肌萎縮性側索硬化癥(ALS)是常見的成人發(fā)作性進行性運動神經(jīng)元疾病，在美國影響了大約30,000人，全球范圍內(nèi)估計有500,000人。ALS導致運動神經(jīng)元進行性變性，導致進行性肌肉無力和萎縮。目前，美國FDA批準的三種治療ALS癥狀的藥物是riluzole(利魯唑)、nuedexta和Radicava(edaravone，依達拉奉靜脈注射液)，但是沒有病愈的方法。盡管現(xiàn)有的治療手段并不能病愈ALS，但科學家們?nèi)匀辉诜e極探索ALS的治療方法。

近期，東北ALS聯(lián)盟(NEALS)的多個成員加入由麻省總醫(yī)院Sean M. Healey & AMG ALS中心領導的HEALEY ALS平臺試驗，并為這項開創(chuàng)性研究納入了初批受試者。

盡管新冠疫情對臨床研究提出了獨特的挑戰(zhàn)，但Healey中心團隊及東北ALS聯(lián)盟的同事在過去的幾個月中仍不懈努力，以確?；颊呖梢园踩貐⑴c。

作為有史以來初個針對肌萎縮性側索硬化癥(ALS)的平臺試驗，HEALEY ALS平臺試驗正在測試三種擬議的藥物治療方案，并將在未來幾個月內(nèi)再增加兩種。三種試驗性治療方法包括：大環(huán)肽類C5補體抑制劑Zilucoplan，髓過氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat，CNM-Au8金納米晶體(一種支持細胞生物能的細胞內(nèi)納米催化劑)。

“我們非常感謝患者，包括麻省總醫(yī)院的同事、巴羅神經(jīng)學研究所(Barrow Neuroologic Institute)以及包括NEALS，羅切斯特大學和Berry Consultants公司在內(nèi)的合作伙伴，與我們密切合作設計了HEALEY平臺試驗，” 麻省總醫(yī)院Sean M. Healey & AMG ALS中心主任和神經(jīng)內(nèi)科主任Merit Cudkowicz博士表示?！斑@些小組致力于制定發(fā)展策略，增加家庭檢測技術，根據(jù)新冠疫情來對試驗進行調(diào)整?！?/p>

包括麻省總醫(yī)院(Mass General)在內(nèi)，馬薩諸塞州、得克薩斯州、康涅狄格州和佛羅里達州有五個試驗點在啟動和運行該試驗。他們的目標是在初秋之前在全美范圍內(nèi)滾動開放所有54個HEALEY ALS平臺的試驗點。研究小組將招募多達480名ALS參與者進行前三種實驗性治療。

德克薩斯州神經(jīng)病學研究所ALS中心主任、試驗點研究員Daragh Heitzman博士說：“我很高興參加HEALEY ALS平臺試驗，這是一項非常創(chuàng)新的試驗設計，它將大大加速ALS的藥物開發(fā)并為ALS患者帶來更多治療希望?！?/p>

ALS協(xié)會主席兼執(zhí)行官Calaneet Balas評論道:“通過同時測試多種藥物，這個平臺試驗將極大地加快我們?yōu)锳LS患者尋找有效治療方法的速度。ALS協(xié)會很榮幸能夠支持這項試驗，我們也很感謝Healey中心的倡導?！?/p>

“平臺試驗”是一種同時評估多種治療方法的臨床試驗。當新的治療方法可用時，會將新的治療方法添加到平臺中，從而減少從確定新方法治療前景到測試的時間間隔。該模型已經(jīng)在癌癥領域被證明是成功的，它將使研究者能測試更多藥物，增加患者參與試驗的機會，并通過快速有效地評估多種治療方法的有效性來降低成本，從而極大地加快針對ALS患者有效的突破性治療方法的研發(fā)。

HEALEY ALS平臺試驗將會不斷增加試驗點、受試者和試驗性治療方法，直到發(fā)現(xiàn)可以病愈ALS的治療方法。

關于美國麻省總醫(yī)院ALS平臺試驗

麻省總醫(yī)院正與東北肌萎縮性側索硬化癥聯(lián)盟合作，開發(fā)另一種新型臨床研究——肌萎縮性側索硬化癥的平臺試驗。像選擇試驗一樣，平臺試驗測試多種藥物，但所有藥物都與一種普通安慰劑進行比較，并分別判斷每種藥物的療效。

此外，該平臺可以持續(xù)地添加或減少藥物方案，并允許根據(jù)研究進展對臨床試驗方案進行微調(diào)，以增加試驗的靈活性，如測試治療特異性生物標記的能力。因此，隨著時間的推移，平臺試驗可以適應新的治療方法和新的護理標準。

關于東北ALS聯(lián)盟

東北ALS聯(lián)盟(NEALS)是一個國際性，獨立的非營利性組織，由全球134個研究站點組成，它們共同開展肌萎縮性側索硬化癥(ALS)和其他運動神經(jīng)元疾病的臨床研究。NEALS的任務是盡快將科學進展轉化為ALS和運動神經(jīng)元疾病患者的新治療方法。NEALS的成員站點致力于對聯(lián)盟的組織和活動進行公開的科學交流、同行審查和民主管理。該聯(lián)盟由一個執(zhí)行委員會管理，其研究活動由一個經(jīng)驗豐富的科學顧問委員會提供咨詢。NEALS科學顧問委員會還定期就ALS的目標，試驗設計和實施指導學術和行業(yè)合作伙伴。

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參考來源：

[1] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center, https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als/?re_appeal=2008EMMGXXNT&utm_campaign=emergency-response-covid&utm_medium=email&utm_source=email-an-covid-8-14-20&mkt_tok=eyJpIjoiTW1FMU0yUmpNelUwTWpZMiIsInQiOiJiVVhGYTNVbHB3c0RaMmljNHNVa2xkMHJRU1NWNVY3aktRWnY3YVZRQVp0dEE0ZHJsTTZ2YmxweitpSlhqQWdOdUR5WjRZdkowYStjWmFBQjFHOE5KOSsxXC91NjJ1ZVA5Z3pzbGVudnRYbE90XC9XaGZqTHZ0SUIxdzdFVEgzbHI2In0%3D

審核：美國麻省總醫(yī)院

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