Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)，也被稱為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，是一種兒童罕見遺傳性疾病，導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉退化和虛弱。美國(guó)食品和藥物管理局2017年2月批準(zhǔn)了Emflaza(deflazacort)片劑和口服懸浮液，用于治療5歲以上的Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者。此前，Emflaza還獲得了FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審查資格。

圖源：美國(guó)FDA

　　Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是較常見的進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)大約世界上平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人患此病。大部分DMD患者在3-5歲發(fā)病，因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無(wú)力或萎縮，導(dǎo)致不便行走，7-12歲徹底喪失行走能力，隨著疾病進(jìn)展患者可能在20歲左右會(huì)因?yàn)樾募　⒎渭o(wú)力死亡。

　　Emflaza獲批是基于一項(xiàng)多中心III期臨床研究的數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，Emflaza治療組患者的平均肌力從基線實(shí)現(xiàn)顯著更大幅度的增加。此外，在第12周所觀察到的肌力增加，在研究的整個(gè)52周均能夠持續(xù)，證明了Emflaza治療效果的持久性。

　　在另一項(xiàng)針對(duì)29位男性患者的研究中，研究持續(xù)了104周，在評(píng)估平均肌肉力量方面，相比于安慰劑，Emflaza在數(shù)值上具有優(yōu)勢(shì)。

　　Emflaza引起的副作用與其他皮質(zhì)類固醇相似，較常見的副作用包括面部浮腫，體重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，白天排尿頻率異常，多毛癥和胃周圍的過(guò)多脂肪(中樞性肥胖) 。

　　Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療方面，日本國(guó)立精神·神經(jīng)醫(yī)療研究中心醫(yī)院的肌肉疾病中心對(duì)肌萎縮癥治療和研究有著豐富的經(jīng)驗(yàn)，聯(lián)合兒童神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)內(nèi)科、吞咽困難研究中心為患者提供先進(jìn)專業(yè)的多學(xué)科診療，包括遺傳咨詢、呼吸康復(fù)、家庭護(hù)理支持等。

　　期待Emflaza等新藥的不斷問(wèn)世，以及對(duì)Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥研究更加深入，能夠?yàn)镈uchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者帶來(lái)更多更有效的治療途徑。想要了解更多Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療新進(jìn)展，或有需求赴日就醫(yī)的患者，可以在線咨詢醫(yī)學(xué)顧問(wèn)或撥打咨詢熱線400-086-8008。

　　參考來(lái)源：

　　[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy

　　[2]https://www.ncnp.go.jp/hospital/patient/disease11.html

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