治療神經(jīng)母細胞瘤，取決于疾病是低風險還是高風險，或在初次治療后已經(jīng)恢復（復發(fā)）。大多數(shù)患有神經(jīng)母細胞瘤的兒童將接受一種或多種形式的治療。這些通常包括化療，放射治療和手術(shù)。
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初次治療后，有些患者可以從我們實驗室開發(fā)的抗體藥物Hu3F8和8H9中獲益。Hu3F8檢測和破壞化療或放射治療后存活的神經(jīng)母細胞瘤細胞。8H9是靶向腦中腫瘤細胞的液體輻射，同時保留附近的腦和脊髓組織。自從20世紀80年代以來，我們一直在給Hu3F8，自2004年以來一直是8H9，都是在門診的基礎(chǔ)上，所以你和你的家人可以回到重要的地步。由于這些藥物，許多神經(jīng)母細胞瘤患者曾經(jīng)被告知他們是不合適的選擇，現(xiàn)在是這種疾病的長期幸存者。事實上，8H9較近被美國食品和藥物管理局授予了突破地位，這意味著它已經(jīng)被證明是如此有效，以至于可以比原來想的更早地獲得批準。


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開創(chuàng)性治療
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通過MSK神經(jīng)母細胞瘤計劃的專門研究工作，我們的醫(yī)師科學家在為這種疾病患者開發(fā)更不受威脅，更有效的治療方面取得了長足的進步。其中一些治療方法有可能用于兒童中的其他實體瘤和腦腫瘤。以下是目前正在進行的一些研究：
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令人興奮的工作繼續(xù)使用新的藥物組合和方法進一步改進Hu3F8抗體。
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雖然有效殺死癌細胞，但放射治療也會傷害健康的周圍器官和組織。當兒童使用時，這是一個特別關(guān)注的問題。通過將抗體Hu3F8連接到放射性碘上，研究人員正在使用PET掃描成像來跟蹤Hu3F8如何通過身體傳播到腫瘤部位。研究人員想確定這種放射性標記抗體（稱為124 I-Hu3F8）是否可以不受威脅地用作在神經(jīng)母細胞瘤患者中向腫瘤細胞遞送較高劑量輻射的一種手段。如果是這樣，這種治療的應用可能會有更廣泛的影響 - 有利于與Hu3F8抗體相關(guān)的其他癌癥，如骨肉瘤，骨骼發(fā)育的小兒腫瘤。
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美國食品和藥物管理局（FDA）較近批準了一項名為“burtomab”的突破性治療指南，用于治療神經(jīng)母細胞瘤擴散到大腦的兒童和成人。Burtomab（也稱為8H9）是一種放射性抗體，當將其注入脊髓液時，可將精準的液體輻射傳遞給癌細胞。早期的臨床資料表明，burtomab可能會顯示出比目前的治療方法有重大改善，而且FDA的名稱旨在加速藥物的審查過程。
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一個正在進行的研究是“二價”疫苗的目標發(fā)現(xiàn)患者神經(jīng)母細胞瘤兩種抗原：GD2L和GD3L。在MSK發(fā)明的疫苗可以幫助培養(yǎng)身體來完成Hu3F8抗體的工作。對于無疾病的患者，目標是使Hu3F8不斷進行治療。
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以前的MSK研究已經(jīng)證明，天然殺傷（NK）細胞 - 認識和殺死身體異常細胞的白細胞與Hu3F8一起成功靶向神經(jīng)母細胞瘤。其他工作已經(jīng)表明，引入從供體獲得的NK細胞（也稱為“錯配”）可以增強殺傷細胞對神經(jīng)母細胞瘤的抗腫瘤活性。為了進一步了解，MSK 試驗開始評估包括Hu3F8，抗癌藥物環(huán)磷酰胺和來自供體的NK細胞的方案。患者還將接受稱為白介素-2或IL-2的治療，其可刺激NK細胞并幫助其生長和存活。
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在診斷和復發(fā)時對每個神經(jīng)母細胞瘤進行外顯子測序，以鑒定可能由新型抗癌劑靶向的可能的遺傳突變。復雜測序平臺MSK-IMPACT?的開發(fā)對于進行這些研究是非常寶貴的，以便為每個患者個性化治療。
在MSK的神經(jīng)母細胞瘤計劃中，有理由希望這項工作將導致痊愈 - 即使對于高風險或復發(fā)性癌癥的兒童也是如此。我們在神經(jīng)母細胞瘤方面的突破性研究有助于挽救數(shù)百名兒童的生命。額外的研究對于保持研究的步伐和進展至關(guān)重要，以便我們可以幫助孩子們與這些癌癥作斗爭，而不僅僅是在紀念斯隆凱特琳癌癥中心，而是在各地。?

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