)提升至98%!如希望了解更多有關(guān)血液腫瘤的治療內(nèi)容，或移植物抗宿主病防治的相關(guān)內(nèi)容，可以通過(guò)拔打熱線400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來(lái)源：

[1] FDA Approves First Drug to Prevent Graft Versus Host Disease | FDA

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease

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