4月28日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了為具有FLT3基因某些突變的新診斷的急性骨髓性白血病（AML）接受化療的成人的靶向治療中度骨髓素（Rydapt?）。約25％至30％的AML病例攜帶FLT3突變，這些突變與特異性侵襲性疾病形式相關(guān)。中黃體素對AML的批準(zhǔn)要求使用LeukoStrat CDx FLT3突變測定法，一項(xiàng)伴隨的診斷測試 FDA也批準(zhǔn)用于檢測FLT3突變。
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FDA批準(zhǔn)用于治療一些急性骨髓性白血病患者的藥物midostaurin的模型。 ?信用：維基百科，維基共享資源CC0 1.0

該項(xiàng)批準(zhǔn)是基于國際III期臨床試驗(yàn)是NCI贊助之間的合作在腫瘤學(xué)臨床試驗(yàn)聯(lián)盟退出聲明和諾華公司，該公司生產(chǎn)米哚妥林。該聯(lián)盟為美國的FLT3突變測試提供了基礎(chǔ)設(shè)施，并為臨床試驗(yàn)提供了全球數(shù)據(jù)管理。
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NCI 癌癥治療和診斷部門的 Richard Little博士評論說：“這是幾十年來AML的前列次進(jìn)步。“這真的說明了將AML接近不是一種疾病，而是作為可以在臨床試驗(yàn)中鑒定和靶向的多種疾病[基于遺傳學(xué)]的重要性?！?br /> ?
FDA還批準(zhǔn)使用midostaurin治療具有侵襲性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的成年人（SM; 身體中存在太多肥大細(xì)胞的病癥），具有相關(guān)血液腫瘤的SM和肥大細(xì)胞白血病 - 所有罕見疾病預(yù)后不良
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有針對性的治療改善生存
2015年會后，美國血液學(xué)會免責(zé)聲明提交了隨機(jī)雙盲，安慰劑對照試驗(yàn)，以期為AML 提供 midostaurin 的數(shù)據(jù)。
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在該試驗(yàn)中，717例年齡在18至60歲，新診斷為FLT3突變陽性AML的患者被隨機(jī)分配接受中度甲磺酸加標(biāo)準(zhǔn)化療，包括藥物柔紅霉素（Cerubidine?）和阿糖胞苷（Cytosar-U?）或安慰劑加標(biāo)準(zhǔn)化療。
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如果他們的醫(yī)生確定需要一個(gè)治療組，兩個(gè)治療組的患者可以接受干細(xì)胞移植作為治療的一部分。兩組患者數(shù)量相似，接受干細(xì)胞移植，中位移植時(shí)間也相似。
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Midostaurin與安慰劑相比降低了22％的死亡風(fēng)險(xiǎn)。診斷后4年的患者百分比為51.4％，而安慰劑組為44.3％。
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兩個(gè)治療組的嚴(yán)重不良事件數(shù)量也相似。兩組患者發(fā)生中性粒細(xì)胞減少癥（發(fā)熱和白細(xì)胞數(shù)均低于正常數(shù)）均為28％，是試驗(yàn)中較常見的嚴(yán)重不良事件。其他常見的副作用包括惡心，粘膜炎，嘔吐，頭痛，瘀點(diǎn)和肌肉骨骼疼痛。
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“盡管這些結(jié)果對于FLT3突變陽性AML的患者來說是令人興奮的，”該試驗(yàn)的效應(yīng)大小相對較小，“小博士說?！拔覀兿Ｍ吹揭粋€(gè)可以讓我們比在這個(gè)試驗(yàn)中看到的病人更多的病人。” ??
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他介紹說，NCI通過其國家臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)，正在計(jì)劃對AML中較新的靶向治療方案進(jìn)行試驗(yàn)，這些治療方案與midostaurin試驗(yàn)合作。
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他說：“這種罕見疾病的國際合作是[有效的]公私伙伴關(guān)系的一個(gè)很好的例子。
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甚至更嚴(yán)重的疾病的功效
中度石蠟屬于稱為多激酶抑制劑的一類藥物，其可以靶向多于一種細(xì)胞中的蛋白質(zhì)。在AML中，目標(biāo)是FLT3，在侵襲性SM和相關(guān)條件下，靶是稱為KIT D816V的突變蛋白，其在約90％的肥大細(xì)胞增多病例中發(fā)現(xiàn)。
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在單一臨床試驗(yàn)退出免責(zé)聲明中，導(dǎo)致FDA批準(zhǔn)了由諾華公司資助的SM和相關(guān)條件的midostaurin，116名患者接受midostaurin作為單一治療方法。其中89例患者已經(jīng)發(fā)生器官損害。
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總體而言，60％的器官損傷患者對藥物有反應(yīng)，其中45％具有試驗(yàn)研究者歸為主要反應(yīng)：完全解決由肥大細(xì)胞增多引起的至少一種器官損傷。試驗(yàn)參與者的中位總生存期為33.9個(gè)月，16例患有肥大細(xì)胞白血病的患者的中位生存期為9.4個(gè)月。歷史上，肥大細(xì)胞白血病的中位總生存期已經(jīng)不到6個(gè)月。
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超過一半的患者由于副作用需要治療期間的劑量減少，包括血液計(jì)數(shù)下降，惡心，嘔吐和腹瀉; 然而，這些劑量減少中約有三分之一是暫時(shí)的。
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“細(xì)胞擴(kuò)散是一種比AML少得多的常見疾病”

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