美國FDA批準(zhǔn)細(xì)胞治療Omisirge上市(omidubicel)，用以降低12歲及以上成人和兒童血液系統(tǒng)腫瘤患者在骨髓清除性調(diào)節(jié)方案(如放療或化療)后接受干細(xì)胞移植治療所發(fā)生的感染。

       干細(xì)胞移植是血液系統(tǒng)腫瘤的常見治療方法，是指化/放療后的惡性血液病患者注入健康的造血干細(xì)胞和免疫細(xì)胞，替代不健康的原生骨髓細(xì)胞和免疫系統(tǒng)，從而提高患者生存率。但干細(xì)胞移植前需要接受放療或化療等治療，可能會(huì)對(duì)患者的免疫系統(tǒng)造成影響，導(dǎo)致患者出現(xiàn)嚴(yán)重且潛在致命的感染。

　　Omisirge是一種經(jīng)過大幅改良的同種異體(現(xiàn)貨型)臍帶血細(xì)胞治療，用于加速體內(nèi)中性粒細(xì)胞(白細(xì)胞亞群)的恢復(fù)，并降低感染風(fēng)險(xiǎn)。

　　Omisirge以單次靜脈注射形式給藥，由臍帶血中的人類同種異體干細(xì)胞經(jīng)過處理并與煙酰胺(維生素B3的一種形式)培養(yǎng)而成。每個(gè)劑量都是針對(duì)特定患者制備，含有來自預(yù)先篩選捐贈(zèng)者的健康干細(xì)胞，亦即干細(xì)胞來源并非患者而是其他的健康個(gè)體。

　　新聞稿指出，Omisirge是頭款獲批的同種異體干細(xì)胞移植治療方案，也是頭款獲批的現(xiàn)貨型細(xì)胞治療方案。

　　▲圖源：FDA

一、Omisirge減少移植相關(guān)并發(fā)癥

　　臍帶血干細(xì)胞移植與骨髓內(nèi)的干細(xì)胞移植相比，引發(fā)的后遺癥更低，干細(xì)胞的排斥機(jī)率更低。同時(shí)，臍帶血干細(xì)胞的濃度高，細(xì)胞的增生能力也比較高。移植臍帶血干細(xì)胞也比移植骨髓或周邊血干細(xì)胞帶感染到病毒的可能性也較低。目前，臍帶血干細(xì)胞移植已經(jīng)成為治療血液系統(tǒng)癌癥的重要手段。

　　但是異體臍帶血干細(xì)胞移植存在造血功能恢復(fù)延遲和免疫重建延遲等缺陷，這與異體臍帶血移植中存在排異損耗有關(guān)(對(duì)于接受造血干細(xì)胞移植的患者來說，造血功能恢復(fù)和免疫系統(tǒng)重建時(shí)間是一項(xiàng)比較重要的指標(biāo)，因?yàn)榛颊咴谝浦睬靶枰銮逅杼幚?，摧毀患者自身的造血與免疫功能，移植后能更早的恢復(fù)造血和免疫功能對(duì)患者來說尤為重要)。

　　關(guān)鍵性3期研究結(jié)果顯示，使用Omisirge與使用標(biāo)準(zhǔn)臍帶血(UCB)進(jìn)行異體骨髓移植的血癌患者相比，中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間縮短10天。具體數(shù)據(jù)為，使用Omisirge的患者中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間為12天，中性粒細(xì)胞植入的累積發(fā)生率為96%，而對(duì)照組為22天，中性粒細(xì)胞植入的累積發(fā)生率為89%。

　　另外，研究還指出，在移植后100天內(nèi)，采用Omisirge治療的血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的細(xì)菌或侵襲性真菌感染的發(fā)生率僅為39%，而對(duì)照組為60%。

　　總而言之，與標(biāo)準(zhǔn)臍帶血移植相比，使用Omisirge移植可加快造血功能的恢復(fù)速度，并減少早期移植相關(guān)并發(fā)癥。

二、血液系統(tǒng)癌癥不再是不治之癥!

