帕金森?。≒arkinson’s?disease，PD）是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，老年人多見，平均發(fā)病年齡為60歲左右，40歲以下起病的青年帕金森病較少見。我國(guó)65歲以上人群PD的患病率大約是1.7%。大部分帕金森病患者為散發(fā)病例，僅有不到10%的患者有家族史。帕金森病主要的病理改變是中腦黑質(zhì)多巴胺（dopamine,?DA）能神經(jīng)元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少而致病。這類病理變化的準(zhǔn)確緣故仍不看清楚?；蜻z傳要素、環(huán)境要素、衰退、氧化應(yīng)激等。將會(huì)參加帕金森多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的衰退和致死全過程。

在一種新的研究中，西北大學(xué)的研究工作人員開發(fā)設(shè)計(jì)并檢測(cè)了這種新的醫(yī)治帕金森的對(duì)策，根據(jù)應(yīng)用病人的神經(jīng)細(xì)胞緩解危害基因變異的危害。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2019年10月16日的Science?Translational?Medicine期刊上，論文標(biāo)題為“A?modulator?of?wild-type?glucocerebrosidase?improves?pathogenic?phenotypes?in?dopaminergic?neuronal?models?of?Parkinson’s?disease”。畢業(yè)論文的通訊作者是Dimitri?Krainc博士，西北大學(xué)費(fèi)恩伯格醫(yī)科院神經(jīng)系統(tǒng)遺傳學(xué)中心負(fù)責(zé)人。

在帕金森病人人的大腦的黑質(zhì)地域，α-突觸核蛋白免疫力體制的元素檢測(cè)顯示信息，信息內(nèi)容中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的路易斯小體呈陽型染色(深棕色)，照片來自wiki百科。

某些遺傳性疾病的實(shí)驗(yàn)室治治療方法以突然變化的膽固醇或酶為總體目標(biāo)，可是某項(xiàng)新的科學(xué)研究選用了不一樣的方式?。Krainc和他的團(tuán)隊(duì)并沒有嘗試修補(bǔ)忽然更改的酶，僅僅以便人體和身心健康而拓展了酶。這類方式?的取得成功緩解了小鼠實(shí)體模型中帕金森病病癥狀。

帕金森是二常用的神經(jīng)系統(tǒng)退行性病癥，關(guān)鍵危害人腦中稱之為黑質(zhì)的神經(jīng)細(xì)胞。這種神經(jīng)細(xì)胞承擔(dān)造成多巴胺，多巴胺是這種有機(jī)化學(xué)信使，用以在人腦中傳送數(shù)據(jù)信號(hào)，并承擔(dān)傳送方案和操縱身體健身運(yùn)動(dòng)的信息。

依據(jù)某項(xiàng)新科學(xué)研究，GBA1基因變異是帕金森病常用的基因遺傳風(fēng)險(xiǎn)性要素。GBA1編號(hào)這種對(duì)神經(jīng)細(xì)胞作用很關(guān)鍵的酶GCase。與帕金森有關(guān)的突然變化會(huì)造成GBA1喪失作用并造成形變酶GCase，從而導(dǎo)致有毒膽固醇在造成多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞中累積。

隨著這個(gè)神經(jīng)元群體的死亡，患者會(huì)出現(xiàn)諸如震顫和運(yùn)動(dòng)緩慢之類的癥狀。盡管某些藥物可以緩解這些癥狀，但是沒有任何方法可以阻止或減緩這種疾病。

針對(duì)GBA1相關(guān)性帕金森病患者的藥物開發(fā)主要集中在穩(wěn)定化發(fā)生突變的GCase并限制其有害作用。但是，這些藥物僅對(duì)幾種形式的帕金森病有效。

在某項(xiàng)新的科學(xué)研究中，Krainc團(tuán)隊(duì)開發(fā)設(shè)計(jì)了一連串新的有機(jī)化學(xué)激活劑，能夠平穩(wěn)和拓展一切正常的GCase。在其中分析化學(xué)活化劑是與葡萄糖氧化酶相結(jié)合的小分子水，其能夠改進(jìn)病人神經(jīng)元細(xì)胞中與帕金森有關(guān)的生殖細(xì)胞功能障礙。

Krainc說。重要的是，這些激活劑可用于多種帕金森病形式，這表明這種策略可適用于廣泛的患者。?

2017年，由Krainc領(lǐng)導(dǎo)干部并發(fā)布在《科學(xué)研究》雜志期刊上的一種科學(xué)研究發(fā)覺，帕金森病的某些重要病理學(xué)特點(diǎn)僅在人們神經(jīng)元中觀查到，而在小白鼠實(shí)體模型中沒有觀查到(Science，2017，DOI:?10.1126/Science)。AAM?9080，見《生物谷新聞報(bào)導(dǎo):科學(xué)研究:帕金森病初期的抗氧化性治治療方法即將防范神經(jīng)系統(tǒng)衰退和改進(jìn)神經(jīng)元作用》，這更進(jìn)一步突顯了病人來源于的神經(jīng)元在開發(fā)設(shè)計(jì)醫(yī)治帕金森病藥品中的使用價(jià)值。

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