因“冰桶挑戰(zhàn)”而被大眾知曉的漸凍癥，又被稱為肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)。漸凍癥是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，可導(dǎo)致大腦和脊髓中控制語音，吞咽和四肢運(yùn)動的神經(jīng)元死亡。全球估計(jì)有500,000人受到漸凍癥的困擾。漸凍癥患者在當(dāng)前已獲批的漸凍癥藥物治療中的獲益有限，因此迫切需要可以改變這一致命性疾病進(jìn)程的新治療方法。

圖源：攝圖網(wǎng)

不久前美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)在麻省總醫(yī)院HEALEY ALS平臺試驗(yàn)中開啟三種試驗(yàn)性新藥(IND)治療方案，這是初次對肌萎縮性側(cè)索硬化癥進(jìn)行此類試驗(yàn)，試驗(yàn)藥物包括：大環(huán)肽類C5補(bǔ)體抑制劑Zilucoplan，髓過氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat，CNM-Au8金納米晶體(一種支持細(xì)胞生物能的細(xì)胞內(nèi)納米催化劑)。

圖源：美國臨床試驗(yàn)注冊中心

麻省總醫(yī)院HEALEY ALS平臺試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心，多方案臨床試驗(yàn)，用于評估治療漸凍癥的研究藥物的安全性和有效性。

三個(gè)治療方案的主要和次要研究目標(biāo)(時(shí)間范圍：24周)

主要目的

疾病進(jìn)展：通過ALS功能評定量表修訂版(ALSFRS-R)衡量的疾病嚴(yán)重程度隨時(shí)間的變化。每種功能的評分從4(正常)到0(無能力)，高總分為48，低總分為0。得分越高，表明患者身體功能越好。

次要目的

1. 呼吸功能：通過緩慢肺活量(SVC)測量的呼吸功能隨時(shí)間的變化

2. 肌肉力量：使用手持式測功機(jī)(HHD)等距測量的肌肉力量隨時(shí)間的變化。

3. 生存：組間發(fā)生率比較

關(guān)于三種漸凍癥研究性藥物

Zilucoplan

Zilucoplan是一種研究性大環(huán)肽類補(bǔ)體C5新型抑制劑，目前正被開發(fā)用于治療全身型重癥肌無力(gMG)，免疫介導(dǎo)的壞死性肌病(IMNM)，肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)以及其他罕見的、基于組織的補(bǔ)體介導(dǎo)性疾病。

Verdiperstat

Verdiperstat是一種潛在開創(chuàng)的(first-in-class)、口服、腦滲透、不可逆的髓過氧化物酶(MPO)抑制劑。MPO是大腦病理性氧化應(yīng)激和炎癥的關(guān)鍵驅(qū)動因子。在美國和歐盟，Verdiperstat均被授予了治療多系統(tǒng)萎縮(MSA)的孤兒藥資格。

CNM-Au8

CNM-Au8是一種新型的口服金納米晶體混懸劑，它可以支持細(xì)胞內(nèi)產(chǎn)生能量的生物反應(yīng)，并幫助清除細(xì)胞代謝的破壞性副產(chǎn)品。CNM-Au8作為一種新型研究藥物，被用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)，帕金森氏病和多發(fā)性硬化癥(MS)的患者。臨床前研究表明，CNM-Au8能夠保護(hù)運(yùn)動神經(jīng)元免受嚴(yán)重?fù)p傷和死亡。美國FDA已于2019年7月授予CNM-Au8孤兒藥地位，用于治療ALS。

美國麻省總醫(yī)院HEALEY ALS中心，圖源：麻省總醫(yī)院

平臺試驗(yàn)方法是開發(fā)治療方法的一種更有效的途徑。麻省總醫(yī)院HEALEY ALS平臺試驗(yàn)將有望改變漸凍癥治療的格局。對于部分漸凍癥患者來說，去美國參加臨床試驗(yàn)也可能是一條希望之路。目前這三種研究性藥物的臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中。有意向參與該平臺試驗(yàn)的漸凍癥患者和家屬，歡迎在線咨詢醫(yī)學(xué)顧問，了解更多臨床試驗(yàn)相關(guān)信息和出國看病流程。

參考來源：

[1]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414345?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=38

[2]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436497?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=39

[3]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436510?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=40

[4]https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-01-22-Healey-ALS-platform-trial-may-proceed

[5]https://alsnewstoday.com/cnm-au8/

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