3月14日，食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了用于治療一些經(jīng)典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的彭培拉珠單抗（Keytruda?）。該藥物被批準(zhǔn)用于治療難治性 cHL的成人和兒科患者，或三療程或以上治療后疾病復(fù)發(fā)的患者。
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美國(guó)食品和藥物管理局的行動(dòng)使彭博羅珠單抗成為前列個(gè)被批準(zhǔn)用于治療癌癥兒童的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。該藥已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療頭頸部癌，黑素瘤和肺癌的成年患者。


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根據(jù)來(lái)自單個(gè)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，彭博拉珠單抗加快了對(duì)新指征的批準(zhǔn)，其中有200多名成年患者。試驗(yàn)中的所有患者都有多次先前治療后已經(jīng)恢復(fù)的cHL或不再對(duì)包括自體干細(xì)胞移植和/或brentuximab vedotin（Adcetris？）的治療作出反應(yīng)。FDA加速批準(zhǔn)，F(xiàn)DA要求藥物制造商進(jìn)行進(jìn)一步的研究，以確認(rèn)其適應(yīng)癥的臨床益處。
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沒(méi)有兒科患者參加了批準(zhǔn)所依據(jù)的臨床試驗(yàn)。在這種情況下，F(xiàn)DA從成人觀察到的結(jié)果推斷兒科患者的功效。
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這是一個(gè)有點(diǎn)不尋常，格雷戈里·雷馬德，醫(yī)學(xué)博士，兒科腫瘤學(xué)家和腫瘤科學(xué)副主任在FDA血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室。但是，他說(shuō)，該機(jī)構(gòu)有權(quán)“在兒科患者，特別是在成年人也患有疾病的青少年，如cHL中使用外推功效”。
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從生物的角度來(lái)看，cHL在青少年中的表現(xiàn)與成年人的行為大致相同，Reaman博士繼續(xù)說(shuō)道，疾病的過(guò)程類似?！坝捎赾HL的高峰年齡發(fā)生在青春期，所以兒科患者應(yīng)該被允許使用這種藥物來(lái)治療是非常有道理的。”他說(shuō)。
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NCI癌癥研究中心（CCR）小兒腫瘤科（POB）主任Brigitte Widemann博士說(shuō)，一般來(lái)說(shuō)，檢查點(diǎn)抑制劑“與成年癌癥相比，在兒童期癌癥中的活性顯著降低。因此，有一些證據(jù)表明檢查點(diǎn)抑制劑可能有益于難治性或復(fù)發(fā)性cHL的兒科患者。 ?
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她補(bǔ)充說(shuō)，POB正在參加兒童腫瘤小組協(xié)調(diào)的I / II試驗(yàn)，其中兩個(gè)其他檢查點(diǎn)抑制劑在兒童和青壯年患有復(fù)發(fā)性或難治性實(shí)體瘤或肉瘤。該試驗(yàn)是將尼泊洛美（納武單抗?）作為單一藥劑或與伊曲單抗聯(lián)合使用（Yervoy？）。
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在接受審批的試驗(yàn)中，47％的患者有部分反應(yīng)，22％的患者有完全的反應(yīng)。估計(jì)中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間約為11個(gè)月。
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一些較常見(jiàn)的副作用是疲勞，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，腹瀉和皮疹。大約5％的患者由于不良反應(yīng)而中止治療，26％的患者暫時(shí)停止治療。
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作為其批準(zhǔn)申請(qǐng)的一部分，銷售彭博羅珠單抗的默克公司向40名已接受該藥治療的癌癥類型的兒科患者提交了不受威脅數(shù)據(jù)。FDA表示，盡管兒科患者的一些不良反應(yīng)發(fā)生率較高，包括疲勞和腹痛，但經(jīng)歷的這些患者的副作用與成年人所見(jiàn)相似。
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美國(guó)食品和藥物管理局增加了關(guān)于用彭博瑞珠單抗治療后同種異體造血干細(xì)胞移植并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)的警告，建議臨床醫(yī)生密切關(guān)注移植相關(guān)并發(fā)癥的早期證據(jù)，包括移植物抗宿主病。
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彭博拉珠單抗是成人cHL患者的第二個(gè)檢查點(diǎn)抑制劑。在2016年5月，該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了尼泊洛溴銨治療患者，該患者在自體造血干細(xì)胞移植后再次出現(xiàn)brentuximab vedotin病變復(fù)發(fā)或惡化。
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CCR的淋巴惡性腫瘤分公司的 Mark Roschewski博士說(shuō)，這些患者的第二次免疫治療方法方法藥物的批準(zhǔn)是一個(gè)積極的發(fā)展。
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Roschewski博士說(shuō)：“為患者提供更多選擇總是重要的，特別是那些疾病已經(jīng)不再適用于其他治療方法。此外，研究人員現(xiàn)在將能夠以不同的方式針對(duì)各種不同的淋巴瘤來(lái)測(cè)試這些藥物。
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他說(shuō)：“重要的是要在那里得到一種以上的藥物，”因?yàn)檫@真的是對(duì)患者生活產(chǎn)生大影響的組合。”

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