　　血液系統(tǒng)腫瘤包括白血病、淋巴瘤等，此前，人們一直認(rèn)為血液系統(tǒng)癌癥是“不治之癥”。但隨著醫(yī)療技術(shù)的不斷進(jìn)步，血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療方法不斷增多，干細(xì)胞移植、靶向治療、CAR-T細(xì)胞治療等多種創(chuàng)新治療方案的出現(xiàn)讓血液系統(tǒng)腫瘤不再是不治之癥。

　　以廣受關(guān)注的CAR-T細(xì)胞治療為例：

　　2017年8月，治療復(fù)發(fā)性或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病緩解率高達(dá)83%的CAR-T細(xì)胞免疫藥物Kymriah被FDA批準(zhǔn)上市，這是第1個(gè)獲批的CAR-T治療，標(biāo)志著以CAR-T為代表的細(xì)胞免疫治療大門已被打開。

　　▲FDA初次批準(zhǔn)CAR-T免疫治療方法治療白血病，圖源：FDA

　　同年10月，第二個(gè)CAR-T細(xì)胞免疫治療藥物Axicabtagene ciloleucel(商品名：Yescarta)獲批上市，適應(yīng)癥為B細(xì)胞淋巴瘤。2021年，Yescarta在中國獲批上市，成為中國第1款CAR-T治療藥物。

　　僅2022年一年，美國FDA就批準(zhǔn)了3款CAR-T治療的新適應(yīng)癥，分別是用于復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成人患者的CD19 CAR-T細(xì)胞藥物Kymriah;二線治療大B細(xì)胞淋巴瘤成年患者的頭款CAR-T細(xì)胞藥物Yescarta以及二線治療成人大 B 細(xì)胞淋巴瘤患者的第二款CAR-T細(xì)胞藥物Breyanzi。

　　總而言之，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，血液系統(tǒng)腫瘤的治療方法在不斷增多，治療的效果也在穩(wěn)步提升。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)長期生存率超過80%;急性髓細(xì)胞白血病(AML)五年整體生存率為75%;慢性髓細(xì)胞白血病(CML)8年生存率可超過90%;慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)無需治療也可以獲得長期生存。

　　但每一種治療方案都有其適應(yīng)癥要求，不能一概而論。因此，確診血液系統(tǒng)腫瘤后，了解世界前沿的治療方案，尋找權(quán)威的醫(yī)院及專家，制定合適的治療方法，無疑是幫助患者取得良好預(yù)后的重要前提。

三、如何尋找美國血液腫瘤權(quán)威專家

　　根據(jù)2022-2023年美國兒童醫(yī)院排行榜，美國波士頓兒童醫(yī)院是全美兒童醫(yī)院排名第1的醫(yī)院，而且該院與丹娜-法波癌癥研究所合作的丹娜-法波/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心在美國兒童癌癥治療排名第1，在血液系統(tǒng)疾病的治療領(lǐng)域有著豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)。

　　厚樸方舟作為國內(nèi)海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)的佼佼者，與包括美國波士頓兒童醫(yī)院在內(nèi)的多家權(quán)威血液系統(tǒng)腫瘤治療醫(yī)院有著深入的合作關(guān)系，可以為血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者預(yù)約權(quán)威專家診治，并提供一站式出國看病及遠(yuǎn)程會(huì)診服務(wù)，提高血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的預(yù)后。如有需要可以撥打免費(fèi)熱線400-086-8008或在線聯(lián)系醫(yī)學(xué)顧問進(jìn)行咨詢。

參考來源：

[1]FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation | FDA

[2]Gamida Cell’s Allogeneic Cell Therapy Omisirge? (omidubicel-onlv) Receives FDA Approval – Investors – Gamida Cell Ltd.

[3]Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study | Blood | American Society of Hematology

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