全球服務(wù)熱線:400-086-8008
出國看?。篍ditas啟動體內(nèi)CRISPR基因編輯臨床試驗
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2019-07-30 作者:厚樸方舟
日前,由聞名學(xué)者張鋒博士創(chuàng)建的Editas Medicine和艾爾建(Allergan)聯(lián)合宣布,名為Brilliance的1/2期臨床試驗開始進(jìn)行患者注冊。這一臨床試驗旨在檢驗基于CRISPR的基因編輯治療方法AGN-151587,在治療Leber先天性黑朦10(LCA10)患者時的不受威脅性,耐受性和效果。新聞稿指出,這是世界上靠前項CRISPR基因編輯在人體內(nèi)進(jìn)行的臨床試驗。
先天性黑朦(LCA)是一類遺傳性視網(wǎng)膜退化疾病,至少在18個基因上的基因突變可以導(dǎo)致這種疾病。它是遺傳性兒童失明較常見的原因。LCA的癥狀在出生后靠前年就會出現(xiàn),導(dǎo)致顯著視力喪失,以至于完全失明。較常見的LCA是LCA10,它是由于在CEP290基因上的突變而造成的,占所有LCA患者的20-30%。
AGN-151587(EDIT-101)是一款基于CRISPR技能的基因編輯治療方法,它將編碼Cas9的基因和兩個指導(dǎo)RNA(gRNA )裝載進(jìn)AAV5病毒載體。AGN-151587將通過視網(wǎng)膜下注射直接注射到患者感光細(xì)胞附近,將基因編輯系統(tǒng)遞送到感光細(xì)胞中。當(dāng)感光細(xì)胞表達(dá)基因編輯系統(tǒng)時,gRNA指導(dǎo)的基因編輯可以消除或逆轉(zhuǎn)CEP290基因上致病的IVS26突變,從而改善感光細(xì)胞功能,為患者帶來臨床益處。
▲AGN-151587(EDIT-101)臨床前研究結(jié)論摘要(圖片來源:參考資料[2])
開放標(biāo)簽的Brilliance臨床試驗計劃注冊約18名患者,入組患者將包括成年和兒科(3-17歲)患者。他們的一只眼睛將接受一劑AGN-151587的視網(wǎng)膜下注射。入組患者可能被分為5個隊列,接受3種不同劑量的基因編輯治療方法。靠前例患者給藥預(yù)計在今年下半年完成。
“患者注冊的啟動,讓我們將革命性治療方法帶給LCA10患者的目標(biāo)又近了一步,”Editas Medicine公司首席科學(xué)官Charles Albright博士說:“Editas的研發(fā)團(tuán)隊期待與艾爾建和遺傳性視網(wǎng)膜疾病患者團(tuán)體一起合作,為受到這一災(zāi)難性眼科疾病困擾的患者開發(fā)具有持久效果的實驗性治療方法?!?/p>
厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢!
本文由厚樸方舟編譯,版權(quán)歸厚樸方舟所有,轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)(qekelqr.cn)"字樣,對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者,本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。
上一篇:出國看病:PARP抑制劑適用于所有癌癥類型?新研究發(fā)現(xiàn)其抗癌新機(jī)理 下一篇:出國看病:糖尿病候選藥或可解鎖致命肺癌治療新靶點
熱門服務(wù)
推薦閱讀
美國權(quán)威醫(yī)學(xué)專家
服務(wù)案例更多>
全球咨詢服務(wù)熱線
400-086-8008
English | 微信端
互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務(wù)資格證書編號:(京)·非經(jīng)營性·2015·0179
厚樸方舟健康管理(北京)有限公司 版權(quán)所有 qekelqr.cn
京ICP備15061794號
京公網(wǎng)安備 11010502027115號