腺相關病毒(Adreno-Associated Virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成員之一。這一家族成員是一類微小、無被膜及具有二十面體結構的病毒。病毒顆粒的直徑在20～26nm之間，含有大小在4.7~6kb之間的線狀單鏈DNA基因組。它的復制和增殖依賴于輔助病毒的存在。作為一種基因導入系統(tǒng)，AAV病毒載體具有不受威脅性好，免疫原性低，能感染分裂細胞和非分裂細胞，能介導基因的長期穩(wěn)定表達等優(yōu)點，因此在神經系統(tǒng)的體內和體外研究中，受到越來越多的關注和重視。

　　今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞(Pfizer)公司達成研發(fā)許可協(xié)議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9(AAV9)載體開發(fā)基因治療方法，治療弗里德賴希共濟失調(Friedreich’s ataxia，FA)，改善患者的生活。

　　FA是一種較常見的遺傳性共濟失調類型，每5萬人中會有1人受影響。FA患者是由于FXN基因出現突變引起的，基因突變限制了共濟蛋白(frataxin)的產生，會導致各種衰弱的癥狀和并發(fā)癥，包括失去協(xié)調和平衡能力，肌肉無力，視力受損，聽力和言語障礙，脊柱側凸，糖尿病和心肌病等。

　　REGENXBIO公司是一家致力于發(fā)揮基因治療方法潛力，改善患者生活的生物技能公司。該公司的NAV技能平臺是一種專有的腺相關病毒(AAV)基因遞送平臺，由100多種新型AAV載體組成，其中包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在應用該平臺開發(fā)和研究多個治療領域的候選治療方法。今年諾華公司獲得FDA批準治療脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV載體技能。

　　根據許可協(xié)議，REGENXBIO授予輝瑞公司一項非僅此一家全球許可，授權使用NAV AAV9載體開發(fā)和推廣治療FA的基因治療方法。REGENXBIO將獲得預付款，并有可能獲得基于開發(fā)和商業(yè)化里程碑的后續(xù)付款，以及包含該公司知識產權的產品的銷售額分成。

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