2017年3月14日，食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了用于治療一些經(jīng)典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的彭培拉珠單抗（Keytruda?）。該藥物被批準(zhǔn)用于治療難治性 cHL的成人和兒科患者，或三療程以上疾病復(fù)發(fā)的患者。
?
FDA的行動(dòng)使彭博羅珠單抗成為首批可用于治療癌癥兒童的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。該藥物以前被批準(zhǔn)用于治療頭頸部癌，黑素瘤和肺癌的成年患者。
?
根據(jù)來自單個(gè)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，彭博拉珠單抗加快了對新指征的批準(zhǔn)，其中有200多名成年患者。試驗(yàn)中的所有患者都有多次先前治療后已經(jīng)恢復(fù)的cHL或不再對包括自體干細(xì)胞移植和/或brentuximab vedotin（Adcetris？）的治療作出反應(yīng)。FDA加速批準(zhǔn)，F(xiàn)DA要求藥物制造商進(jìn)行進(jìn)一步的研究，以證實(shí)其適應(yīng)癥的臨床益處。

? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ?淋巴瘤解剖圖。 ??信用：特雷斯溫斯洛

?
沒有兒科患者參加了批準(zhǔn)所依據(jù)的臨床試驗(yàn)。在這種情況下，F(xiàn)DA從成年人觀察到的結(jié)果推斷兒科患者的功效。
?
這是一個(gè)有點(diǎn)不尋常，格雷戈里·雷曼，醫(yī)學(xué)博士，兒科腫瘤學(xué)家和腫瘤科學(xué)副主任在FDA血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室。但是，他說，該機(jī)構(gòu)有權(quán)“在兒科患者中使用外推功效，特別是在成年人中也發(fā)生疾病的青少年，如cHL”。
?
從生物學(xué)的角度來看，CHL在青少年中的表現(xiàn)與成年人的行為大致相同，Reaman博士繼續(xù)說道，疾病的過程是相似的?！坝捎赾HL的高峰年齡發(fā)生在青春期，所以兒科患者應(yīng)該被允許使用這種藥物來治療是非常有道理的。”他說。
?
NCI癌癥研究中心（CCR）小兒腫瘤科（POB）主任Brigitte Widemann博士說，一般來說，檢查點(diǎn)抑制劑“與成年癌癥相比，在兒童期癌癥中的活性顯著降低。因此，有一些證據(jù)表明檢查點(diǎn)抑制劑可能有益于難治性或復(fù)發(fā)性cHL的兒科患者。 ?
?
她補(bǔ)充說，POB正在參加兒童腫瘤小組協(xié)調(diào)的I / II試驗(yàn)，其中另外兩個(gè)檢查點(diǎn)抑制劑在兒童和青壯年患有復(fù)發(fā)性或難治性實(shí)體瘤或肉瘤。該試驗(yàn)是將尼莫單抗（納武單抗?）作為單一試劑或與伊曲單抗（Yervoy？）組合進(jìn)行測試。
?
在接受審批的試驗(yàn)中，47％的患者有部分反應(yīng)，22％的患者有完全的反應(yīng)。估計(jì)中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間約為11個(gè)月。
?
一些較常見的副作用是疲勞，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，腹瀉和皮疹。大約5％的患者由于不良反應(yīng)而停止治療，26％的患者暫時(shí)停止治療。
?
作為其批準(zhǔn)申請的一部分，銷售彭博羅珠單抗的默克公司向40名已接受該藥治療的癌癥類型的兒科患者提交了不受威脅數(shù)據(jù)。FDA表示，盡管兒科患者的一些不良反應(yīng)發(fā)生率較高，包括疲勞和腹痛，但經(jīng)歷的這些患者的副作用與成人相似。
?
美國食品和藥物管理局增加了關(guān)于使用彭博拉珠單抗治療后同種異體造血干細(xì)胞移植并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)的警告，建議臨床醫(yī)生密切關(guān)注移植相關(guān)并發(fā)癥早期證據(jù)，包括移植物抗宿主病。
?
彭博拉珠單抗是成人cHL患者的第二個(gè)檢查點(diǎn)抑制劑。在2016年5月，該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了尼泊洛溴銨治療患者，其自身造血干細(xì)胞移植后再次出現(xiàn)brentuximab vedotin病，復(fù)發(fā)或惡化。
?
CCR的淋巴惡性腫瘤科的 Mark Roschewski博士說，這些患者的第二次免疫治療方法方法藥物的批準(zhǔn)是一個(gè)積極的發(fā)展。
?
Roschewski博士說：“為患者獲得更多選擇總是重要的，特別是那些疾病已經(jīng)不再適用于其他治療方法。此外，研究人員現(xiàn)在將能夠以不同的方式針對各種不同的淋巴瘤來測試這些藥劑。
?
他說：“重要的是要在那里得到一種以上的藥物，因?yàn)樗娴氖菍颊呱町a(chǎn)生大影響的組合?！?br />

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（qekelqr.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：美國治療肺癌-雙重藥物組合批準(zhǔn)用于BRAF突變的肺癌 下一篇：2021年國內(nèi)外胰腺癌治療藥物盤點(diǎn)