今日，Mustang Bio公司與圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院(St. Jude Children's Research Hospital)宣布，美國FDA授予兩家機(jī)構(gòu)合作研發(fā)的MB-107治療方法再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)治療方法(RMAT)認(rèn)定。該治療方法是一種用于治療X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID)的慢病毒載體基因治療方法。

　　MB-107是一種創(chuàng)新的基因治療方法，該治療方法使用慢病毒載體，在體外將健康的IL2RG基因?qū)霃幕颊唧w內(nèi)獲得的造血干細(xì)胞中。然后將這些經(jīng)過基因工程改造的造血干細(xì)胞注回患者體內(nèi)。在接受造血干細(xì)胞治療方法方法方法之前，患者會接受一輪低劑量的白消安(buslfan)治療，幫助這些經(jīng)過基因工程改造的造血干細(xì)胞在骨髓中生長和繁殖。

　　該治療方法的RMAT認(rèn)定是基于MB-107在1/2期臨床試驗的積極數(shù)據(jù)。在試驗中，對8名患有X-SCID的嬰兒進(jìn)行了基因治療。在治療后兩年內(nèi)，這些嬰兒的免疫系統(tǒng)功能和正常生長均有顯著改善，免疫系統(tǒng)的所有細(xì)胞都得到了恢復(fù)。而且，這種新治療方法比以前的X-SCID基因治療策略更不受威脅、有效，且耐受性良好。在以前的研究中，基因治療方法恢復(fù)了T細(xì)胞功能，但沒有完全恢復(fù)包括NK細(xì)胞和B細(xì)胞在內(nèi)的其他關(guān)鍵免疫細(xì)胞功能。

　　什么是泡泡男孩病?

　　X-SCID又被稱為“泡泡男孩病“，因為他們從出生時就需要生活在無菌的“泡泡”環(huán)境中。X-SCID是由于在X染色體上的IL2RG基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的罕見遺傳病?；颊弋a(chǎn)生的淋巴細(xì)胞非常少，導(dǎo)致身體無法抵抗任何感染。如果不接受治療，這些患者在嬰兒時就會因為感染而去世。這些新生兒在出生時就需要被放在無菌的保護(hù)罩內(nèi)生活，他們的一生可能都要在與世隔絕的無菌環(huán)境中度過，因此被稱為“泡泡男孩”。

　　目前，除了提供無菌環(huán)境，降低感染發(fā)生的機(jī)會以外，治療X-SCID的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是接受組織完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手術(shù)雖然能夠完全重建患者的免疫系統(tǒng)，但是超過80%的X-SCID患者沒有完全匹配的供體，這些患者必須接受部分匹配的供體提供的骨髓組織。這種骨髓移植完全恢復(fù)免疫功能的可能性較低，而且可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。

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