膽管癌惡性程度較高，無法手術(shù)的患者標(biāo)準(zhǔn)治療為化療(吉西他濱聯(lián)合順鉑)，但一線治療失敗后，二線化療的應(yīng)答率不足10%，中位總生存期僅6個(gè)月左右，預(yù)后極差，急需新的治療方案。隨著靶向治療的出現(xiàn)，膽管癌治療的效果也出現(xiàn)了進(jìn)一步的提升。2020年4月，頭款膽管癌靶向藥Pemazyre(pemigatinib，培米替尼)獲批上市，顯著改善了一線治療失敗后膽管癌患者的預(yù)后。

今年的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)中，研究人員對(duì)Pemazyre治療膽管癌的數(shù)據(jù)進(jìn)行了更新。

▲膽管癌三種類型：肝內(nèi)膽管癌(iCCA)、肝門部膽管癌(pCCA)和遠(yuǎn)端膽管癌(dCCA)，圖源：springernature

頭款膽管癌靶向藥Pemazyre效果顯著

2020年4月，Pemazyre率先獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者;2021年3月日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)批準(zhǔn)Pemazyre用于治療膽管癌。

兩次批準(zhǔn)均基于FIGHT-202研究的數(shù)據(jù)，該研究在先前已接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者中開展，評(píng)估了Pemazyre的效果和安全性。研究結(jié)果于2019年在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)中公布，并發(fā)表在國(guó)際知名臨床學(xué)術(shù)期刊《Lancet Oncol》(柳葉刀·腫瘤)上。

▲圖源：sciencedirect

研究結(jié)果顯示，Pemazyre二線治療攜帶FGFR2基因融合的膽管癌患者的緩解率(ORR)可達(dá)35.5%，中位無進(jìn)展生存期(mPFS)6.9個(gè)月。

▲圖源：[2]

另外，此項(xiàng)研究中還針對(duì)Pemazyre二線治療攜帶FGFR2基因融合(A組)、攜帶其他FGF/FGFR基因突變(B組)、沒有攜帶其他FGF/FGFR基因突變(C組)的效果進(jìn)行了對(duì)比分析，結(jié)果顯示，Pemazyre在A組表現(xiàn)優(yōu)異，相比其他兩個(gè)組，中位無進(jìn)展生存期和總生存期均大幅度延長(zhǎng)(PFS，A組：6.9個(gè)月，B組：2.1個(gè)月，C組：1.9個(gè)月;OS，A組：21.1個(gè)月，B組：6.7個(gè)月，C組：4.0個(gè)月)。

基于以上數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA規(guī)定，使用Pemazyre治療膽管癌之前，必須進(jìn)行FGFR2基因的融合或重排突變檢測(cè)。

2021年ASCO：Pemazyre效果令人驚喜

在2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)中，培米替尼的臨床試驗(yàn)FIGHT-202更新了總生存期數(shù)據(jù)。

存在FGFR2基因融合突變或重排突變的膽管癌患者，使用Pemazyre病灶縮小超過30%，中位無進(jìn)展生存期(mPFS)為7個(gè)月，中位總生存期為17.5個(gè)月，確定的治療應(yīng)答率為37%。

▲圖源：meetinglibrary

這意味著，存在FGFR2基因融合突變的膽管癌患者，使用Pemazyre治療，效果可佳，獲益明顯。對(duì)于一直缺乏靶向藥物的晚期膽管癌患者，這無疑是個(gè)好消息。

近年來，針對(duì)膽管癌，臨床涌現(xiàn)了更多的小分子靶向治療的相關(guān)研究，且靶向藥物在膽管癌治療領(lǐng)域顯現(xiàn)出良好的效果，除了Pemazyre，也涌現(xiàn)了其他的膽管癌治療藥物(了解更多可閱讀：膽管癌靶向治療時(shí)代來臨，無進(jìn)展、總生存期雙延長(zhǎng))。相信在未來，膽管癌患者將繼續(xù)受益于靶向藥物，延長(zhǎng)生存期。如希望了解更多有關(guān)膽管癌治療方案，可撥打熱線400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來源：

[1] FDA grants accelerated approval to pemigatinib for cholangiocarcinoma with an FGFR2 rearrangement or fusion

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pemigatinib-cholangiocarcinoma-fgfr2-rearrangement-or-fusion

[2] Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study

https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1470204520301091?via%3Dihub=

[3] Pemigatinib for previously treated locally advanced/metastatic cholangiocarcinoma (CCA): Update of FIGHT-202.

https://meetinglibrary.asco.org/record/197197/abstract

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域，總部位于北京，建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán)，初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權(quán)歸厚樸方舟所有，轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)（www.qekelqr.cn）"字樣，對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇：食管癌一線治療和輔助治療藥物Opdivo接連獲批，顯著延長(zhǎng)生存期 下一篇：阿爾茨海默病新藥獲批，時(shí)隔18年獲批新治療方法