美國食品和藥物管理局今天宣布，它已在未來四年內(nèi)授予12項新的臨床試驗研究資助，總額超過1800萬美元，以加強(qiáng)為罕見疾病患者開發(fā)醫(yī)療產(chǎn)品。這些新的撥款將授予全國學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的主要調(diào)查員。
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“開發(fā)治療罕見疾病的方法尤其具有挑戰(zhàn)性。鑒于受某些非常罕見疾病影響的患者數(shù)量往往很少，新治療的市場可能會有限，因此研究這些機(jī)會的資源就會減少，“FDA專員Scott Gottlieb醫(yī)學(xué)博士表示，”FDA致力于它的一部分是促進(jìn)對于罕見疾病患者的更多治療，甚至潛在治療的持續(xù)進(jìn)展。新的科學(xué)進(jìn)步為開發(fā)這些潛在治療方法提供了更多機(jī)會。

通過有效的監(jiān)管，對產(chǎn)品開發(fā)的適當(dāng)激勵以及患者，提供者和研究人員的持續(xù)支持，我們比以往任何時候都有更多機(jī)會去追求這些進(jìn)步。35年來 FDA為罕見疾病患者可能改變生活的治療方法的臨床試驗提供了急需的財政支持。這筆資金有助于支持針對沒有有效治療的罕見疾病的早期發(fā)展活動。

通過提供種子資本，這些由FDA管理的撥款使研究人員能夠證明重要的概念。美國食品和藥物管理局的撥款也為有前途的發(fā)展計劃提供了一些重要的認(rèn)可，這些計劃較終可以幫助研究。

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FDA通過孤兒產(chǎn)品臨床試驗補(bǔ)助計劃授予補(bǔ)助金。該計劃由國會撥款資助，并鼓勵臨床開發(fā)用于罕見疾病的藥物，生物制劑，醫(yī)療器械或醫(yī)療食品。這些補(bǔ)助金用于臨床研究，評估產(chǎn)品的不受威脅性和有效性，這些產(chǎn)品可能導(dǎo)致或?qū)嵸|(zhì)上有助于FDA批準(zhǔn)用于治療罕見疾病的產(chǎn)品。100多名罕見疾病專家審查并評估了資助申請的科學(xué)和技能價值，其中包括來自學(xué)術(shù)界，國立衛(wèi)生研究院和FDA的代表。
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“自1983年成立以來，孤兒產(chǎn)品補(bǔ)助計劃提供了超過4億美元資助600多項新的臨床研究，”FDA的孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室代理主任，Debra Lewis說道。“我們很高興看到我們對我們的撥款計劃如此感興趣，并很高興支持研究各種對患者幾乎沒有治療方案的罕見疾病?！?br /> ?
三分之一（33％）的新獎項旨在通過招募患有罕見癌癥的患者來加速癌癥研究，包括晚期胰腺癌，頭頸部鱗狀細(xì)胞癌，骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病。另有25％的新獎項基金研究評估罕見內(nèi)分泌疾病的藥物產(chǎn)品，包括庫欣病，多巴胺激動劑不耐受的高催乳素血癥和先天性腎上腺增生。另一項研究解決了原發(fā)性硬化性膽管炎（一種罕見的，慢性和潛在嚴(yán)重的膽管疾?。┑奈礉M足需求。
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大約42％的撥款資助了針對兒童和青少年的研究，針對兒童的各種罕見疾病，如Stargardt病，一種引起進(jìn)行性視力喪失的幼年遺傳性眼病; 營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥，一種導(dǎo)致皮膚脆弱導(dǎo)致疼痛水皰的遺傳病; 和支氣管肺發(fā)育不良，一種影響嬰兒的嚴(yán)重肺部疾病。
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到目前為止，該計劃的資助已經(jīng)支持了導(dǎo)致超過60種孤兒產(chǎn)品的上市批準(zhǔn)的研究。較近獲得該補(bǔ)助計劃資助的研究支持的產(chǎn)品批準(zhǔn)是對具有多重耐藥性HIV-1感染的成人中急需的人類免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染治療的市場批準(zhǔn)以及另一項批準(zhǔn)。減少成人和兒科患者鐮狀細(xì)胞病的急性并發(fā)癥。
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FDA目前還支持六項針對罕見疾病的自然史研究，以進(jìn)一步推進(jìn)將新治療方法推向市場的使命。

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