全球服務熱線:400-086-8008
美國看?。褐委焽乐剡z傳性高膽固醇,再生元evinacumab3期臨床試驗結果積極
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2019-08-15 作者:厚樸方舟
美國再生元(Regeneron Pharmaceuticals)公司今天公布了靶向創(chuàng)新靶點血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)的evinacumab,在治療嚴重遺傳性高膽固醇的3期臨床試驗結果。試驗數(shù)據(jù)表明,與單獨使用降脂治療方法相比,加入evinacumab可使純合家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者的LDL膽固醇平均降低49%,且在試驗中evinacumab具有良好的耐受性。
早在2017年, 美國食品和藥物管理局(FDA)已經(jīng)授予了降脂藥evinacumab突破性藥物資格。目前,再生元計劃在未來的醫(yī)學會議上公布這一試驗的詳細結果,并計劃在2020年向美國FDA遞交新藥申請。
HoFH是一種嚴重、罕見的遺傳疾病,在美國影響大約1300人,他們迫切需要額外的有針對性的治療來降低危及生命的膽固醇水平。HoFH患者LDL膽固醇水平的嚴重升高,并且經(jīng)常會出現(xiàn)早期動脈粥樣硬化疾病,有時甚至在青少年時期導致侵襲性心臟病。即便接受現(xiàn)有降脂治療方法的治療,他們的平均LDL膽固醇水平仍然達到255 mg/dL,顯著超過不受威脅標準(100 mg/dL)。
Evinacumab是一種針對血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)的單克隆抗體。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶抑制劑,在脂蛋白新陳代謝中具有重要作用。2017年的一項研究顯示ANGPTL3基因功能不正常的患者(稱為“功能喪失突變”)的關鍵血脂水平顯著降低,包括LDL膽固醇,這與冠狀動脈疾病的風險顯著降低有關。
▲研究表明,抑制ANGPTL3有助于防止心血管疾病(DOI:10.1016/j.jacc.2017.02.030)
該試驗皆在評估evinacumab對低密度脂蛋白(LDL)膽固醇水平和其他脂類相關終點的影響。接受治療后第24周的結果顯示:與安慰劑組相比,LDL膽固醇水平降低49%(evinacumab組降低47%,安慰劑組增加2%,p<0.0001);LDL膽固醇水平 變化為132 mg/dL(evinacumab組降低135 mg/dL,安慰劑組降低3 mg/dL,p<0.0001);47%的受試者LDL膽固醇水平低于100 mg/dL,而安慰劑組只有23%(p=0.0203)。此外,在對其他治療方法無應答的難治型患者身上也觀察到類似的LDL膽固醇水平的降低。同時,evinacumab還能降低載脂蛋白B(ApoB)、非HDL膽固醇水平和總膽固醇水平。
Evinacumab將患者的LDL膽固醇水平降低了一半,而且在試驗中表現(xiàn)出良好的耐受性,這些結果也展示了evinacumab對其他嚴重、難治型高膽固醇血癥患者的潛在價值。
關于ELIPSE HoFH試驗
ELIPSE HoFH是一項正在進行的隨機雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗,評估65名年齡在12歲或以上的患者每4周靜脈注射evinacumab 15 mg / kg的有效性和不受威脅性與HoFH(43 evinacumab,22安慰劑)。這些患者都已經(jīng)接受過包括他汀類藥物、PCSK9抑制劑、依折麥布(ezetimibe)、LDL分離術和洛美他派(lomitapide)在內(nèi)的其他現(xiàn)有治療方法的治療。
該試驗的主要終點是在24周后與安慰劑相比,evinacumab 15mg/kg可降低LDL膽固醇。次要終點評估藥物的不受威脅性,耐受性和藥代動力學(PK),以及evinacumab對LDL膽固醇目標達標和其他脂質參數(shù)(包括ApoB和非HDL膽固醇)的效果以及患者是否符合需要LDL血漿置換的標準。但該試驗無法評估evinacumab對心血管事件的影響。
厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域,總部位于北京,建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團,初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢!
本文由厚樸方舟編譯,版權歸厚樸方舟所有,轉載或引用本網(wǎng)版權所有之內(nèi)容須注明"轉自厚樸方舟官網(wǎng)(qekelqr.cn)"字樣,對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者,本網(wǎng)保留追究其法律責任的權利。
上一篇:美國科學家開發(fā)出人工眼,眼科疾病治療進入新階段! 下一篇:治療乙肝,靶向作用載體蛋白或有望完全清除乙肝病毒
熱門服務
推薦閱讀
美國權威醫(yī)學專家
服務案例更多>
全球咨詢服務熱線
400-086-8008
English | 微信端
互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務資格證書編號:(京)·非經(jīng)營性·2015·0179
厚樸方舟健康管理(北京)有限公司 版權所有 qekelqr.cn
京ICP備15061794號
京公網(wǎng)安備 11010502027115號